Un nuevo tratamiento para la degeneración macular está a punto de empezar la próxima fase de ensayo en humanos, hecho destacable no sólo para los millones de pacientes a los que podría ayudar, sino por la posibilidad de que se convierta en la primera terapia basada en células madre embrionarias.

Este año, la empresa de Boston (EE.UU.) Advanced Cell Technology planea empezar ensayos avanzados en humanos de su tratamiento con células madre para dos formas de pérdida de visión. La empresa ya ha informado de que el tratamiento es seguro (ver “El estudio de los ojos, un avance pequeño pero crucial para la terapia con células madre“), aunque aún queda por publicar el informe completo de los resultados centrados en seguridad. Los ensayos planeados ahora demostrarán su eficacia. El tratamiento se probará en pacientes tanto con la enfermedad de Stargardt (una forma hereditaria de pérdida progresiva de la visión que puede afectar a los niños) y a aquellos con degeneración macular relacionada con la edad, la principal causa de pérdida de visión entre los mayores de 65 años.

El tratamiento se basa en células epiteliales pigmentarias de la retina (RPE, por sus siglas en inglés) cultivadas partiendo de células madre embrionarias. Un cirujano inyecta 150 microlitros de células RPE, aproximadamente el líquido de tres gotas de lluvia, bajo la retina del paciente, que se desprende temporalmente para la intervención. Las células RPE apoyan a los fotorreceptores de la retina, las células que detectan la luz entrante y pasan la información al cerebro.

Aunque hay que esperar a la publicación de los datos completos de los ensayos de estos tratamientos, la empresa ha informado de resultados impresionantes con un paciente, que recuperó la visión después de que se le considerara legalmente ciego. Ahora publicarán los datos de dos ensayos clínicos que se están llevando a cabo en Estados Unidos y la Unión Europea en una revista científica. Cada uno de estos ensayos de primera fase incluye a 12 pacientes afectados bien por degeneración macular o por la enfermedad de Stargardt.

Los ensayos más avanzados contarán con decenas de participantes, explica el director de desarrollo clínico de ACT, Eddy Anglade. Si se demuestra que es segura y eficaz, la terapia celular podría conservar la vista de millones de personas afectadas por la degeneración macular asociada a la edad. Según cálculos de los investigadores, para el año 2020, debido al envejecimiento de la población, casi 200 millones de personas se verán afectadas por esta enfermedad. En la actualidad no existen tratamientos para la forma más común de la misma, la degeneración macular seca relacionada con la edad.

El tratamiento experimental de ACT tiene sus orígenes en un descubrimiento casual de la directora de biología con células madre, Irina Klimanskaya, mientras trabajaba con células madre en la Universidad de Harvard (EEUU). Las células madre tienen la capacidad de desarrollarse para producir cualquier tipo de célula, y en los cultivos suelen cambiar ellas solas. Una neurona por aquí, una célula grasa por allí, las células individuales en una placa de cultivo suelen seguir distintas vías de desarrollo al azar. Proveyendo a los de cultivos nutrientes frescos y dejándolos a su aire durante varias semanas, Klimanskaya descubrió que en muchas ocasiones las células madre de desarrollaban en forma de células muy pigmentadas que crecían formando un patrón reticulado. La investigadora sospechó que estaban preparándose para formar células RPE, y pruebas moleculares confirmaron su sospecha.

Ahora que su descubrimiento ha avanzado hasta una fase de tratamiento experimental, Klimanskaya afirma que está emocionada por la posibilidad de que sirva para conservar y quizá recuperar la visión. Recuerda un mensaje de voz que recibió durante su segundo año en ACT: una persona ciega por una enfermedad hereditaria le daba las gracias por su trabajo, se lograra o no un tratamiento para su caso concreto. “Cuando recibes un mensaje así, sientes que no trabajas en vano”, afirma.

Traducción: Lía Moya

Foto: Las células que se usarán en los ensayos clínicos de Advanced Cell Technology producen pigmentos oscuros y patrones reticulados fácilmente reconocibles en los cultivos.

 

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