Científicos del Grupo de Degeneración de la Retina de CABIMER trabajarán en la producción de bio-parches maculares
La discapacidad visual todavía representa una necesidad médica significativa con una morbilidad y costos sociales muy altos. Según estadísticas publicadas por la Organización Mundial de la Salud (OMS), a nivel mundial, se estima que 2.200 millones de personas tienen una discapacidad visual o ceguera, de las cuales al menos 1.000 millones tienen una discapacidad visual que podría haberse prevenido o incluso tratado. El surgimiento de las terapias biológicas y avanzadas ha representado un gran avance biomédico en el tratamiento de la ceguera. Las enfermedades degenerativas de la retina (EDR) son un grupo heterogéneo de patologías oftalmológicas hereditarias o no, las cuales producen la pérdida progresiva de células retinianas y la consiguiente pérdida de agudeza visual, conduciendo finalmente a la ceguera. Se están explorando varias estrategias terapéuticas para tratar las EDR, como la optogenética, los implantes protésicos eléctricos y las terapias basadas en genes y células. En cuanto a la terapia celular, el trasplante de epitelio pigmentario de la retina (EPR) se ha probado en varios ensayos clínicos para tratar la degeneración macular asociada con la edad (DMAE), una EDR altamente prevalente e incapacitante.
La DMAE es la primera causa no hereditaria de ceguera en adultos en los países desarrollados. La prevalencia de esta enfermedad, en estadios tempranos, aumenta desde el 3,5% en el grupo de edad comprendido entre los 55 a 59 años hasta un 17,6% en los mayores de 85 años; para DMAE tardía, estas cifras aumentan del 0,1% al 9,8%, respectivamente. Durante las últimas décadas, la prevalencia ha aumentado de forma sostenida debido al aumento de la longevidad de la población principalmente en los países desarrollados y al aumento del número de pacientes diagnosticados precozmente. Esta patología afecta a más de 196 millones de personas en todo el mundo y se estima que aumente a 288 millones para 2.040. En Europa, la DMAE temprana oscilará entre 14,9 y 21,5 millones de casos para 2.040 y entre 3,9 y 4,8 millones de pacientes para la DMAE tardía. El grado de discapacidad y pérdida de calidad de vida de un paciente con DMAE es equiparable a las secuelas de un ictus cerebral, un cáncer o una enfermedad cardiovascular grave. Se estima que el coste anual del tratamiento y costes secundarios asociados a la perdida de agudeza visual de la DMAE oscila entre los 11.500 y los 35.000 euros, lo que sumado a la alta prevalencia de esta enfermedad supone un gran reto económico y social al que deben hacer frente nuestros sistemas públicos de salud. La terapia de reemplazo celular con retinas bioimpresas podría tener un papel relevante para el futuro tratamiento de esta enfermedad altamente prevalente contribuyendo positivamente con este importante reto de salud.
Durante las últimas dos décadas, el trasplante de EPR en pacientes con DMAE ha demostrado ser seguro en varios ensayos clínicos. Sin embargo, la eficacia de este tipo de terapia celular para mejorar la agudeza visual en pacientes con DMAE es aún limitada. La baja efectividad de los trasplantes de EPR se ha atribuido principalmente a tres factores. 1) La falta de una adecuada selección de la fuente celular y el rechazo de los implantes celulares por parte del huésped. 2) La pérdida de la polaridad del EPR durante el trasplante que pudiera interferir con el mantenimiento de la función normal y la secreción adecuada de factores tróficos por parte del EPR. 3) La mala recuperación de la función visual de los conos remanentes en la retina o la dificultad para realizar co-trasplantes de conos. Además de estos tres obstáculos que interfieren con la eficacia de los trasplantes de EPR, también existen varios desafíos en el proceso de fabricación y los controles de calidad de los productos celulares que han retrasado el avance de este enfoque terapéutico de reemplazo celular a una etapa clínica.
Nuestro proyecto para producir un BIO-PARCHE MACULAR superará todos estos escollos que han limitado la aplicación rutinaria del trasplante de EPR en pacientes con DMAE mediante el desarrollo del primer parche macular bioimpreso en 3D. Nuestro innovador producto contendrá EPR y conos diferenciados y obtenidos a partir de células madre pluripotentes inducidas humanas (iPSC). Además, ajustaremos todos los protocolos de reprogramación de iPSC, diferenciación de EPR y conos, y bioimpresión 3D para trabajar en condiciones GMP y, de esta forma, garantizar el grado clínico del producto final. Este proyecto se basa en el conocimiento científico y la experiencia de un equipo multidisciplinario internacional de investigadores que interactuarán para crear un desarrollo tecnológico radicalmente nuevo para superar la falta de tratamientos de reemplazo celular adecuados para la ceguera.
Francisco j. Díaz Corrales.
Investigador Principal del
Grupo de Degeneración de la Retina de CABIMER.
