El objetivo principal del Laboratorio Wang es restaurar la visión en las enfermedades degenerativas de la retina utilizando terapia basada en células madre.
La degeneración de fotorreceptores como resultado de defectos genéticos que afectan tanto a los propios fotorreceptores como a células asociadas, tales como el epitelio pigmentario retiniano, representa la principal causa de ceguera en seres humanos para la cual no existe tratamiento adecuado. El avance en la biología de las células madre ofrece un gran potencial para tratar la degeneración retiniana que afecta a millones de personas en todo el mundo. De hecho, nuestros estudios preclínicos sobre modelos animales han llevado a tres ensayos clínicos en humanos utilizando células madre para tratar la degeneración macular relacionada con la edad.
Desarrollo de terapia celular no invasiva para la degeneración retiniana y la patología vascular asociada
La degeneración retiniana y las enfermedades relacionadas son la principal causa de ceguera y representan una importante carga para la salud pública con impactos económicos y sociales. A medida que los fotorreceptores se pierden, el desarrollo de la patología vascular secundaria causa consecuencias desastrosas para la visión. No hay tratamiento efectivo disponible. Nuestro estudio más reciente reveló que una única inyección intravenosa de células madre mesenquimales derivadas de médula ósea (MSC’s) en etapas tempranas de la degeneración puede preservar fotorreceptores, mantener la función visual y limitar los cambios vasculares patológicos en un modelo de roedor con degeneración retiniana. Proponemos desarrollar un protocolo de tratamiento que preserva la visión y limita la patología vascular utilizando terapia de células madre no invasiva en modelos de roedores con degeneración en la retina. Se plantea la hipótesis de que la administración sistémica de MSC’s para tratar la degeneración retiniana en curso disminuirá el progreso de la pérdida de fotorreceptores y estabilizar / reparará la patología vascular secundaria promoviendo la liberación de mediadores paracrinos y autócrinos.
Se proponen los siguientes objetivos específicos:
- Determinar la relación entre dosis y respuesta y la seguridad a largo plazo y la eficacia del tratamiento MSC en las primeras etapas de la degeneración en el modelo de rata RCS.
- Investigar los efectos protectores neurovasculares del MSCs en etapas posteriores de degeneración en la rata RCS y en el modelo de ratón Elovl4.
- Examinar los mecanismos moleculares del anidamiento del MSC’s en la retina y su eficacia después de la administración intravenosa. Si se obtienen resultados positivos en modelos animales, la experiencia clínica extensa actual utilizando MSCs como terapia para medicina regenerativa y degenerativa, significa que este tratamiento podría tener una probabilidad realista de traslación a la clínica.
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