Reparación retiniana: perspectivas de futuro.
Hasta ahora, se ha comprobado que las lesiones de la retina eran irreversibles; pero las terapias con células madre podrían ser la clave para restaurar la visión.
Para tener una idea de lo difícil que puede ser la vida para las personas con degeneración macular relacionada con la edad (DMAE), fije su mirada arriba en la página e intente releer esta oración usando solo su visión periférica. Las personas con DMAE avanzada ven una imagen muy distorsionada o una gran mancha negra en el centro de su visión, lo que hace que las tareas diarias como leer, cocinar o conducir sean extremadamente frustrantes, si no imposibles. Sin cura disponible, los afectados convivirán con la patología por el resto de sus vidas.
La DMAE es la más común de un grupo de enfermedades oculares causadas por la degeneración de la retina: la capa delgada de tejido en la parte posterior del ojo que transforma la luz en señales eléctricas que luego se traducen en una imagen en el cerebro.
Alrededor de 196 millones de personas en todo el mundo desarrollarán DMAE en 2020. Varios millones más se verán afectados por formas hereditarias de degeneración de la retina menos comunes, como la retinosis pigmentaria, un grupo de trastornos que primero afecta la visión periférica y, a menudo, se desarrolla en la primera infancia.
Dada la magnitud del problema, no es sorprendente que los investigadores trabajen para comprender mejor las causas de la degeneración de la retina, así como para explorar varios enfoques terapéuticos con la esperanza de restaurar la visión perdida.
A la cabeza del pelotón se encuentran varios tratamientos potenciales basados en células madre, que tienen la capacidad de tomar la forma de cualquier tipo de célula que contribuya a la estructura intrincada de la retina. Varios procedimientos que involucran la implantación de células retinianas derivadas de células madre se han probado en ensayos clínicos en humanos. En marzo, el Proyecto de Londres para curar la ceguera, una colaboración entre investigadores del University College London y el Moorfields Eye Hospital, anunció los resultados de un ensayo en el que dos personas con DMAE recibieron un parche de bioingeniería que contiene células retinianas producidas a partir de células madre embrionarias humanas (L. Da Cruz y otros, Nature Biotechnol. 36 , 328-337; 2018).
El parche se creó obligando a las células madre para que se diferenciaran en epitelio pigmentario de la retina, una monocapa de células que forma la interfaz entre la retina y el sistema circulatorio, y que se daña en personas con DMAE. Luego, los médicos pudieron reemplazar una sección del epitelio dañado con células sanas mediante la colocación quirúrgica del parche en la base de la retina. Ambos pacientes toleraron bien el procedimiento, haciéndose eco de los resultados de un ensayo similar en Japón (M. Mandai et al. N. Engl. J. Med. 376 , 1038-1046; 2017). Sin embargo, a diferencia de los del estudio japonés, ambos participantes en el estudio del Proyecto de Londres informaron una mejora en su visión, ya que uno de ellos ha pasado de casi no poder leer a leer más de 80 palabras por minuto.
Aunque estos ensayos son demasiado pequeños para sacar conclusiones firmes sobre si las terapias con células madre proporcionarán una cura para la DMAE, estos hallazgos prometedores han impulsado el sector. Y, a medida que las técnicas de cultivo de células madre continúan refinándose, la perspectiva de cultivar no solo los tipos de células individuales, sino también las retinas completas y funcionales se acerca. Esos sistemas podrían convertirse en una herramienta poderosa para el descubrimiento de fármacos y hacer modelos de enfermedades. Los investigadores ya han creado organoides retinianos que tienen una sorprendente similitud con las retinas humanas, en términos de composición y organización celular. Para las personas afectadas por la degeneración de la retina, el futuro está empezando a verse mucho más claro.
Nature se complace en reconocer el apoyo financiero del NIHR Biomedical Research Center del Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust y UCL Institute of Ophthalmology. Como siempre, Nature es el único responsable de todo el contenido editorial.
Traducción: Asociación Mácula Retina.
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