Primer paciente recibe dosis en ensayo fase 1/2 de terapia génica OCU410 de Ocugen para atrofia geográfica (DMAE)
Ocugen anunció que se ha administrado la primera dosis al primer paciente en el ensayo clínico ArMaDa de fase 1/2 de OCU410 (AAV-RORA), un candidato a terapia génica modificador desarrollado para la DMAE seca (DMAE).
Este ensayo de fase 1/2 evaluará la seguridad y eficacia de OCU410 para la atrofia geográfica (GA) secundaria a la DMAE seca y se llevará a cabo en dos fases. La fase 1 es un estudio multicéntrico, abierto y de dosis variable. La fase 2 es una fase de expansión aleatorizada en la que los sujetos se asignarán aleatoriamente en una proporción de 1:1:1 a uno de los dos grupos de dosis de OCU410 o a un grupo de control no tratado.
«OCU410, nuestra terapia génica modificadora de primera clase para la DMAE seca, aborda las lagunas entre otras terapias disponibles y en desarrollo para la DMAE seca como un posible tratamiento único de por vida», dijo Shankar Musunuri, PhD, Presidente, CEO y co-fundador de Ocugen, en un comunicado de prensa de la compañía. «Estamos muy contentos de seguir avanzando en nuestra cartera de terapia génica oftálmica, que sigue siendo el enfoque principal de la compañía».
OCU410 es una terapia curativa potencial con una sola inyección subretiniana que apunta a múltiples vías que causan la DMAE seca, incluyendo el metabolismo lipídico, la inflamación, el estrés oxidativo y la activación del complemento. Actualmente, las otras opciones terapéuticas disponibles solo se dirigen a la activación del complemento y requieren aproximadamente de 6 a 12 inyecciones intravítreas al año.
OCU410 utiliza una plataforma de administración de AAV para la administración retiniana del gen RORA (RAR Related Orphan Receptor A). La proteína RORA desempeña un papel importante en el metabolismo de los lípidos, reduciendo los depósitos de lipofuscina y el estrés oxidativo, y demuestra un papel antiinflamatorio en estudios in vitro e in vivo (modelo animal). Estos resultados demuestran la capacidad de OCU410 para apuntar a múltiples vías relacionadas con la fisiopatología de la DMAE. Ocugen está desarrollando AAV-RORA como terapia génica de una sola vez para el tratamiento de atrofia geográfica (GA).
«Abriendo nuevos caminos en la búsqueda de la restauración de la visión, nuestro candidato pionero a terapia génica modificadora, OCU410, logra otro hito importante al administrar una dosis a un paciente con atrofia geográfica (GA) en un ensayo clínico de fase 1/2″, dijo Arun Upadhyay, PhD, Director Científico y Jefe de I+D en Ocugen. «OCU410 ofrece esperanza para aquellos que luchan contra la atrofia geográfica (GA) y que tienen opciones limitadas de tratamiento y la perspectiva real de perder su visión».
«Existe una gran necesidad no satisfecha de tratamientos innovadores, duraderos y efectivos para la atrofia geográfica (GA), que sigue siendo una de las causas más comunes de pérdida de visión a nivel mundial», dijo Benjamin Bakall, MD, PhD, director de investigación clínica en Associated Retina Consultants (ARC) y profesor asistente clínico en la Facultad de Medicina de la Universidad de Arizona. «Estoy emocionado de que hayamos realizado la primera cirugía con este enfoque terapéutico novedoso, diseñado para restaurar la homeostasis y frenar la progresión de la enfermedad después de un solo tratamiento, en ARC en Phoenix, Arizona, con el equipo quirúrgico dirigido por el Dr. Mark Kwong, director médico de ARC».
La primera cirugía tuvo exito en la administración subretinal del nuevo gen.
Primer paciente recibe dosis en ensayo fase 1/2 de terapia génica OCU410 de Ocugen para atrofia geográfica (DMAE)
Traducción: Asociación Mácula Retina
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