Un fármaco que restaura la visión en retinas sin fotorreceptores funcionales.

Investigadores de la la University of California (UC), Berkeley con financiación de la Foundation Fighting Blindness  están haciendo un progreso importante en el desarrollo de una molécula que tiene un potencial para la restauración de la visión en personas ciegas de una amplia gama de enfermedades avanzadas de la retina. Conocido como DENAQ, el compuesto ha proporcionado la visión a ratones ciegos que carecían de fotorreceptores funcionales, las células normalmente responsables de la visión. Los resultados del estudio fueron publicados en la revista Neuron.

DENAQ funciona confiriendo a las células ganglionares de la retina sensibilidad a la luz; células que sobreviven después de la muerte de los fotorreceptores a causa de enfermedades degenerativas de la retina, como la retinosis pigmentaria.

“La idea que tenemos es la de desarrollar sustancias que puedan transmitir a las células que quedan en la retina sensibilidad a la luz”, dice Richard Kramer, investigador principal del estudio. “Esas células pueden enviar señales eléctricas al cerebro para proporcionar un cierto nivel de visión.”

La ventaja mas de importante de DENAQ es que funciona independiente de la mutación genética que causa la pérdida de la visión de una persona. No es probable que un paciente  tenga que conocer el gen causante de su enfermedad para usar el fármaco.

El Dr. Kramer dice que DENAQ es un gran paso adelante, ya que proporciona muchas ventajas sobre la AAQ, una sustancia química que su equipo estudió previamente para la restauración de la visión. Observaron que la AAQ sólo funciona en situaciones de gran luminosidad y durante sólo unas pocas horas. Por el contrario, DENAQ trabaja durante la típica luz del día, y una dosis única tiene una duración de alrededor de una semana. En el futuro, mediante el suministro de polímeros de lenta liberación que están desarrollando otros científicos, el Dr. Kramer cree que una sola inyección ocular de DENAQ durará mucho más tiempo.

Lo que constituyó una sorpresa fue que DENAQ no tuvo ningún efecto sobre las células sanas de las retinas, sólo en las retinas con patologías. “Comprendimos que hay algo especial que les sucede a las células ganglionares de la retina con degeneración y que las hace sensibles a la química”, dice el Dr. Kramer. “Nos topamos con esto totalmente por accidente.”

“La razón por lo cual es interesante, es que la ceguera producida por enfermedades de la retina comienza como los patrones locales de pérdida de la visión, que progresan,” explica el Dr. Kramer. “Nuestra esperanza es que la molécula actuará sólo cuando la enfermedad está en curso, y no interfiere con la visión que le queda a un paciente en zonas de la retina que aún están sanas”.

DENAQ y tratamientos optofarmacológicos similares confieren beneficios adicionales frente a otras opciones terapéuticas. A diferencia de una terapia génica o tratamiento de células madre que no se pueden ajustar fácilmente o que se detienen, la dosificación de DENAQ se puede modificar fácilmente: aumentándola, disminuyéndola o suspendiéndola en función de las necesidades de cada paciente.

La mayor incógnita es lo que un paciente podrá ver cuando sea tratado con DENAQ. Los estudios de laboratorio indican que los ratones tratados muestran las respuestas de comportamiento a la luz, pero es difícil saber exactamente lo que están viendo.

El Dr. Kramer cree que DENAQ por sí sola no será suficiente para proporcionar una visión en todas las condiciones de iluminación.

“Algunos dispositivos para mejorar la visión , como unas gafas de alta tecnología, puede ser necesarios, por ejemplo, para aumentar el brillo o cambiar el contraste”, dice el Dr. Kramer. “Además, DENAQ funciona más lento que los fotorreceptores, por lo que se podría necesitar gafas para frenar el movimiento y tal vez simplificar la imagen del mundo visual.”

UC Berkeley está recibiendo $ 400.000 en tres años de la Foundation Fighting Blindness para desarrollar DENAQ y compuestos similares. La subvención también podrá ser utilizada para evaluar la seguridad y para dirigir el enfoque del tratamiento para su evaluación en un ensayo clínico futuro. El Dr. Kramer señala que la Food and Drug Administration de EE.UU. está sobre todo interesada en la seguridad para la autorización de un estudio en humanos de una terapia potencial.

Fuente: blindness.org
Traduccion: DMAE
Imagen: Esquema que ejemplifica de las diferente capas de la retina

 

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