Primer paciente inscrito en el ensayo Zimura para la enfermedad de Stargardt.

Ophthotech inicia un estudio en humanos de una nueva terapia para la enfermedad de Stargardt.

Ophthotech, una compañía biofarmacéutica que desarrolla terapias para enfermedades oculares, ha reclutado al primer paciente en su Fase 2b del ensayo clínico de Zimura para el tratamiento de la enfermedad autosómica recesiva de Stargardt causada por mutaciones en el gen ABCA4. El ensayo clínico aleatorizado, de doble enmascaramiento y simulado evaluará la eficacia y la seguridad de Zimura (avacincaptad pegol), un inhibidor del complemento C5, en 120 pacientes en más de 30 emplazamientos.

Los datos y el conocimiento conseguidos gracias a ProgStar, un estudio de historia natural para personas con enfermedad de Stargardt  financiado por la Foundation Fighting Blindness, se ha utilizado para diseñar el ensayo clínico.

Con Zimura también se están realizando estudios en humanos para el tratamiento de las formas seca y húmeda de la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE) y la vasculopatía coroidea polipoidea idiopática (VCIC), una enfermedad retiniana relacionada con la edad.

Zimura se administra mediante una inyección intravítrea: una inyección en la zona del gel vitreo. Las inyecciones intravítreas se realizan comúnmente en el consultorio de un médico.

La nueva terapia de Ophthotech está diseñada para inhibir la actividad del sistema del complemento. Un sistema de complemento demasiado activo ha sido relacionado con el desarrollo de enfermedades de la retina, como la DMAE y Stargardt. El sistema de complemento es parte del sistema inmunitario que normalmente protege al cuerpo de bacterias dañinas e invasoras. Sin embargo, también puede atacar células sanas y ocasionar enfermedades retinianas que destruyan la visión y otras patologías. Zimura bloquea una proteína del complemento conocida como C5. En estudios de laboratorio, la inhibición de C5 impidió la degeneración de la retina.

“La literatura científica reciente enfatiza el papel del complemento en la enfermedad de Stargardt, apoyando nuestra estrategia para el desarrollo de Zimura en esta grave patología retiniana huérfana”, dijo Kourous A. Rezaei, MD, vicepresidente senior y director médico de Ophthotech, en un comunicado de prensa. “Nuestro trabajo con la prestigiosa organización, Foundation Fighting Blindness, nos brindó acceso a la información disponible de ProgStar, el mayor estudio de historia natural en la enfermedad autosómica recesiva de Stargardt hasta la fecha, desempeñando un papel integral en el diseño de nuestro ensayo clínico”.

“La enfermedad de Stargardt es una grave enfermedad retiniana huérfana para la que actualmente no existe tratamiento”, dijo Benjamin Yerxa, PhD, director ejecutivo de FFB. “Estamos entusiasmados de que Ophthotech se haya unido a la misión de luchar contra las enfermedades retinianas degenerativas huérfanas, ya que ambas organizaciones comparten el objetivo común de transformar las vidas de estos pacientes y sus familias mediante el desarrollo de nuevos tratamientos potenciales”.

La enfermedad de Stargardt es la principal causa de degeneración macular hereditaria, que afecta a 30,000 personas en los Estados Unidos y decenas de miles más en todo el mundo. La patología, generalmente diagnosticada en la infancia o la adolescencia, conlleva la pérdida de la visión central.

Traducción: Asociación Mácula Retina

Web Relacionada