Ophthotech entra en la segunda serie de acuerdos de terapia génica con la Universidad de Pennsylvania y la Universidad de Florida y expande la línea de terapia génica en enfermedades huérfanas de la retina con una opción exclusiva para productos innovadores e impulsa el desarrollo de una terapia génica para tratar la distrofia macular viteliforme (enfermedad de Best).

Corporación Ophthotech anunció que ha firmado un acuerdo de opción exclusiva con la Universidad de Pennsylvania (Penn) y la Fundación de Investigación de la Universidad de Florida (UFRF) para negociar la adquisición de los derechos de una licencia global exclusiva para desarrollar y comercializar nuevos productos de terapia génica de virus adenoasociados (AAV) candidatos para el tratamiento de la distrofia macular viteliforme, también conocida como enfermedad de Best. La enfermedad de Best, que generalmente afecta a los individuos en ambos ojos, es una enfermedad retiniana degenerativa hereditaria huérfana causada por mutaciones en el gen BEST1. Estudios preclínicos de prueba de concepto anatómicos realizados por la Universidad de Pennsylvania y la Universidad de Florida demostraron resultados prometedores en un modelo de enfermedad de Best canina. Además del acuerdo de opción exclusiva, Ophthotech patrocinará la investigación en la Universidad de Pennsylvania, y ayudará al Centro Penn para la Innovación (PCI), y la Universidad de Florida a realizar estudios preclínicos y de historia natural de la enfermedad de Best. Ophthotech planea comenzar las actividades de habilitación de IND y, en base a los plazos actuales, espera presentar una Solicitud de Investigación para un Nuevo Medicamento Experimental (IND) a la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para 2021.

“Estamos muy contentos de fortalecer nuestra relación con el equipo de eminentes científicos de la Universidad de Pennsylvania y la Universidad de Florida, para ampliar nuestra línea de terapia génica agregando derechos para obtener los productos candidatos para la terapia génica BEST1 y desarrollar nuestra estrategia para desarrollar nuevas opciones de tratamiento para pacientes con graves enfermedades retinianas”, declaró Kourous A. Rezaei, MD, Director Médico de Ophthotech.

En una publicación científica en la revista Actas de la Academia Nacional de Ciencias de los Estados Unidos (PNAS), Karina E. Guziewicz, Ph.D., Profesor Asistente de Investigación de Oftalmología, Escuela de Medicina Veterinaria de la Universidad de Pennsylvania, y sus colegas presentaron estudios de prueba de concepto que revelaron que un producto candidato para terapia génica BEST1  podría revertir las lesiones viteliformes en el modelo de enfermedad canina preclínica con distintas similitudes fenotípicas con la enfermedad de Best humana. Esta publicación se titula: “BEST1 gene therapy corrects a diffuse retina-wide microdetachment modulated by light exposure” por Karina E. Guziewicz, Artur V. Cideciyan, William A. Beltran, András M. Komáromy, Valerie L. Dufour, Malgorzata Swider, Simone Iwabe, Alexander Sumaroka, Brian T. Kendrick, Gordon Ruthel, Vince A. Chiodo, Elise Héon, William W. Hauswirth, Samuel G. Jacobson, and Gustavo D. Aguirre. PNAS Febrero 2018.

“Hemos desarrollado un modelo de enfermedad canina preclínica con distintas similitudes fenotípicas con la enfermedad de Best humana. En nuestro modelo canino, nuestra terapia génica basada en AAV logró una reversión clara y duradera de la patología retiniana, incluidas las lesiones viteliformes y los micro desprendimientos.” Karina E. Guziewicz, Ph.D., Profesor Asistente de Investigación de Oftalmología, Universidad de Pennsylvania, Escuela de Medicina Veterinaria.

Ophthotech estima que aproximadamente 10,000 individuos en los Estados Unidos y en los cinco principales mercados europeos tienen la enfermedad de Best. Los pacientes con enfermedad de Best desarrollan una lesión viteliforme similar a la yema de huevo en su región macular, que con el tiempo conduce a atrofia macular y pérdida permanente de la visión central. Actualmente no hay ninguna terapia aprobada por la FDA o por la Agencia Europea de Medicamentos para tratar esta enfermedad retiniana hereditaria huérfana.

“Entrar en nuestra tercera colaboración de terapia génica con líderes científicos altamente capacitados en el campo de la terapia génica y las enfermedades degenerativas de la retina refuerza el compromiso de Ophthotech de crear una cartera de terapia génica en las enfermedades de la retina y crear valor para nuestros accionistas”, declaró Glenn P. Sblendorio, Director Ejecutivo y Presidente de Ophthotech.

En Junio ​​2018, Ophthotech anunció que había firmado un acuerdo de licencia global exclusiva con UFRF y la Universidad de Pennsylvania sobre los derechos para desarrollar y comercializar un nuevo producto de terapia génica AAV candidato para el tratamiento de la retinosis pigmentaria autosómica dominante (rodopsina RHO-adRP), una enfermedad monogénica huérfana que se caracteriza por la pérdida progresiva y grave de la visión que conduce a la ceguera. Basado en los plazos actuales y sujeto a revisión regulatoria,Ophthotech espera iniciar un ensayo clínico RHO-adRP Fase 1/2 en 2020.

En Febrero 2018,Ophthotech anunció que había entrado en una colaboración con el Escuela de Medicina de la Universidad de Massachusetts para investigar nuevas terapias genéticas para enfermedades de la retina utilizando un enfoque de terapia de “minigén”, así como nuevos métodos de administración de genes.

Traducción: Asociación Mácula Retina.

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