Belite Bio presenta análisis intermedio del ensayo fase 3 DRAGON sobre Tinlarebant para Stargardt

Belite Bio presenta los resultados del análisis intermedio del ensayo global pivotal de fase 3 DRAGON sobre Tinlarebant en adolescentes con enfermedad de Stargardt

• Un Comité Independiente de Monitoreo de Seguridad de Datos (DSMB) del ensayo de fase 3 DRAGON recomienda la continuación del estudio sin modificaciones, manteniendo el tamaño de la muestra en 104 sujetos tras un análisis intermedio de eficacia planificado. Se espera que el ensayo finalice en el cuarto trimestre de 2025, incluyendo un período de seguimiento de tres meses.

• Tinlarebant ha recibido la designación de Vía Rápida y de Enfermedad Pediátrica Rara en EE. UU., la designación de Medicamento Huérfano en EE. UU., Europa y Japón, y la designación de Medicamento Pionero en Japón para la enfermedad de Stargardt, para la cual no existen tratamientos aprobados.

Belite Bio Inc, una empresa biofarmacéutica de fase clínica enfocada en el desarrollo de terapias innovadoras para enfermedades degenerativas de la retina con importantes necesidades médicas no cubiertas, anunció hoy que, tras un análisis intermedio preespecificado de los datos del ensayo global pivotal de fase 3 «DRAGON» sobre Tinlarebant en pacientes adolescentes con enfermedad de Stargardt, el Comité Independiente de Monitoreo de Seguridad de Datos (DSMB) ha recomendado que el estudio continúe sin modificaciones. El análisis intermedio se realizó una vez que todos los sujetos completaron la evaluación de un año.
El diseño del estudio DRAGON incluía una reestimación adaptativa del tamaño de la muestra para determinar si era necesario aumentarlo con el fin de mejorar la potencia estadística, en función del efecto del tratamiento observado en el análisis intermedio. La recomendación del DSMB de continuar el ensayo sin modificaciones indica que no es necesario aumentar el tamaño de la muestra. Además, el DSMB ha recomendado enviar los datos para una revisión regulatoria adicional con el objetivo de lograr la aprobación del medicamento.
Según el DSMB, Tinlarebant es bien tolerado y su perfil de seguridad sigue siendo consistente con los datos previamente observados y con su mecanismo de acción. Asimismo, en la mayoría de los pacientes se ha estabilizado la agudeza visual, con un cambio medio desde el valor basal de menos de tres letras en la escala de visión estándar y en condiciones de baja luminancia a lo largo de los dos años del estudio.

«Nos complace haber alcanzado este importante hito en el ensayo y estamos entusiasmados con el perfil de seguridad que seguimos observando para Tinlarebant», declaró el Dr. Hendrik Scholl, Director Médico de Belite Bio. «Siguiendo la recomendación del DSMB de continuar el ensayo con el tamaño de muestra actual, seguimos en camino de completarlo en el cuarto trimestre de 2025, incluyendo un período de seguimiento de tres meses. Esperamos ampliar los prometedores resultados de eficacia observados en nuestro ensayo de fase 2 ya finalizado sobre Tinlarebant».

El ensayo pivotal de fase 3 DRAGON es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, global y multicéntrico, diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de Tinlarebant en pacientes adolescentes con enfermedad de Stargardt. El ensayo DRAGON cuenta con centros en 11 países, incluyendo EE. UU., Reino Unido, Alemania, Francia, Bélgica, Suiza, Países Bajos, China, Hong Kong, Taiwán y Australia. El estudio ha reclutado a 104 sujetos con una asignación aleatoria de 2:1 (activo:placebo). El criterio principal de eficacia es la tasa de crecimiento de la lesión atrófica, además de la evaluación de la seguridad y tolerabilidad de Tinlarebant.

Tinlarebant ha recibido la designación de Medicamento Huérfano en Estados Unidos, Europa y Japón, la designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPD) y de Vía Rápida en EE. UU., así como la designación Sakigake (Medicamento Pionero) en Japón.

Sobre Belite Bio

Belite Bio es una empresa biofarmacéutica en fase clínica centrada en el desarrollo de terapias innovadoras para enfermedades degenerativas de la retina con necesidades médicas no cubiertas, como la enfermedad de Stargardt tipo 1 (STGD1) y la atrofia geográfica (GA) en la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) seca avanzada, además de ciertas enfermedades metabólicas.

El principal candidato de Belite, Tinlarebant, una terapia oral diseñada para reducir la acumulación de toxinas en el ojo, está siendo evaluado actualmente en:

• Fase 3 (DRAGON) y Fase 2/3 (DRAGON II) en pacientes adolescentes con STGD1.

• Fase 3 (PHOENIX) en pacientes con GA.

Belite Bio presenta análisis intermedio del ensayo fase 3 DRAGON sobre Tinlarebant para Stargardt

Traducción: Asociación Mácula Retina