Datos preliminares positivos en el ensayo de ReNeuron para retinosis pigmentaria

ReNeuron Group anuncia datos preliminares positivos en un ensayo para retinosis pigmentaria en EE.UU.

La terapia celular hRPC (células progenitoras de la retina humana) demuestra una importante recuperación de la visión en la primera cohorte del estudio de fase 2 para retinosis pigmentaria. Los datos preliminares han sido positivos en el ensayo de ReNeuron para la retinosis pigmentaria.

ReNeuron Group, un líder mundial en el Reino Unido en el desarrollo de tratamientos terapéuticos celulares, anunció resultados preliminares positivos en el ensayo clínico de fase 1/2 de sus células progenitoras de la retina humana (hRPC) candidatas para la terapia celular de la retinosis pigmentaria (RP), una enfermedad que causa ceguera.

Los tres sujetos de la primera cohorte de la Fase 2 del ensayo demostraron una mejora significativa de la visión en el post-test comparado con el pre-test previo al tratamiento y en comparación con el ojo de control sin tratar. En el último post-test, los sujetos mostraron una mejora promedio equivalente a la lectura de tres líneas adicionales de cinco letras con el optotipo ETDRS, el test estandarizado utilizado para medir la agudeza visual en los ensayos clínicos.

La parte de la Fase 2 del ensayo de Fase 1/2, que utiliza una formulación de hRPC preparada comercialmente y crioconservada, inscribe a sujetos con alguna funcionalidad en la retina, en contraste con la visión muy escasa y la falta de posibilidad de mejora de los sujetos de la Fase 1 del ensayo.

En las últimas observaciones de la primera cohorte de la Fase 2, a los dos meses de seguimiento para un sujeto, y a los 18 días para los otros dos, los tres sujetos reportaron una mejora de la visión, con pruebas estandarizadas con tablas optométricas que muestran una mejora objetiva en la agudeza visual en comparación con su visión inicial previa al tratamiento y en comparación con el ojo de control no tratado de los pacientes.

Jason Comander MD, Ph.D, Director Asociado del Inherited Retinal Disorders Service, Massachusetts Eye and Ear, y Profesor Asistente de la Escuela de Medicina de Harvard, e investigador principal del ensayo, dijo:

«Es fascinante dirigirse a una población de pacientes cuyo resto visual y la arquitectura retinal respaldan la posibilidad de mejora visual y estoy ansioso por obtener resultados adicionales de esta cohorte de pacientes y de la siguiente».

Pravin Dugel MD., Socio Gerente de Retinal Consultants of Arizona, Phoenix, Arizona, y Profesor Clínico del Roski Eye Institute, USC Keck School of Medicine, Los Angeles, California y el otro investigador de la cohorte de la Fase 2, dijo:

«Cuando tuve noticias de la rapidez y la magnitud de la ganancia visual en el primer paciente que Jason trató en esta cohorte, tenía esperanzas, pero era escéptico. Ahora que lo vi repetido en mis dos primeros pacientes, estoy muy emocionado».

La Empresa señala que estos datos son incipientes y que continuarán generando más datos, incluido el monitoreo regular en curso de los tres sujetos tratados, para evaluar el carácter duradero del efecto y su eficacia durante un período de tiempo más prolongado y en un mayor número de pacientes.

Resumen de los datos preliminares de eficacia de los tres sujetos de Fase 2 tratados hasta la fecha (agudeza visual medida con la tabla de ETDRS estandarizada)

 

Para el primer sujeto de la cohorte, la agudeza visual mejoró en el ojo tratado desde nueve letras al inicio del estudio hasta 29 letras a los dos meses de seguimiento; para el segundo sujeto, la agudeza visual mejoró de nueve letras al inicio del estudio a 24 letras a los 18 días de seguimiento; para el tercer sujeto, la agudeza visual mejoró de 32 letras al inicio del estudio a 46 letras a los 18 días de seguimiento. El cambio medio desde la agudeza visual de partida para estos tres primeros sujetos hasta ahora es de +16 letras en el ojo tratado, en comparación con un cambio promedio desde la agudeza visual de partida de -1 letra en el ojo de control no tratado. Los tres sujetos han notado una mejora subjetiva en la visión en su ojo tratado. Los ojos de control no tratados no mostraron una mejoría significativa (cambio medio desde la línea de base -1, rango de -5 a + 5 letras).

El estudio Fase 1/2, que se lleva a cabo en dos centros clínicos en los EE. UU., Massachusetts Eye and Ear en Boston y Retinal Research Institute en Phoenix, Arizona, es un estudio abierto para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar del candidato a la terapia con células madre hRPC en pacientes con Retinosis pigmentaria avanzada. La Retinosis pigmentaria es un grupo de enfermedades hereditarias retinianas que conducen a la pérdida progresiva de la visión debido a que las células de la retina se dañan y finalmente mueren.

La dosificación en la fase 1 del estudio se completó el año pasado en 12 sujetos con daño retiniano extenso y visión restante muy limitada para establecer la seguridad del tratamiento. Los datos de seguridad y estabilidad visual de esta parte del estudio dieron como resultado que el Comité de control de seguridad de los datos (DSMB, por sus siglas en inglés) aprobara la transición a una formulación de producto farmacéutico hRPC comercialmente lista para ser administrada a pacientes con menos daño retiniano y, en consecuencia, un mejor potencial visual.

Se espera que la dosificación de la segunda cohorte de tres sujetos de la Fase 2 comience en marzo de 2019 después de la revisión Comité de control de seguridad de los datos (DSMB) de los resultados clínicos de la primera cohorte de la Fase 2.

Sobre la base de los datos iniciales, hasta ahora positivos, del estudio de la Fase 1/2, la compañía tiene previsto solicitar asesoramiento normativo con respecto a la ruta óptima para el desarrollo clínico de su candidato hRPC para la retinosis pigmentaria (RP).

El programa clínico de RP de la compañía ha recibido la designación de medicamento huérfano en Europa y los EE. UU., así como la designación «Vía Rápida» (Fast Track) de la Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU., (FDA). Como se informó anteriormente, la Compañía espera informar a mediados de 2019 del estudio en curso de la Fase 1/2.

Olav Hellebø, Director Ejecutivo de ReNeuron, dijo:

«Estamos entusiasmados con la velocidad y el grado de mejoría observados en esta primera cohorte de pacientes en la fase 2 del estudio en curso de Fase 1/2 con nuestra hRPC candidata a la terapia celular para la retinosis pigmentaria. Continuaremos generando más datos para evaluar la durabilidad del efecto y la eficacia en un gran número de pacientes en los próximos meses y también consultaremos con la FDA y la EMA para establecer el camino de desarrollo óptimo para la aprobación de esta terapia pionera».

Traducción: Asociación Mácula Retina.

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