4Dmt y Roche amplían su colaboración en oftalmología para desarrollar y comercializar múltiples medicamentos de terapia génica mediante virus adeno-asociados (AAV).

4D Molecular Therapeutics (4DMT), un líder en Therapeutic Vector Evolution para la exploración del vector de terapia génica de los virus adenoasociados (AAV) y desarrollo de productos, anunció hoy la ampliación de su acuerdo de investigación firmado en 2015 con F. Hoffmann-La Roche Ltd y Hoffmann-La Roche Inc. en una amplia cooperación a largo plazo para desarrollar y comercializar múltiples productos de oftalmología.

El acuerdo ampliado permitirá que cada empresa aproveche sus capacidades principales para llevar la terapéutica genética altamente optimizada a los pacientes de oftalmología de la manera más rápida posible. 4DMT será responsable del descubrimiento y la optimización de vectores, el diseño e ingeniería de productos, el desarrollo preclínico y de las fases iniciales del desarrollo, incluida la fase de fabricación, mientras que Roche llevará a cabo ensayos clínicos pivotales y comercializará las nuevas terapias a nivel mundial.

El ensayo clínico candidato 4D-110 para la coroideremia administrado intravitalmente de 4DMT es el primer programa de colaboración. Los estudios de fármacos de Investigational New Drug (IND) están en marcha. Se está llevando a cabo el desarrollo de programas clínicos candidatos complementarios para tratar enfermedades de la retina con alta necesidad médica no cubierta.

“Juntos decidimos expandir nuestra asociación después de que 4DMT completara el descubrimiento y la tipificación de vectores intravítreos patentados. Hemos creado sinergias claras entre el descubrimiento de vectores de 4D, el desarrollo de la terapia génica y las capacidades de fabricación y la experiencia de Roche en la última etapa de las evaluaciones clínicas y la comercialización de biológicos a nivel mundial. La decisión de ampliar nuestra asociación representa el reconocimiento de nuestra plataforma oftalmológica, candidatos clínicos y equipo “, dijo David Kirn MD, CEO y cofundador de 4DMT.

“Esta asociación reforzada podría ser un importante catalizador para conseguir nuevas terapias para los trastornos de la retina que producen ceguera. La tecnología de terapia génica de 4D y la experiencia de Roche en productos biológicos garantizan una combinación poderosa”, dice Jeffrey S. Heier, MD, Co-Presidente y Director Médico de Ophthalmic Consultants of Boston.

“La expansión de esta asociación promete acelerar los tratamientos para nuestros pacientes con enfermedades de la retina”, dice el Dr. Stephen Rose, director científico de Foundation Fighting Blindness, posicionado como el mayor donante no gubernamental/no comercial de I+D para las degeneraciones hereditarias de la retina.

“La perspectiva de una terapia génica administrada por vía intravítrea para la coroideremia podría beneficiar a toda la población de pacientes con esta enfermedad”, explica Ian MacDonald MD, profesor en el Departamento de Oftalmología y Ciencias Visuales de la Universidad de Alberta.

Afectando aproximadamente a 200,000 pacientes en los EE. UU. y a un número similar en Europa, las enfermedades retinianas hereditarias son, en su conjunto, una de las principales causas de ceguera en adultos y niños. Se sabe que son las mutaciones en más de 200 genes las que causan estas enfermedades raras y huérfanas para las cuales actualmente hay pocas terapias aprobadas. Las enfermedades más comunes de la retina afectan a varios millones de pacientes en los EE. UU. y en Europa.

Acerca de 4D Molecular Therapeutics (4DMT)

4DMT está dedicada al descubrimiento y desarrollo de productos de terapia génica, los virus adeno-asociados (AAV) específicos y patentados para su uso en pacientes con enfermedades genéticas graves con una gran necesidad médica no cubierta. Nuestra sólida plataforma de identificación, llamada Therapeutic Vector Evolution, nos capacita para crear vectores para suministrar genes a medida concretamente en cualquier tejido u órgano en el cuerpo, mediante vías clínicas de administración óptimas, a dosis manejables y con resistencia a anticuerpos preexistentes. Estos productos patentados y específicos pueden desarrollarse para tratar enfermedades genéticas raras y enfermedades complejas de gran mercado. 4DMT está creando una gama de productos diversificada y amplia gracias a sus propios productos internos 4D, así como a través de programas asociados.

Traducción: Asociación Mácula Retina.

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