Terapia génica RGX-314 para ensayo clínico de DMAE Neovascular

Terapia génica RGX-314 para ensayo clínico de DMAE Neovascular.

Un excesivo crecimiento del Factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF) juega un papel clave en la promoción de la neovascularización y del edema en la degeneración macular neovascular (húmeda) relacionada con la edad (DMAE). Se ha demostrado que los inhibidores del VEGF (anti-VEGF), incluyendo ranibizumab (LUCENTIS®, Genentech) y aflibercept (EYLEA®, Regeneron) son seguros y eficaces para tratar la DMAE húmeda y han demostrado una mejoría en la visión. Sin embargo, el tratamiento anti-VEGF se administra con frecuencia mediante una inyección intravítrea y puede representar una carga considerable para los pacientes.

El RGX-314 es un vector de terapia génica de virus adeno-asociado recombinante (AAV) que lleva una secuencia codificante para una proteína anti-VEGF soluble. El suministro estable a largo plazo de esta proteína terapéutica después de un tratamiento de 1 hora de terapia génica para la DMAE húmeda podría reducir potencialmente la carga de tratamiento de las terapias disponibles actualmente, manteniendo la visión con un beneficio favorable: perfil de riesgo.