Terapia génica HMR59 Hemera para atrofia geográfica.

Hemera Biosciences es una compañía de terapia génica en etapa clínica con sede en Boston dirigida a las enfermedades de la retina. HMR59, la plataforma de terapia génica AAV2 bloqueante del complemento patentada de Hemera, está desarrollada para prevenir la progresión de la degeneración macular relacionada con la edad seca (DMAE) y su forma más avanzada, la atrofia geográfica (GA), con una única inyección de acción prolongada.

La degeneración macular asociada con la edad (DMAE) es la principal causa de pérdida de visión en personas mayores de 60 años y afecta a 8 millones de personas en los EE. UU., y a más de 24 millones de personas en todo el mundo.

La DMAE se clasifica como húmeda y seca. La DMAE húmeda constituye del 10 al 15% de todos los casos de DMAE y ocurre cuando un vaso sanguíneo anormal crece dentro o debajo de la retina y conduce a la pérdida de la visión central. La DMAE húmeda se trata con éxito con inyecciones en el ojo que impiden que los vasos sanguíneos crezcan y tengan fugas. La forma más común de DMAE es la variante seca o DMAE seca que afecta del 85 al 90% de todos los pacientes con DMAE.

En la DMAE seca, hay pérdida de epitelio pigmentario de la retina, formación de depósitos llamados drusas, y pérdida de los vasos en una capa de la retina llamada membrana coriocapilar. En las formas más graves de DMAE seca hay pérdida de tejido retinal llamada atrofia geográfica. Con el tiempo, el tejido retinal se degenera en el área responsable de la visión central que conduce a la pérdida de la visión que conduce a la ceguera legal. Actualmente no existe ningún tratamiento para la DMAE seca, por lo que existe una necesidad importante insatisfecha en pacientes con esta enfermedad ocular.

No existe un tratamiento aprobado por la FDA para detener la progresión de la DMAE seca con evidencia científica y clínica que implique al sistema del complemento como etiología. HMR59 a través de su producto proteínico, CD59 soluble (sCD59), bloquea el complejo de ataque a membrana (MAC), que es el paso terminal de la cascada del complemento. HMR59 está diseñado para dosificarse como una inyección intraocular única administrada en un consultorio cuyo beneficio puede durar la vida del paciente.

Este estudio evaluará la seguridad después de una inyección única de AAVCAGsCD59 para pacientes con DMAE seca avanzada con atrofia geográfica. El estudio inicial es de 26 semanas seguido de una evaluación adicional de seguridad de 18 meses.

Traducción: Asociación Mácula Retina.

Web Relacionada