La investigación del Keck Medicine of USC para frenar la pérdida de visión en pacientes con degeneración macular ha sido financiada en el marco de la tercera ronda de los premios del California Institute for Regenerative Medicine’s (CIRM) Disease Team.
El estudio de casi $ 19 millones, está dirigido por los investigadores principales de Mark Humayun, profesor de oftalmología y de ingeniería biomédica y biología celular y neurobiología en la Keck School of Medicine of USC y David Hinton, profesor de patología, cirugía neurológica y oftalmología en la Keck School. El estudio es uno de los seis proyectos aprobados por el programa. La financiación procedente de CIRM para los seis proyectos asciende a $ 61 millones.
«Creemos que esta investigación ayudará a restaurar los fotorreceptores nativos para que podamos frenar la pérdida de visión e incluso restaurar la visión en personas que sufren degeneración macular seca avanzada relacionada con la edad [DMAE]», dijo Humayun. «El CIRM ha financiado previamente las primeras etapas de esta investigación, y con la financiación muy necesaria que está proporcionando a través de esta donación el Disease Team, nosotros nos encargaremos de la investigación en la fase de ensayo clínico.»
El equipo propone la utilización de células madre embrionarias para producir las células de apoyo, o células retinales del epitelio pigmentario (RPE), necesarias para reemplazar las células perdidas por la DMAE. La investigación ha demostrado que la pérdida de células RPE, que se encuentran en una lamina delgada en la parte posterior del ojo, lleva a la DMAE. Para restaurar las células del RPE, el equipo de la USC propone un cultivo de finas laminas de células derivadas de células madre para ser implantadas quirúrgicamente en el ojo, en sustitución de laminas enfermas, y la restauración de los fotorreceptores, las células de la retina sensibles a la luz.
«Esta investigación podría ser un cambio de panorama para la DMAE», dijo Carmen A. Puliafito, un oftalmólogo especializado en enfermedades de la retina y decana del Keck School. «Las estimaciones indican que en 2020, sólo en California más de 450.000 personas van a sufrir la pérdida de visión o ceguera a causa de esta enfermedad, y el enfoque innovador realizado por los médicos Humayun y Hinton es muy prometedor».
Con la financiación CIRM, el equipo procederá a probar las láminas de células implantadas quirúrgicamente en un estudio de fase I de ensayos clínicos.
El equipo de investigadores de la USC incluye a científicos de la Universidad de California en Santa Barbara y City of Hope.
La DMAE es una enfermedad progresiva que afecta a una parte de la retina, denominada mácula, que permite a la gente leer, ver las caras y conducir. Al principio, los afectados experimentan visión distorsionada en el centro de su campo de visión, y con el tiempo lleva a la ceguera legal. La DMAE es la principal causa de pérdida de visión y ceguera entre los ancianos, y se estima que más de 1,75 millones de personas en Estados Unidos padecen DMAE.
Los premios CIRM Disease Team están pensados para animar a los equipos multidisciplinarios de investigadores de instituciones académicas, centros médicos y de la industria a trabajar juntos y desarrollar nuevos tratamientos para una amplia gama de terapias. Los beneficiarios fueron seleccionados de entre 14 solicitudes, todas ellas revisadas por un grupo independiente de científicos de renombre internacional.
El CIRM aprobó la entrega de premios a los equipos de la Universidad de California, San Diego, Stanford University, la Universidad de California, Los Ángeles la Universidad de California, Davis, que cubren enfermedades como la leucemia y otros cánceres de tumores sólidos, como el de mama y el de próstata, que no tienen respuesta al tratamiento convencional. Otras enfermedades específicas incluyen la enfermedad de células falciformes.
«El objetivo de los premios Disease Team es para a acelerar el desarrollo de nuevas terapias», dijo Alan Trounson, presidente del CIRM.
«Creo que esta es la meta del programa CIRM: tenemos que conseguir terapias con ensayos clínicos. Los científicos están trabajando juntos en equipo para demostrar la seguridad y eficacia de sus productos que se han desarrollado a partir de los descubrimientos en el laboratorio», agregó. «Lo que es impresionante acerca de esta serie de premios es que cinco de las seis solicitudes admitidas lo son para la continuación del trabajo que habíamos financiado anteriormente. Es un reflejo de la importancia de la continuidad de la financiación, lo que permite a los científicos mantener sus equipos juntos y avanzar en su trabajo lo más rápido posible».
La financiación fue aprobada por el consejo de administración de la agencia de células madre, el Comité de Supervisión de Ciudadanos Independientes, en una reunión de dos días de duración en Los Ángeles.
Figura 1. Adult (6-month-old) Cp−/−Heph−/Y RPE and photoreceptors accumulate iron. (A–C) 6-month-old WT (A), Cp−/− (B), and Cp−/−Heph−/Y (C) retinas Perls’ stained for iron (blue)
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