Imagen: los Drs. Jeffrey Stern y Sally Temple en ARVO 2016, en Seattle.

El esfuerzo para restaurar la visión perdida por enfermedades de la retina con células madre puede sonar tentadoramente sencillo. El investigador obtiene algunas células madre, las convierte en células de la retina, las pone en la retina del paciente para reemplazar las células perdidas: et voila! -el paciente puede ver de nuevo.

Pero la realidad, un procedimiento de este tipo, puede ser alucinantemente complejo, y no hay una terapia universal para todas las personas con patologías como la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE) o la retinosis pigmentaria. Hay innumerables consideraciones para los investigadores que desarrollan las terapias. Éstas son sólo algunas de ellas:

  • ¿Qué tipo de células madre se debe usar? ¿Las tomadas de blastocitos (células a menudo referidas como células madre embrionarias) o los derivados de la piel o la sangre de los pacientes (células madre pluripotentes inducidas)? Los blastocistos requieren menos manipulación que las inducidas, pero pueden plantear problemas éticos para algunas personas.
  • ¿En qué etapa del desarrollo deben ser trasplantadas las células en el ojo? ¿Cuándo están completamente maduras o parcialmente desarrolladas? Estas últimas pueden tener una mejor oportunidad de integrarse en la retina, pero también pueden convertirse en un tipo no deseado de células y poner en peligro la seguridad del paciente.
  • ¿Se inyectan como un bolo (es decir, una bola de líquido) y se les da la oportunidad de migrar de forma natural a donde se necesitan? ¿O se los pone en un andamio de soporte, para mantenerlas correctamente orientadas, y tal vez aumentar sus posibilidades de supervivencia?
  • ¿Es necesario suprimir el sistema inmune del paciente? El ojo está potencialmente protegido contra amenazas inmunes por la barrera sangre-retina en la parte exterior de la retina, pero esta barrera está a menudo degradada en las personas con enfermedades de la retina.
  • Y cuáles son los pacientes diana para el tratamiento, ¿los que están en la etapa temprana o tardía de su enfermedad? Para cada terapia, habrá diferentes ventanas de oportunidades de tratamiento.

Estas cuestiones constituyen sólo la punta del iceberg; hay mucho más a considerar, incluyendo el diseño de ensayos clínicos, la terapia de fabricación y el cumplimiento de la normativa.

Antes del inicio de la asamblea anual de 2016 de la Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO), la Foundation Fighting Blindness Clinical Research Institute  (FFB-CRI) y el Casey Eye Institute de la Oregon Health & Science University acogió el “Innovation Summit: células de la retina y Terapia génica”. Se convocó a muchos de los mejores clínicos de la retina del mundo y de células madre y a los desarrolladores de terapia génica para compartir sus conocimientos y la experiencia adquirida en la adopción de estas importantes cuestiones y desafíos.

Si bien hubo siete presentaciones en circulación de células madre durante la cumbre, quiero destacar dos que eran particularmente intrigantes.

Jeffrey Stern, MD, Ph.D., co-fundador del Neural Stem Cell Institute (NSCI), analizó cómo la retina humana tiene sus propias células madre residentes; que su grupo está trabajando para aprovecharlas como una terapia para enfermedades como la DMAE. En la DMAE, la enfermedad causa degeneración de las células de apoyo conocidas como epitelio pigmentario de la retina, o ERP. Cuando se pierde el ERP, los fotorreceptores, las células que hacen posible la visión, también mueren, y se pierde la visión central.

Junto con su esposa y co-fundadora del NSCI, Sally Temple, el Ph.D., Stern está liderando un esfuerzo para engañar a las células madre latentes en la retina del paciente para que se conviertan en el nuevo EPR. Si bien no es tan avanzada como otras terapias de reemplazo de ERP, algunas de los cuales están en los primeros ensayos clínicos, NSCI “cultiva las suyas” formula que evitaría muchos problemas, incluyendo las reacciones del sistema inmune, la fabricación y el trasplante, asociados con otras terapias con células madre.

También me gustaría aplaudir la presentación sobre células madre hecha por la consultora Jane Lebkowski, Ph.D. –que ha estado involucrada en el California Project to Cure Blindness–, que puso en marcha un ensayo clínico de una terapia de reemplazo de RPE derivado de blastocistos . Hizo un buen resumen de las muchas consideraciones que hay que hacer en el lanzamiento de un estudio con células madre humanas. No tengo ninguna duda de que los numerosos asistentes a la cumbre que trabajan para llegar a los ensayos clínicos encontraron su análisis muy valioso. No hay nada como el conocimiento de la experiencia de alguien que ha superado con éxito el reto que está tratando de alcanzar.

La cumbre que duró dos días incluyó 25 presentaciones y 150 asistentes. Fue la tercera cumbre asociada a ARVO organizada por FFB-CRI y Casey.

Traducción: Asociación Mácula Retina

 

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