Cuando se trata de diseñar tratamientos basados en células madre para las enfermedades de la retina, Dennis Clegg, es uno de los mejores investigadores.
No sólo dirige su propio laboratorio en la University of California de Santa Barbara, también recibe una subvención del CIRM para un tratamiento de la degeneración macular relacionada con la edad, y puede convertir lo que es ciencia complicada en una narrativa convincente, como lo demuestra en esta charla.
Por lo tanto no es de extrañar que el Dr. Clegg forme parte de un equipo de investigación all-star que diseña un proyecto de «parche retinal», financiado por el FFB. Él y yo hemos hablado recientemente sobre su trabajo, así como sobre el futuro prometedor de la investigación con células madre.
– Por favor, describa el proyecto «parche de retina» y su papel en él.
La idea es generar un parche que sería un molde y dos tipos diferentes de células de la retina que a veces faltan en las personas con enfermedades de la retina: fotorreceptores y células del epitelio pigmentario de la retina (ERP). Ambas se pueden derivar de células madre pluripotentes inducidas (iPS), que se pueden obtener de una biopsia de piel y convertirlas en cualquier tipo de célula que se necesite.
Mi grupo fue el primero en demostrar que se podía conseguir células ERP funcionales a partir de células iPS. Ahora, estamos haciendo equipo con el Dr. David Gamm, para obtener los fotorreceptores. A continuación vamos a tratar de combinarlos y básicamente reconstruir la retina externa.
– ¿Y está supervisando otro proyecto, orientado a la DMAE?
El proyecto financiado por la FFB se está realizando a partir del trabajo de cuatro años de otro proyecto con células madre de embriones humanos para obtener células ERP para el tratamiento de la degeneración macular relacionada con la edad. Es un proyecto de $ 20 millones financiado por el California Institute for Regenerative Medicine, nuestro programa de investigación de células madre financiado por el Estado. En dicho proyecto están involucradas cinco universidades, y nuestro papel, una vez más, es hacer las células del EPR.
Estamos apuntando a la forma seca de la DMAE, para la que no hay tratamiento. Hemos tenido éxito con un modelo de ratón, y ahora estamos llevando a cabo los estudios críticos que la FDA necesita para la solicitud de la Fase I del ensayo clínico. Tenemos la esperanza de comenzarlo a finales de 2014 o principios de 2015.
– ¿Qué le motiva a hacer este trabajo?
Hay un potencial increíble en la investigación de células madre para tratar enfermedades oculares que causan ceguera. El ojo es un muy buen lugar para el desarrollo de terapias celulares, en comparación con otros tejidos. Hay técnicas quirúrgicas perfeccionadas que ya han sido desarrolladas, y el ojo es fácilmente accesible. Gracias a las sofisticadas tecnologías de la imagen, también hay muchas maneras de medir la agudeza visual para ver si el tratamiento está funcionando.
Por ejemplo, si lo comparamos con el tratamiento de una lesión de la médula espinal, donde se inyectan millones de células en la médula espinal y luego resulta difícil saber los resultados. El ojo es un muy buen lugar para comenzar.
– También parece cómo si la investigación con células madre esté avanzando de forma relativamente rápida.
Lo es. Se aislaron las primeras células madre de embriones humanos en 1998, pero estas células iPS fueron descritas en humanos por primera vez en 2007; por lo que fue hace apenas unos años. Y ya estamos avanzando en los ensayos clínicos. De hecho, en Japón, van progresando con un ensayo para la versión húmeda de la DMAE. Esa es la velocidad de la luz cuando se trata de investigación científica: cuando se mueve tan rápidamente desde el nivel básico, el descubrimiento en un laboratorio, hasta su aplicación en un ensayo clínico.
– En el desarrollo de tratamientos de enfermedades de la retina, ¿qué papel juega FFB?
El papel de la Fundación es crucial. Apoya mucho lo que llamamos la investigación traslacional, o preclínica: lo que sucede antes de que los proyectos lleguen a los ensayos clínicos. Y nos acompaña desde el descubrimiento básico de la preparación de una célula en un laboratorio, hasta el montaje de todos los datos que se necesitan para presentar a la FDA un ensayo clínico. Este es es un ámbito en el que la FFB proporciona apoyo y, básicamente, nos hace avanzar de forma muy importante.
– ¿Qué prevé usted que suceda con los posibles tratamientos en la próxima década?
Es un momento muy emocionante. No sólo nuestro grupo, sino que otros grupos van progresando con los ensayos clínicos utilizando células del EPR para distrofias maculares. Si lo pensamos bien, la investigación con células madre es similar al programa espacial en la década de 1960, que en sus comienzos fue muy experimental. Estamos fabricando estos modelos y los ponemos en práctica, y no sabemos cuáles de ellos van a ser un éxito.
Hemos elegido distintos moldes, diferentes líneas celulares, diferentes tipos de aplicaciones. Creo que es una buena manera de comenzar. No va a producirse de la noche al día, pero cuando dentro de diez años miremos hacia atrás, veremos por lo menos que un tratamiento se ha llevado a la práctica.
En la foto el Dr. Dennis Clegg
Fuente: blindness.org/Eye on the Cure
Traducción: Asociación Mácula Retina.
