Tratamiento del edema macular cistoideo asociado con Retinosis Pigmentaria

Tratamiento del edema macular cistoideo asociado con Retinosis Pigmentaria.

Estudio piloto para evaluar minociclina oral en el tratamiento del edema macular cistoideo asociado con Retinosis Pigmentaria.

Este estudio está actualmente reclutando participantes.

Patrocinador: National Eye Institute (NEI).

Objetivo

La Retinosis Pigmentaria (RP) es una amplia categoría de enfermedades genéticamente heterogéneas que implican la pérdida progresiva de la visión por un estrechamiento del campo visual y pérdida de la visión nocturna. En hasta un tercio de los pacientes, la pérdida de la visión periférica puede verse agravada por la pérdida de la agudeza visual central por los cambios del desarrollo del edema macular cistoideo. Mientras que la RP es una enfermedad genética, la etiología de la muerte celular progresiva, incluida la del edema macular cistoideo (CME), no se entiende por completo. Se ha formulado la hipótesis de que los procesos inflamatorios que implican la activación de células inmunes residentes en la retina llamadas microglias supuestamente contribuyen. La minociclina inhibe la activación de la microglia, la disminución de la producción de factores inflamatorios implicados en la progresión de la RP. El objetivo de este estudio es investigar la seguridad y eficacia posible de la minociclina oral en participantes con CME y RP.

Población de estudio

Cinco participantes, mayores de 12 años, con CME unilateral o bilateral asociada a RP serán inscritos inicialmente. Sin embargo, hasta un máximo de cinco participantes pueden inscribirse para reemplazar a los participantes que pueden retirarse del estudio antes de llegar a la visita del sexto mes.

Proyecto

Se trata de un programa piloto, en un único centro, no controlado, aleatorio abierto, ensayo clínico prospectivo de Fase 1/2 para evaluar la minociclina como un tratamiento potencial para la CME secundaria a RP. Una fase de pre-tratamiento de dos meses de duración se inició con anterioridad a la iniciación del medicamento en investigación (IP) para evaluar la variabilidad anatómica del CME, así como la variabilidad de los otros parámetros mesurables como parte de la historia natural de la enfermedad. Los participantes recibirán una dosis oral de 100 mg (o dosis pediátrica modificada) de minociclina dos veces al día durante 12 meses. Habrá una fecha de terminación común, que tendrá lugar cuando el último participante reclutado haya recibido 12 meses el medicamento de investigación. Los participantes que fueron reclutados en la primera parte del estudio seguirán tomando el medicamento de investigación y serán seguidos cada dos meses hasta la fecha de resolución común. En cada visita, los participantes tendrán que medir la agudeza visual y se someterán a tomografía de coherencia óptica (OCT), pruebas para medir el espesor de la retina. También se recogen las medidas de sensibilidad del campo visual electrorretinogramas centrales de campo completo (ERG) y microperimetría (MP-1).

Mediciones de los resultados:

El resultado primario es el cambio en la CME sobre la base de mediciones OCT en el estudio ocular a los 6 meses en comparación con los valores previos al tratamiento. Los resultados secundarios incluyen cambios en el espesor de OCT, los cambios en la amplitud de las respuestas fotópica y escotópica sobre las pruebas de ERG, cambios en microperimetría, y cambios en el campo visual, medida por HVF 30-2 con pruebas de campo visual a los 6 meses y a los 12 meses en comparación con los valores previos al tratamiento, así como los cambios de CME en OCT a los 12 meses en comparación con los valores previos al tratamiento. Las mediciones pretratamiento serán analizadas para medir la variabilidad natural de la CME, así como para medir la variabilidad de las pruebas funcionales. Los resultados de seguridad incluirán el número y la gravedad de los acontecimientos adversos (AA). Los resultados de seguridad oculares serán indicados gracias a los cambios en la agudeza visual, cambios de la superficie ocular, inflamación intraocular y otros cambios oculares no acordes con la progresión natural de la RP…

Traducción: Asociación MÁCULA RETINA