‘Moonshot’: investigación para restaurar la visión en personas con Diabetes tipo 1.

JDRF (Juvenile Diabetes Research Foundation) y la fundación caritativa The Mary Tyler Moore & S. Robert Levine han lanzado una ambiciosa iniciativa destinada a restaurar la visión en personas con considerable pérdida visual debida a la diabetes Mellitus 1 (DM1) y transformar el conocimiento científico de la enfermedad ocular relacionada con la diabetes.

El lanzamiento de “Restaurando la visión: una iniciativa JDRF Moonshot” reúne a más de 50 expertos mundiales en enfermedades oculares relacionadas con la diabetes y sus correspondientes disciplinas, incluidos médicos, ingenieros, biólogos celulares y expertos en tecnología, todo con el objetivo de desarrollar un plan de investigación y adoptando las medidas necesarias para crear los medios para revertir la baja visión y curar la ceguera en personas con diabetes.

La iniciativa honra el legado perdurable de Mary Tyler Moore, su vida con DM1, y su compromiso para curar la enfermedad y sus complicaciones. Como presidente internacional de JDRF desde 1984 hasta su muerte en 2017, Mary ayudó a recaudar miles de millones de dólares para la investigación con el fin de eliminar el impacto de la DM1 en la vida de las personas. Mientras trabajaba para eliminar la carga que supone la DM1 para los demás, la enfermedad afectó su propia vida, y como resultado una casi ceguera legal a medida que progresaba su DM1.

El proyecto de restaurar la visión

Las enfermedades oculares relacionadas con la diabetes, incluida la retinopatía diabética, son la principal causa de ceguera en adultos en edad de trabajar. La investigación actual se centra en nuevos tratamientos y prevención. La iniciativa de restaurar la visión busca nada menos que avances científicos transformadores para restaurar la visión en personas que han perdido gran parte o la totalidad de su vista.

Incluso con la mejor atención, el 35 por ciento de las personas con DM1 desarrollan una enfermedad ocular. Los tratamientos actuales incluyen el uso de esteroides, fotocoagulación con láser y medicamentos inyectables intravítreos llamados antagonistas del factor de crecimiento endotelial vascular o anti-VEGF. Si bien estas intervenciones han ayudado a muchas personas con DM1, tienen limitaciones, entre ellas que solo se enfocan en prevenir la progresión de la enfermedad ocular. La terapia con láser puede quemar o destruir parte de la retina y causar problemas en la visión periférica, nocturna y del color, una complicación que limitó lamentablemente la visión y la movilidad de Mary Tyler Moore durante una parte importante de los últimos años de su vida, afectando enormemente a su independencia. A pesar de esta visión y el efecto secundario limitante de la vida con la terapia láser, dos tercios de los pacientes, a nivel mundial, con retinopatía diabética proliferativa, recibirán esta intervención. Además, la terapia anti-VEGF requiere inyecciones intraoculares mensuales, y la mitad de las personas tratadas no responden completamente al tratamiento anti-VEGF.

En este momento, no existe un tratamiento capaz de revertir el daño causado en la retina por la retinopatía diabética (y su tratamiento) y restaurar la visión que, como resultado, se ha perdido.

Durante el seminario científico que lanzó la iniciativa el 30 de enero, los investigadores —incluidos los innovadores en ciencia regenerativa y tecnología médica— comenzaron a desarrollar conceptos para un plan de inversión y facilitar la investigación, con objetivos e hitos claros “moonshot” que serán liderados por la JDRF. La portavoz del proyecto, la Dra. Jennifer Sun, profesora asistente de oftalmología en la Facultad de Medicina de Harvard, destacó que el número de personas con retinopatía diabética cuya visión está amenazada, continúa creciendo, y actualmente es equivalente a la población del Estado de Florida.

Los investigadores del proyecto destacaron la necesidad de enfoques regenerativos como la edición de genes y el reemplazo de células o tejidos, nuevas tecnologías de apoyo, como prótesis de retina, y un espectro de posibles soluciones de ingeniería química y eléctrica para abordar la disfunción celular. Los investigadores también enfatizaron la necesidad de crear un mecanismo que traslade las innovaciones a la atención clínica.

La discusión fue dirigida por miembros del equipo de investigación de la JDRF e incluyó científicos de la academia, organizaciones sin fines de lucro, el gobierno y las industrias farmacéutica y tecnológica.

Los representantes de la industria vinieron de los Estados Unidos, Canadá, Alemania, los Países Bajos y el Reino Unido. Entre los participantes estaban la Facultad de Medicina Albert Einstein, el Instituto Avanzado de Fabricación Regenerativa, la Asociación de Investigación en Visión y Oftalmología, la Universidad Case Western Reserve, la Universidad Eberhard Karls de Tübingen, Foundation Fighting Blindness, el Instituto Fraunhofer de Ingeniería Interfacial y Biotecnología, Genentech / Roche, Google Research, Harvard Medical School, IBM Research, Jaeb Center for Health Research, Johns Hopkins School of Medicine, McGill University, National Eye Institute / Institutos Nacionales de Salud, Nueva York Stem Cell Foundation Research Institute, PolyPhotonix, Investigación para Prevenir la Ceguera, The Ohio State University , Instituto de Oftalmología del University College London, Instituto de Diabetes de la Universidad de Florida, Universidad de Iowa, Universidad de Maryland, Facultad de Medicina Miller de la Universidad de Miami, Universidad de Michigan, Verily and Zebra Biologics.

El grupo de trabajo de investigación está copresidido por el Dr. S. Robert Levine, presidente, por The Mary Tyler Moore & S. Robert Levine, presidente, de la Mary Charler Foundation y por el Dr. Mark Atkinson, director del Instituto de Diabetes de la Universidad de Florida y presidente del Comité Asesor de Investigación de la JDRFEl proyecto fue presidido por el Dr. Thomas Gardner, profesor de Oftalmología y Ciencias Visuales de la Facultad de Medicina de la Universidad de Michigan.

Junto con el gobierno, las ONG y los socios comerciales, la JDRF desarrollará nuevas formas de apoyo para futuras investigaciones y desarrollo junto a una hoja de ruta para nuevas terapias. Entre los objetivos de la hoja de ruta cabe incluir:

  1. Definición de los principales factores que producen la pérdida visual en DM1.
  2. Análisis del panorama actual de los planteamientos más innovadores en proyectos para restaurar la visión.
  3. Aprendizaje de los enfoques de próxima generación en proyectos para las otras áreas de la enfermedad.
  4. Identificación de nuevos enfoques con el potencial de restaurar la visión invirtiendo la
    enfermedad ocular relacionada con la diabetes de etapas avanzadas y progresivas.
  5. Una lista por orden de prioridades de enfoques basada en posibles repercusiones y la viabilidad.

El legado de Mary Tyler Moore continuará inspirando e impulsando la JDRF y a los científicos innovadores que trabajan para curar la ceguera a través de esta iniciativa, mientras seguimos trabajando para lograr un mundo sin DM1.

Autor: Kristy Evans • JDRF
Editor: Ander Miranda

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