El congreso anual de la Sociedad Europea de Especialistas en Retina (Euretina) de 2025, celebrado en París del 4 al 7 de septiembre, se ha convertido en una plataforma sin precedentes para el optimismo, que ha mostardo una ola de innovaciones revolucionarias que prometen transformar radicalmente el tratamiento de las enfermedades de la retina. Con más de 10,000 participantes internacionales y un incremento del 25% en las presentaciones de abstracts respecto a ediciones anteriores, esta 25ª edición ha marcado un hito histórico al demostrar que el futuro de la oftalmología ya no se limita a frenar la progresión de la ceguera, sino que apunta decididamente hacia la restauración de la visión como una meta alcanzable.
Avances Revolucionarios en Atrofia Geográfica
La atrofia geográfica (AG), forma avanzada de la degeneración macular seca que hasta hace poco carecía de opciones terapéuticas efectivas, protagonizó algunos de los anuncios más esperados del congreso. El Dr. Jordi Monés, director del Institut de la Màcula de Barcelona, presentó resultados altamente prometedores del ensayo clínico de fase 2a del fármaco experimental AVD-104 de Aviceda Therapeutics.
Esta innovadora nanopartícula diseñada para modular el sistema inmunitario mostró que una única inyección intravítrea es capaz de reducir significativamente el área de hiperautofluorescencia alrededor de la atrofia, un indicador clave del sufrimiento celular que predice las zonas que progresarán a atrofia en el futuro próximo. Los resultados de fase 2a demostraron no solo un excelente perfil de seguridad y tolerabilidad, sino también una reducción significativa en la progresión de la lesión comparado con el curso natural de la enfermedad.
Actualmente se encuentra en marcha el ensayo clínico de fase 2b/3 que compara AVD-104 con avacincaptad pegol (IZERVAY), una de las terapias aprobadas para la atrofia geográfica, con resultados esperados para finales de 2025.
Un desarrollo igualmente revolucionario llegó de la mano de Science Corporation con su sistema de implante retiniano PRIMA, que demostró por primera vez la restauración de «visión de forma» en pacientes con atrofia geográfica. Los resultados preliminares del estudio PRIMAvera, presentados en el congreso, mostraron una mejora promedio de 23 letras ETDRS (4.6 líneas) a los 12 meses post-implantación, con un paciente alcanzó una mejora máxima de 59 letras (11.8 líneas). Este dispositivo fotovoltaico inalámbrico, implantado quirúrgicamente bajo la retina y utilizado junto con gafas especiales con cámara incorporada, permitió a los pacientes realizar tareas de alta precisión visual como leer texto y reconocer rostros.
Terapias Génicas y Celulares: La Nueva Frontera de la Restauración Visual
Las terapias génicas y celulares acapararon la atención con innovaciones que abren un nuevo capítulo en la lucha contra las enfermedades hereditarias de la retina, y consolida el concepto de medicina regenerativa ocular:
Terapia Optogenética de Amplio Espectro (MCO-010 de Nanoscope Therapeutics): Los datos de seguimiento a largo plazo del estudio REMAIN mostraron resultados de eficacia y seguridad positivos a 152 semanas para MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec). Esta terapia optogenética agnóstica al gen, administrada como una única inyección intravítrea, ha demostrado ser la primera y única terapia en un ensayo controlado aleatorizado que restaura la visión en pacientes con retinosis pigmentaria y pérdida visual severa. La característica revolucionaria de MCO-010 es que funciona independientemente de la mutación genética específica, y convierte las neuronas restantes de la retina en fotorreceptores artificiales mediante la expresión de opsinas policromáticas.
Edición Genética Avanzada (CRISPR/TALEN de Miranza): Investigadores del grupo Miranza presentaron resultados pioneros que utilizan las técnicas de edición genética CRISPR y TALEN para corregir mutaciones genéticas en líneas celulares de pacientes con distrofias hereditarias de retina, que incluye retinosis pigmentaria, enfermedad de Stargardt, enfermedad de Best y acromatopsia. La Dra. Esther Pomares, responsable de investigación básica de Miranza, explicó que han logrado «revertir» las variantes patogénicas de forma precisa sin alterar otras zonas del genoma, para establecer las bases para futuras terapias personalizadas que corrijan la causa raíz de estas enfermedades.
Terapias Génicas Revolucionarias de HuidaGene: Alvin Luk, cofundador y CEO de HuidaGene Therapeutics, presentó avances pioneros en dos frentes revolucionarios. Por un lado, HG202, la primera terapia de edición de ARN basada en CRISPR-Cas13 para la DMAE neovascular, demostró resultados prometedores en el ensayo clínico SIGHT-I como alternativa para pacientes resistentes a terapias anti-VEGF tradicionales. Por otro lado, HG004 (AAV9-hRPE65) mostró un perfil de seguridad superior y mejoras visuales comparado con LUXTURNA en el ensayo clínico LIGHT-I para ceguera hereditaria causada por mutaciones RPE65, y evitar las complicaciones graves como desprendimientos de retina y atrofia que afectan al menos al 30% de pacientes tratados con LUXTURNA.
Terapia Celular Regenerativa (OpCT-001 de BlueRock Therapeutics): BlueRock Therapeutics, filial de Bayer, anunció que el primer paciente había recibido la terapia investigacional en el ensayo clínico CLARICO de fase 1/2a de OpCT-001. Esta terapia, compuesta por células fotorreceptoras derivadas de células madre pluripotentes inducidas (iPSC), representa la primera terapia celular investigacional derivada de iPSC que se prueba clínicamente para tratar enfermedades primarias de fotorreceptores, y que incluye retinosis pigmentaria y distrofia de conos y bastones.
Nuevos Horizontes en Enfermedades Raras y Distrofias Retinianas
Avances Transformadores en Síndrome de Usher
El congreso destacó avances significativos en el síndrome de Usher, una condición que combina pérdida visual progresiva con discapacidad auditiva. AAVantgarde Bio presentó resultados actualizados del ensayo LUCE-1 de fase 1/2 de AAVB-081 para el síndrome de Usher tipo 1B, liderado por la Profesora Francesca Simonelli de la Universidad de Campania en Nápoles. Esta innovadora terapia génica de vector dual AAV demostró no solo un excelente perfil de seguridad sin eventos adversos graves relacionados con el fármaco, sino también mejoras funcionales notables: todos los pacientes con 180 días de seguimiento alcanzaron más de una línea de mejora en agudeza visual, dos pacientes mostraron más de 3 líneas de mejora en visión con baja luminancia, y tres de cuatro pacientes presentaron mejor estabilidad de fijación en microperimetría.
Revolución en el Tratamiento de la Distrofia Retiniana por AIPL1
Un hito extraordinario llegó con la publicación en The Lancet de resultados de la terapia génica rAAV8.hRKp.AIPL1 de MeiraGTx para la distrofia retiniana asociada a AIPL1. Este estudio demostró por primera vez que niños de 1-4 años con esta forma severa de amaurosis congénita de Leber (LCA4), quienes nacieron legalmente ciegos, experimentaron mejoras dramáticas en agudeza visual de 2.7 logMAR (percepción de luz) a 0.9 logMAR promedio tras una sola inyección subretiniana. Los 11 niños tratados hasta la fecha han mostrado beneficios significativos con preservación de la estructura retiniana y activación mejorada de la corteza visual.
OCU400: Terapia Génica Modificadora de Amplio Espectro
Ocugen alcanzó un hito histórico al dosificar el primer paciente en su ensayo clínico de fase 3 liMeliGhT (NCT06388200) de OCU400, convirtiéndose en la primera terapia génica en fase 3 con una indicación amplia para retinosis pigmentaria. Esta terapia génica modificadora basada en el gen NR2E3 demostró eficacia independiente de la mutación genética específica, con datos positivos a 2 años y que muestra mejoras sostenidas en agudeza visual con baja luminancia en más del 60% de pacientes tratados. El ensayo incluye 150 participantes divididos en dos brazos: uno específico para mutaciones RHO y otro agnóstico al gen, que representa un cambio paradigmático hacia tratamientos universales.
Innovaciones Disruptivas: Gotas Oftálmicas y Terapias Celulares
Gotas PEDF: Una Revolución No Invasiva
Investigadores del National Eye Institute (NIH) presentaron resultados revolucionarios de gotas oftálmicas basadas en péptidos PEDF (Factor Derivado del Epitelio Pigmentario) para retinosis pigmentaria y DMAE seca. Estas gotas, que contienen fragmentos del péptido H105A, lograron penetrar hasta la retina en una hora y preservar hasta el 75% de los fotorreceptores en modelos murinos de retinosis pigmentaria tras solo una semana de tratamiento diario. La Dra. Patricia Becerra, autora principal del estudio, explicó que «aunque no es una cura, este estudio demuestra que las gotas basadas en PEDF pueden ralentizar la progresión de diversas enfermedades retinianas degenerativas en animales».
jCyte: Terapia Celular Alogénica Innovadora
jCyte Inc. anunció el inicio de dosificación de pacientes en su ensayo de fase 2 JC02-88 de famzeretcel (jCell) para retinosis pigmentaria. Esta terapia celular alogénica de células progenitoras retinianas, administrada mediante una inyección intravítrea única de 8.8 millones de células (50% más alta que dosis previas), ofrece un enfoque genéticamente agnóstico que libera factores neurotróficos para preservar fotorreceptores sin requerir inmunosupresión.
Innovaciones en Retinopatía Diabética y DMAE Húmeda
El congreso también destacó avances significativos en el tratamiento de la retinopatía diabética y la degeneración macular húmeda, dos de las principales causas de pérdida visual a nivel mundial:
Tarcocimab Tedromer de Kodiak Sciences: La compañía completó la inscripción de más de 250 pacientes en su ensayo de fase 3 GLOW2 para evaluar la eficacia de tarcocimab tedromer en pacientes con retinopatía diabética. Este estudio de superioridad pivotal, que sigue el diseño exitoso del estudio GLOW1, incluye un diseño de dosificación extendida con intervalos de hasta 6 meses, que representa un cambio paradigmático hacia terapias de acción prolongada que no solo mantienen el estado actual de la enfermedad sino que buscan mejorarla activamente.
EYP-1901 (Inserción Intravítrea de Vorolanib): Los resultados del ensayo DAVIO 2 presentados en EURETINA 2025 demostraron que una sola dosis de EYP-1901 proporcionó resultados visuales no inferiores a aflibercept durante 6 meses, con una reducción del tratamiento del 85-89% comparado con el tratamiento previo de los pacientes. Este sistema de liberación sostenida bioerosionable suministra el inhibidor pan-VEGF vorolanib durante aproximadamente 6 meses, con el 63% de los pacientes que no requieren inyecciones suplementales hasta el mes 8.
Artículo elaborado por Asociación Mácula-Retina con ayuda de inteligencia artificial para la síntesis y análisis de fuentes científicas especializadas.
