En siete años, desde que empresas como Genentech/Roche y Regeneron han lanzado nuevos fármacos para frenar la pérdida de visión ocasionada por una enfermedad ocular llamada degeneración macular relacionada con la edad en su forma “húmeda”, el mercado para esos fármacos ha aumentado a unos $ 4 mil millones.

Pero ese importante mercado puede algún día quedar eclipsado por los ingresos que fluyen a las empresas con nuevos tratamientos que pueden impedir la otra forma y mucho más común de degeneración macular, llamada la forma “seca”, que también erosiona la visión y progresivamente daña la estructura clave de la visión, llamada mácula.

No es sorprendente que una manada de gigantes farmacéuticos y empresas biomédicas más pequeñas estén llevando a cabo posibles tratamientos para la degeneración macular seca relacionada con la edad (DMAE), que afecta aproximadamente entre 20 millones y 30 millones de personas en todo el mundo. Los competidores están probando diferentes tipos de fármacos, incluyendo anticuerpos y moléculas pequeñas, y que apuntan a distintos mecanismos biológicos sospechosos como factores en la enfermedad ocular.

Adoptando otra táctica, empresas como Newark, CA-based Stem Cells, Inc están inyectando preparados de células vivas en los ojos de los participantes en los ensayos clínicos con DMAE seca. La esperanza estriba en que estas células madre se incorporen a la estructura del ojo, y asuman el trabajo de un tipo de células del ojo que normalmente mantienen la salud de la mácula, un punto pequeño pero crucial cerca del centro de la retina que es la clave para la agudeza de la visión central.

En el ojo sano, las células llamadas células de mantenimiento (EPR) del Epitelio pigmentario retinal limpian los productos de desecho que pueden dañar las células fotorreceptoras de la mácula, dice el CEO de Stem Cells, Martin McGlynn. Pero si las células de mantenimiento funcionan mal, la acumulación de residuos puede causar que la mácula se atrofie, dando como resultado puntos ciegos o visión borrosa.

“La capa de células del EPR es el principal sospechoso en la degeneración macular relacionada con la edad”, dice McGlynn.

El año pasado, los primeros participantes en la fase inicial del ensayo clínico de la terapia experimental de Stem Cells recibieron inyecciones de 200.000 células madre neurales humanas purificadas debajo de la retina en la parte posterior del ojo. El primer objetivo del ensayo clínico, que comenzó en la Retina Foundation of the Southwest en Dallas, TX, es evaluar la seguridad de la preparación celular de la compañía, llamada HuCNS-SC.

Basándose en los datos de seguimiento de los primeros cuatro participantes en el ensayo, un comité independiente de seguridad, a finales de este año, abrió el camino para que Stem Cells comience a inyectar a nuevos participantes una dosis mayor de un millón de células; la dosis que la empresa espera utilizar si la terapia tiene éxito en prevenir la pérdida de la visión. Stem Cells ha añadido el Byers Eye Institute de Stanford en Palo Alto, CA como centro para los ensayos clínicos, y se obtenido el permiso de la FDA para inscribir los participantes hasta en otros tres otros centros de Estados Unidos.

Stem Cells también ha estado probando sus células madre neurales como tratamientos para otras enfermedades. Su ensayo clínico para lesiones de la médula espinal, por ejemplo, comenzó antes que el ensayo clínico sobre la degeneración macular. Pero los ensayos clínicos oculares darán resultados más rápidamente que los programas de otras enfermedades, McGlynn dice que el tratamiento con células madre para la DMAE seca puede llegar a ser el primer producto de la compañía presentado para su aprobación a la FDA.

Stem Cells planea inscribir 16 participantes en el ensayo clínico ocular actual. Dependiendo de los resultados, la empresa tiene la intención de iniciar un ensayo clínico de etapa intermedia en el 2014, con un seguimiento completo terminado a mediados de 2016. Si los datos funcionan,  Stem Cells podría trabajar entonces con la FDA para planificar un ensayo clínico final, para su aprobación con fines terapéuticos.

Para Stem Cells, un tratamiento para la degeneración macular, probablemente podría abrir el mercado más importante para la empresa, dice McGlynn. La DMAE es la principal causa de pérdida de visión en personas mayores de 55 años. Hasta un 90 por ciento de quienes tienen degeneración macular padecen la forma seca, mientras que alrededor del 10 por ciento sufre la forma húmeda de la enfermedad, que puede ser tratada con medicamentos que retrasan el ritmo de pérdida de la visión en algunos pacientes. Se espera que el número de pacientes que necesitan tratamiento vaya en aumento, ya que la enfermedad aumenta a medida que la gente envejece.

“La población, por supuesto, sigue envejeciendo”, dice McGlynn.

La degeneración macular es una enfermedad compleja cuyas raíces han sido relacionados con la genética, la dieta y otros factores como el tabaquismo. Los oftalmólogos pueden detectar las señales de los problemas tempranos de la enfermedad durante un examen ocular de rutina. Cuando las personas envejecen, los pequeños depósitos amarillos llamados drusas suelen aparecer debajo de la retina. Drusas medianas sugieren la aparición de la degeneración macular. Sin embargo, la visión puede no verse afectada hasta que estos depósitos no se hacen más grandes.

En la última etapa de la degeneración macular, los fotorreceptores de la mácula pueden estropearse, y el daño puede verse también en las capas de células de soporte de la mácula, como son las células del Epitelio pigmentario retinal.

En la forma húmeda de la enfermedad, se forman vasos sanguíneos anormales con fugas debajo de la retina. Medicamentos aprobados por la FDA para la degeneración macular húmeda como ranibizumab Genentech/Roche (Lucentis) y aflibercept de Regeneron (Eylea) son inyecciones destinadas a limitar el crecimiento de estos vasos sanguíneos, lo que puede dar lugar a dificultades de visión rápida y severa.

La pérdida de visión también puede ser sustancial a la etapa posterior de la forma seca de la degeneración macular, pero no hay tratamientos todavía  aprobados. En la campaña para encontrar remedios eficaces, Stem Cells tiene competidores no sólo en las compañías farmacéuticas, sino también en otros programas de células madre.

Con sede en Santa Monica, CA, Advanced Cell Technology lanzó su propio ensayo clínico para un tratamiento derivado de células madre para la degeneración macular seca en 2011, y recibió el visto bueno en julio de un comité de control de seguridad para ampliar la participación del pequeño estudio. En su inyección de células, Advanced Cell Technology utiliza células del epitelio pigmentario de la retina derivadas de células madre embrionarias humanas. Este enfoque es más común que la estrategia de Stem Cells.

Stem Cells extrae las células madre neurales humanas de tejido cerebral fetal donado. En la naturaleza, estas células madre pluripotentes tienen el potencial de diferenciarse en una serie de células del sistema nervioso central, por lo que se han visto como una fuente de posibles células de reemplazo en personas afectadas por enfermedades o lesiones.

 

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