La MHRA da su conformidad a la petición condicional de comercialización de Tinlarebant para Stargardt

Basada en datos provisionales del ensayo clínico Fase III DRAGON
La Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) del Reino Unido ha dado su conformidad a la petición condicional de comercialización de Tinlarebant para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt, presentada por la compañía Belite Bio. Esta decisión se basa en datos provisionales del ensayo clínico de Fase III DRAGON. Los resultados finales del estudio están previstos para el cuarto trimestre de 2025.

Los datos finales se esperan en el cuarto trimestre de 2025

Belite Bio ha indicado que estos datos provisionales cumplen los criterios exigidos por la MHRA para aceptar la solicitud de una autorización condicional de comercialización. La compañía mantiene su previsión de presentar una solicitud de autorización de comercialización completa una vez se publiquen los resultados principales del estudio a finales de 2025.

“Estamos muy satisfechos con el resultado de nuestra interlocución con la MHRA. Este es un momento importante para el equipo de Belite, ya que vemos que nuestra perseverancia nos acerca a la posibilidad de ofrecer una terapia eficaz a las personas que conviven con la enfermedad de Stargardt, para la que actualmente no existen tratamientos aprobadosdos ha señalado el Dr. Tom Lin, presidente y director ejecutivo de Belite Bio. Esperamos continuar nuestro trabajo con las autoridades reguladoras mientras avanzamos Tinlarebant hacia las últimas fases de desarrollo, con la vista puesta en la posible llegada de la primera terapia aprobada para esta enfermedad devastadora”

Por su parte, el Dr. Hendrik Scholl, director médico de Belite Bio, ha indicado que “la retroalimentación recibida por parte de las principales agencias regulatorias refuerza el papel del ensayo DRAGON como base para futuras solicitudes a nivel global”.

Detalles del ensayo clínico DRAGON

El ensayo DRAGON es un estudio global, aleatorizado, doble enmascarado y controlado con placebo. Su objetivo es evaluar la seguridad y la eficacia de Tinlarebant en pacientes adolescentes con enfermedad de Stargardt:

Incluye 104 participantes
Se desarrolla en 11 países: Estados Unidos, Reino Unido, Alemania, Francia, Bélgica, Suiza, Países Bajos, China, Hong Kong, Taiwán y Australia
La asignación es 2:1 (Tinlarebant:placebo)
El criterio principal de eficacia es la tasa de crecimiento de las lesiones atróficas en la retina
También se evalúan la seguridad y la tolerabilidad del fármaco

Qué es Tinlarebant (LBS-008)

Tinlarebant es una terapia oral innovadora diseñada para reducir la acumulación de toxinas derivadas de la vitamina A, conocidas como bisretinoides, que están asociadas a enfermedades de la retina como STGD1 y también contribuyen a la progresión de la atrofia geográfica (GA) y la degeneración macular asociada a la edad seca avanzada (DMAE)

Los bisretinoides son subproductos del ciclo visual, que depende del aporte de vitamina A (retinol) al ojo. Tinlarebant actúa mediante la reducción y el mantenimiento de los niveles de la proteína RBP4, responsable del transporte del retinol desde el hígado hasta el ojo. Al modular la cantidad de retinol que llega a la retina, Tinlarebant reduce la formación de bisretinoides

Este fármaco ha recibido múltiples designaciones regulatorias:

Breakthrough Therapy
Fast Track
Rare Pediatric Disease en EE.UU.
Orphan Drug en EE.UU., Europa y Japón
Sakigake (Pioneer Drug) en Japón para el tratamiento de STGD1

Sobre Belite Bio

Belite Bio es una compañía en fase clínica centrada en el desarrollo de terapias para enfermedades degenerativas de la retina con alta necesidad médica no cubierta, como STGD1 y la atrofia geográfica asociada a DMAE seca avanzada.

Su principal candidato, Tinlarebant, se evalúa actualmente en: