Opus Genetics adquiere los derechos de dos programas de terapia génica para mutaciones BEST1 y RHO-adRP
Opus Genetics, una empresa que desarrolla terapias génicas para enfermedades hereditarias de la retina (IRDs), ha adquirido los derechos de Iveric Bio para terapias génicas innovadoras dirigidas a la retinosis pigmentaria autosómica dominante (RP) causada por mutaciones en RHO y enfermedades hereditarias de la retina causadas por mutaciones en el gen BEST1, incluyendo la enfermedad de Best, una forma de degeneración macular.
Según se informa, las terapias génicas candidatas abordarán las enfermedades hereditarias de la retina relacionadas con la bestrofina-1 (BEST1) y la retinosis pigmentaria autosómica dominante producida por la rodopsina (RHO-adRP).
Opus tiene previsto solicitar la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. para iniciar un ensayo clínico de la terapia génica BEST1 durante el segundo semestre de 2023, una vez finalizados los estudios preclínicos preparatorios.
La enfermedad de Best y otras IRD causadas por mutaciones en BEST1 afectan aproximadamente a 5.000 personas en EE.UU.
La terapia génica de BEST1 utilizará un virus adenoasociado (AAV) de ingeniería humana para administrar copias sanas del gen BEST1 a las células epiteliales pigmentarias de la retina (EPR), que proporcionan soporte a los fotorreceptores, las células retinianas que hacen posible la visión.
El objetivo de la terapia génica BEST1 es proporcionar a las células epiteliales pigmentarias de la retina una copia funcional del gen BEST1 para que puedan producir la proteína bestrofina-1 y devolver el equilibrio a los fotorreceptores y a las células epiteliales pigmentarias de la retina.
La terapia génica RHO-adRP va dirigida contra la retinosis pigmentaria autosómica dominante, que es una de las IRD más extendidas y se cree que afecta a más de 6.000 personas sólo en Estados Unidos, es decir, a una de cada 51.000 personas. Para ello se utiliza lo que Yerxa denomina tecnología de «noqueo y sustitución»: un ARN silenciador (siARN) que noquea el gen de la rodopsina autosómica dominante y lo sustituye por una copia funcional del gen.
Tanto la terapia génica BEST1 como la RHO se administrarán mediante una única inyección subretiniana. Los investigadores creen que una sola inyección de terapia génica durará muchos años, quizá toda la vida del paciente.
Según los términos de la adquisición de derechos, Iveric Bio recibió un pago inicial de 500.000 dólares y un elevado porcentaje de participación en Opus. Iveric Bio también tiene derecho a recibir pagos por etapas de desarrollo y homologación, pagos por etapas de ventas y una parte de las ventas netas de los productos.
Iveric conserva ciertos derechos con respecto a la posible comercialización futura de productos de terapia génica para BEST1 y/o RHO en determinadas circunstancias.
El RD Fund, el fondo filantrópico de riesgo de la Foundation Fighting Blindness, lanzó Opus Genetics con 19 millones de dólares de financiación inicial en 2021. La Fundación también financió previamente estudios preclínicos para las terapias génicas BEST1 y RHO.
Opus también está desarrollando terapias génicas para tres formas de amaurosis congénita de Leber (LCA): LCA5 (lebercilina), LCA13 (RDH12) y LCA9 (NMNAT1). La empresa ha recibido autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. para iniciar un ensayo clínico de su terapia génica LCA5.
Opus Genetics adquiere los derechos de dos programas de terapia génica para mutaciones BEST1 y RHO-adRP.
Traducción: Asociación Mácula Retina
Fuente
