Las células de la retina, que detectan la luz procedente de la parte posterior del ojo, son parte del sistema nervioso central (SNC). A diferencia de otras partes del cuerpo, el sistema nervioso central no puede curarse una vez que está dañado por una lesión o enfermedad. Esto hace que las enfermedades oculares degenerativas como la retinitis pigmentosa (RP), un trastorno genético que causa daño progresivo a las células de la retina sea incurable. RP puede causar la ceguera, y los síntomas comienzan típicamente a aparecer durante la adolescencia.

Al menos 100.000 personas están afectadas por esta enfermedad rara. Muchas más sufren de RP en China, de donde es Yang Jing, médico que habitualmente trata con enfermedades de la retina de sus pacientes en una de las mejores clínicas del país. “Después de seis años en la clínica, me di cuenta de que la degeneración retinal es un problema grave y común, con millones de personas en todo el mundo que lo sufren y que lleva a la ceguera”, recuerda la Dra. Yang. “La RP impacta terriblemente la vida de mis pacientes, y tenía que informarles que no había curación.

“Yo he escogido entrar en el ámbito de la investigación con células madre para trabajar en una cura para estas difíciles enfermedades de la retina. Durante tres años de investigación en Dinamarca, he hecho una serie de valiosos descubrimientos. Me inspiró a convertirme en un investigador de tiempo completo con el objetivo de utilizar células madre para ayudar a pacientes ciegos a recobrar su vista.”

Viendo con los mismos ojos

Las células progenitoras de la retina son comparables a las células madre salvo que pueden ser restringidas a sólo diferenciarse en células de la retina. Cuando se transplantan a un ojo enfermo, estas células son capaces de producir nuevos fotorreceptores, restaurando así la función retiniana. Además,

Las células huésped progenitoras pueden salvar a los fotorreceptores de la degeneración en primer lugar, lo que proporciona un método para preservar la visión.

Como la Dra. Yang investigaba las células progenitoras retinianas en Dinamarca, se reunió con Henry Klassen, MD, PhD, que estaba trabajando en un proyecto similar en los EEUU. “En ese momento, estábamos en una fase temprana del desarrollo de las células progenitoras. Me reuní con el Dr. Klassen en el laboratorio de cultivo celular para discutir nuestro progreso. Él, como yo, había entrenado como un oftalmólogo, por lo que teníamos mucho en común. Ambos nos sentimos como que esta investigación no es sólo un trabajo, que era nuestra misión utilizar esta ciencia avanzada para ayudar a los pacientes”.

La Dra. Yang ha trabajado en estrecha colaboración con el Dr. Klassen para investigar el tratamiento con células madre para el tratamiento de la degeneración retinal desde que se incorporó a su laboratorio en el Gavin Herbert Eye Institute en 2006. Se casaron en 2010. “Actualmente estamos colaborando en la retina con células progenitoras, como terapia de RP,” dice la Dra. Yang. “Somos pioneros en nuestra investigación y podríamos ser uno de los primeros en aprobar terapias con células madre en la salud de los ojos y allanar el camino para los tratamientos de las enfermedades incurables del cerebro y de la médula espinal. Los ensayos clínicos podrían comenzar tan temprano como el año próximo”.

Bajo la atenta atención

Las células progenitoras necesita un montón de atención en el laboratorio. “Gran habilidad es necesaria porque las células son viables por un tiempo limitado”, explica la Dra. Yang. “Otros investigadores con proyectos similares han fracasado en el cultivo estas células. He desarrollado métodos de cultivo celular para mantener las células, y poner mucho tiempo en alimentar y cuidar a las que llamo mis bebés.

“Una vez que las células han crecido, se comprueba que son el tipo correcto de células y, a continuación, debemos realizar muchas pruebas adicionales de seguridad. Utilizamos un modelo animal para asegurarse de que no hay ningún tumor que se forma con el tiempo y, a continuación, también se hace una prueba de eficacia visual en un modelo animal de degeneración retinal. Una vez que todos nuestros ensayos en animales tienen éxito, debemos repetir todo nuestro trabajo con celdas fabricadas en un grado farmacéutico y otra vez comprobar la seguridad y su potencia terapéutica. Desde allí, se puede aplicar a la FDA para iniciar un ensayo clínico que ayudará a su vez que estas células progenitoras sean drogas facilmente inyectables para los pacientes”.

Las células progenitoras podrían eventualmente ser utilizadas para el tratamiento de otras condiciones, incluyendo la degeneración macular relacionada con la edad y el glaucoma. La Dra. Yang ya ha empezado a recopilar los datos de eficacia preliminar. “El Dr. Klassen y yo estamos completamente comprometidos con el desarrollo de terapia de células madre para pacientes con RP y eventualmente tratamientos para otras enfermedades de la retina”, afirma la Dra. Yang. “Será muy valida una vez que podamos empezar ayudando a los pacientes a volver a ver.”

Esta entrada fue publicada el 30 de junio, 2014 por Karen Kahui.

(Nota del Editor: este artículo apareció originalmente en Gavin Herbert Eye Institute de la Primavera 2014 Boletín brillar la luz).

 

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