Belite Bio administra Tinlarebant al primer paciente en fase 2/3 del ensayo Dragon II para la enfermedad de Stargardt

La fase 2/3 del ensayo DRAGON II evaluará la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Tinlarebant en aproximadamente 60 sujetos adolescentes con STGD1 en EE. UU., Reino Unido y Japón.

Recientemente se completó la fase 1b del ensayo DRAGON II para evaluar la farmacocinética y farmacodinámica de Tinlarebant en japoneses.

Tinlarebant recibió la designación de medicamento huérfano y Sakigake (medicamento pionero) en Japón para el tratamiento de STGD1.

El ensayo global fundamental de fase 3 de Tinlarebant en sujetos con Atrofia Geográfica (“PHOENIX”) está en curso y se han inscrito más de 200 personas.

Belite Bio, Inc , una empresa de desarrollo de fármacos biofarmacéuticos en etapa clínica enfocada en el avance de terapias novedosas dirigidas a enfermedades degenerativas de la retina que tienen importantes necesidades médicas no satisfechas, anunció hoy que un primer paciente ha recibido la dosis en el Centro Médico de Tokio en la parte de Fase 2/3 de su ensayo clínico DRAGON II que evalúa Tinlarebant para el tratamiento de STGD1. Tinlarebant es una nueva terapia oral diseñada para reducir la acumulación de toxinas basadas en vitamina A que causan enfermedad de la retina, y este estudio de Fase 2/3 evaluará la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Tinlarebant en aproximadamente 60 sujetos adolescentes con STGD1 en los EE. UU., el Reino Unido y Japón.

«Estamos encantados de haber administrado con éxito la dosis al primer sujeto en la parte de Fase 2/3 de nuestro ensayo DRAGON II. Este hito es un paso significativo hacia adelante en nuestra misión de abordar las necesidades no satisfechas de las personas que viven con la enfermedad de Stargardt», dijo el Dr. Tom Lin, presidente y director ejecutivo de Belite Bio. «Recientemente completamos un estudio de Fase 1b de Tinlarebant en pacientes con STGD1 en el Centro Médico de Tokio y estamos felices de seguir contando con ellos para este próximo ensayo. “Con la inscripción en marcha en los centros de Estados Unidos y el Reino Unido, estamos logrando un progreso significativo hacia nuestro objetivo de ofrecer una terapia oral que cambie la vida de las personas afectadas por esta afección”.

“DRAGON II es el primer ensayo global sobre la enfermedad de Stargardt en Japón. Como tal, ofrece una oportunidad sin precedentes para que los pacientes japoneses y sus familias tengan acceso a una posible terapia para esta enfermedad históricamente intratable”, agregó el profesor Kaoru Fujinami, investigador principal de la Organización Nacional de Hospitales del Centro Médico de Tokio. “El nivel de interés que hemos recibido en este ensayo habla de la urgencia de la necesidad no satisfecha de los pacientes que viven con STGD1. Tras de la designación de Tinlarebant como Sakigake por parte del Ministerio de Salud de Japón, nos sentimos bien posicionados para avanzar rápidamente en este ensayo y estamos trabajando diligentemente para hacer llegar esta terapia tan necesaria a los pacientes”.

El ensayo DRAGON II es una combinación de un estudio de fase 1b abierto en Japón para evaluar la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) de Tinlarebant, administrado diariamente durante 7 días en sujetos adolescentes japoneses con STGD1 y un estudio de fase 2/3, multicéntrico (EE. UU., Reino Unido y Japón), doble ciego, controlado con placebo y aleatorizado diseñado para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Tinlarebant, administrado diariamente durante 24 meses en sujetos adolescentes con STGD1. Aproximadamente 60 sujetos, de entre 12 y 20 años de edad, incluidos 10 sujetos japoneses, están destinados a inscribirse en la parte de fase 2/3 del ensayo con una aleatorización 1:1 (Tinlarebant:placebo). Los datos de los sujetos japoneses están destinados a facilitar futuras solicitudes de NDA en Japón.

Acerca de Tinlarebant (también conocido como LBS-008)

Tinlarebant es una nueva terapia oral que tiene como objetivo reducir la acumulación de toxinas basadas en vitamina A (conocidas como bisretinoides) que causan enfermedad de la retina en STGD1 y también contribuyen a la progresión de la enfermedad en la atrofia geográfica (AG) o DMAE seca avanzada. Los bisretinoides son subproductos del ciclo visual, que depende del suministro de vitamina A (retinol) al ojo. Tinlarebant actúa reduciendo y manteniendo los niveles de proteína 4 de unión al retinol (RBP4), la única proteína transportadora para el transporte de retinol desde el hígado hasta el ojo. Al modular la cantidad de retinol que entra en el ojo, Tinlarebant reduce la formación de bisretinoides. Tinlarebant ha obtenido la designación de vía rápida y la designación de enfermedad pediátrica rara en los EE. UU., la designación de medicamento huérfano en los EE. UU., Europa y Japón, y la designación Sakigake en Japón para el tratamiento de STGD1.

Enfermedad de Stargardt (STGD1)

La STGD1 es la distrofia retiniana hereditaria más común (que causa visión borrosa o pérdida de la visión central) tanto en adultos como en niños. La enfermedad es causada por mutaciones en un gen específico de la retina (ABCA4), que produce una acumulación progresiva de bisretinoides que conduce a la muerte de las células de la retina y a la pérdida progresiva de la visión central. Las propiedades fluorescentes de los bisretinoides y el desarrollo de sistemas de imágenes de la retina han ayudado a los oftalmólogos a identificar y controlar la progresión de la enfermedad. Actualmente, no existen tratamientos aprobados por la FDA para la STGD1.
Es importante destacar que la STGD1 y la Atrofia Geográfica, o DMAE seca avanzada, comparten una fisiopatología similar.

Acerca de Belite Bio

Belite Bio es una empresa de desarrollo de fármacos biofarmacéuticos en fase clínica centrada en el desarrollo de nuevas terapias dirigidas a enfermedades degenerativas de la retina que tienen importantes necesidades médicas no satisfechas, como la enfermedad de Stargardt tipo 1 (STGD1) y la atrofia geográfica (AG) en la degeneración macular seca avanzada asociada con la edad (DMAE), además de enfermedades metabólicas específicas. El principal candidato de Belite, Tinlarebant, una terapia oral destinada a reducir la acumulación de toxinas en el ojo, se está evaluando actualmente en un estudio de fase 3 (DRAGON) y un estudio de fase 2/3 (DRAGON II) en sujetos adolescentes con STGD1 y un estudio de fase 3 (PHOENIX) en sujetos con AG. Para obtener más información: www.belitebio.com.

Belite Bio administra Tinlarebant al primer paciente en fase 2/3 del ensayo Dragon II para Stargardt

Traducción: Asociación Mácula Retina
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