Un nuevo proyecto de células madre y terapia génica contra la DMAE húmeda.

El Dr. Andras Nagy es mundialmente conocido por el el descubrimiento de un método para crear células madre a partir de otras células del cuerpo, un avance que ha supuesto un hito importante en la medicina regenerativa. También es ampliamente reconocido por su investigación que manipula cómo las células expresan diferentes moléculas.

En su nuevo proyecto de la Fundación Fighting Blindness, está utilizando estos conocimientos para transformar el tratamiento de la degeneración macular relacionada con la edad húmeda (DMAE) con un plan revolucionario que requeriría una sola inyección de células genéticamente modificadas. En la DMAE húmeda, la pérdida de visión es causada por el crecimiento de los vasos sanguíneos con fugas, desencadeno por la producción excesiva de una proteína llamada factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF). Por esta razón, los tratamientos actuales se centran en la administración de fármacos anti-VEGF (tales como Lucentis y Eylea) directamente en los ojos, un proceso que requiere de inyecciones regulares (mensuales o bimensuales).

El equipo del Dr. Nagy desarrolló recientemente un nuevo fármaco anti-VEGF denominado «Sticky VEGF-trap». El objetivo del equipo a largo plazo es utilizar el Sticky VEGF-trap para crear una nueva terapia basada en células «inteligentes». Para ello, se están utilizando las células madre para crear células del ojo con la capacidad de secretar VEGF Sticky-trap». Se pondrá a prueba si el trasplante de estas células funciona como un tratamiento para la DMAE húmeda.

Si tiene éxito, esta estrategia de combinar la terapia celular y génica para suministrar fármacos tiene el potencial de tener un impacto médico mucho más amplio, más allá únicamente del tratamiento de la DMAE.

 

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