ADX-2191 de Aldeyra Therapeutics recibe la designación de Medicamento Huérfano de la CE para la vitreorretinopatía proliferativa (VRP)
Aldeyra Therapeutics anunció que el ADX-2191 ha sido designado medicamento huérfano por la Comisión Europea para el tratamiento del desprendimiento de retina. El ADX-2191 es una terapia experimental en proceso de desarrollo clínico en los Estados Unidos para la prevención de la vitreorretinopatía proliferativa (VRP), una enfermedad de la retina rara pero grave que compromete la visión y que no tiene un tratamiento aprobado. La VRP es la principal causa de fracaso de la cirugía de desprendimiento de retina regmatógeno.
«La amplia designación de medicamento huérfano de la Comisión, que abarca el tratamiento del desprendimiento de retina, es un paso importante para avanzar en el desarrollo clínico del ADX-2191 en la Unión Europea», dijo Todd C. Brady, MD, PhD, Presidente y CEO de Aldeyra, en un comunicado de prensa de la compañía. «ADX-2191 representa un novedoso enfoque terapéutico que creemos que tiene la capacidad de disminuir el desarrollo del tejido cicatrizante que caracteriza a la vitreorretinopatía proliferativa (VRP), rompiendo el ciclo de complejas cirugías de reimplantación y la grave pérdida de visión que a menudo son consecuencia de esta devastadora enfermedad. El ADX-2191 tiene la capacidad de ser la primera profilaxis farmacológica para prevenir el desprendimiento de retina asociado con la vitreorretinopatía proliferativa (VRP)».
La decisión de la Comisión es consecuencia de un dictamen positivo del Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos sobre la solicitud de Aldeyra para la designación de medicamentos huérfanos. Para beneficiarse de la designación, un medicamento experimental debe estar destinado a tratar una enfermedad que ponga en peligro la vida o conlleve una incapacidad crónica y que no afecte a más de cinco personas de cada 10.000 en la Unión Europea (UE). Los patrocinadores de medicamentos que reciben esta designación tienen derecho a una serie de incentivos, entre ellos la asistencia en materia de protocolos, la posible financiación de investigaciones, el acceso a un procedimiento centralizado de autorización de mercado y, si se aprueba, 10 años de exclusividad en el mercado de la Unión Europea.
Al ADX-2191 se le concedió previamente el estatus de medicamento huérfano y la designación de vía rápida por la FDA para la prevención de la vitreorretinopatía proliferativa (VRP). En diciembre de 2019, Aldeyra inició la inscripción de pacientes en su ensayo de fase 3 GUARD, un ensayo clínico de dos brazos, multicéntrico, aleatorio, controlado y adaptable que evalúa la eficacia de las inyecciones intravítreas de ADX-2191 frente a las normas de atención para la prevención de la vitreorretinopatía proliferativa (VRP). Aldeyra está explorando indicaciones adicionales para el ADX-2191, incluyendo el linfoma intraocular primario, un raro pero grave cáncer ocular que puede afectar a la retina, la úvea, el nervio óptico y otras estructuras oculares.
Acerca de ADX-2191
El ADX-2191, la formulación intravítrea del metotrexato, está diseñado para inhibir la dihidrofolato reductasa, una enzima que participa en la replicación y activación celular. Se cree que la actividad clínica observada de ADX-2191 en pacientes con vitreorretinopatía proliferativa (VRP) es el resultado de una regulación a la baja de la proliferación y actividad aberrante de las células de la retina, lo que lleva a una reducción de la cicatrización de la retina que es una característica de la vitreorretinopatía proliferativa (VRP). Aldeyra conserva una licencia exclusiva sobre ciertas patentes relacionadas con el uso del ADX-2191 para la prevención de la PVR.
ADX-2191 de Aldeyra Therapeutics recibe la designación de Medicamento Huérfano de la CE para la vitreorretinopatía proliferativa (VRP)
Traducción: Asociación Mácula Retina.
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