SpliceBio anuncia la designación de SB-007 como nuevo fármaco en investigación (IND) por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU (FDA) y el inicio del ensayo clínico de Fase 1/2 en pacientes con enfermedad de Stargardt
SpliceBio anuncia SB-007 como IND por la FDA e inicio de ensayo clínico para enfermedad de Stargardt
• SB-007 es el único tratamiento en etapa clínica con designación IND que aborda la causa raíz de la enfermedad de Stargardt, con el potencial de tratar a todos los pacientes independientemente de las mutaciones en el gen ABCA4.
• El estudio de Fase 1/2 ASTRA comenzará en la primera mitad de 2025, basado en los datos del estudio POLARIS, un innovador estudio sobre la historia natural de la enfermedad de Stargardt impulsado por la compañía.
• Primera vez que se concede la designación IND para una terapia génica basada en el empalme de proteínas.
SpliceBio, una empresa de terapia génica que lidera el desarrollo de la tecnología de Protein Splicing para abordar enfermedades causadas por mutaciones en genes grandes, ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha aprobado su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para su candidato principal SB-007. SB-007 es el único tratamiento en etapa clínica que aborda la causa genética subyacente de la enfermedad de Stargardt, con el potencial de tratar a todos los pacientes con cualquier mutación en el gen ABCA4.
Miquel Vila-Perelló, Ph.D., Director Ejecutivo y Cofundador de SpliceBio, comentó:
«La designación como IND por parte de la FDA para SB-007 es un logro significativo tanto para SpliceBio como para los pacientes con enfermedad de Stargardt. El hecho de ser la primera vez que se designa como IND a una terapia génica basada en Protein Splicing, supone un gran avance en demostrar el potencial de esta nueva modalidad terapéutica en enfermedades causadas por mutaciones en genes grandes como el ABCA4. Estamos ansiosos por acelerar el desarrollo clínico de SB-007, apoyándonos en la Designación de Medicamento Huérfano otorgada por la FDA en 2024, y avanzar en este tratamiento transformador para los pacientes.”
*La técnica de Protein Splicing permite dividir el gen grande en segmentos más pequeños que pueden ser transportados por separado y luego ser ensamblados en la célula del paciente mediante el uso de «inteínas» para formar una proteína funcional completa.
El profesor Paul Yang, M.D., Ph.D., del Casey Eye Institute, agregó:
«La enfermedad de Stargardt ha sido un desafío en el desarrollo de terapias génicas debido al gran tamaño del gen ABCA4 y actualmente no existen terapias aprobadas. Esta nueva terapia utiliza un enfoque único para reemplazar de manera eficiente la proteína ABCA4 completa y normal, abordando la causa raíz de la enfermedad independientemente de la variante patogénica del gen. Esta dignación como IND es un hito en el campo y estoy emocionado de ser parte de los estudios clínicos que exploran este enfoque prometedor que podría transformar la vida de los pacientes con Stargardt.»
“La enfermedad de Stargardt ha sido un desafío para el desarrollo de terapias génicas debido al gran tamaño del gen ABCA4 y, actualmente, no existen terapias aprobadas disponibles,” comentó el profesor Paul Yang, M.D., Ph.D., Jefe del Departamento de Genética Oftálológica Paul H. Casey en el Instituto Casey de la Universidad de Ciencias y Salud de Oregón.
“Esta nueva terapia utiliza un enfoque único para reemplazar la proteína ABCA4 completa y normal con alta eficiencia, abordando la causa raíz de la enfermedad de Stargardt en cualquier variante patogénica del gen ABCA4. La designación como IND representa un hito importante en el campo, y estoy encantado de formar parte de los estudios clínicos que exploran este enfoque prometedor, que podría transformar la vida de los pacientes con enfermedad de Stargardt.”
SpliceBio proyecta iniciar la inscripción en el estudio ASTRA de Fase 1/2 durante la primera mitad de 2025. ASTRA evaluará la seguridad y la eficacia de una dosis única de SB-007 administrada de forma subretiniana en pacientes con enfermedad de Stargardt. En marzo de 2024, SpliceBio inició el ensayo POLARIS, un innovador estudio basado en la historia natural de la enfermedad de Stargardt, diseñado para evaluar la progresión de la enfermedad, perfeccionar los criterios de evaluación y agilizar los criterios de elegibilidad para acelerar la inscripción en la Fase ½ del ensayo ASTRA. Este estudio permitirá a los pacientes con enfermedad de Stargardt beneficiarse de diagnósticos más precisos, un monitoreo más riguroso de la enfermedad y, potencialmente, un acceso más rápido a terapias innovadoras.
Sobre la enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt es una forma hereditaria de degeneración macular juvenil que afecta aproximadamente a 1 de cada 8,000-10,000 personas. Es causada por mutaciones en el gen ABCA4 y conduce a una pérdida progresiva de la visión central. No existen tratamientos aprobados actualmente, lo que plantea importantes desafíos para los pacientes en su vida diaria.
Acerca de SB-007
SB-007 es una terapia génica basada en Protein Splicing que utiliza vectores virales AAV para restaurar la expresión completa de la proteína ABCA4 en la retina. Ha demostrado una actividad farmacológica sólida y seguridad en estudios preclínicos y ha recibido la Designación de Medicamento Huérfano por la FDA y la Comisión Europea.
Acerca de SpliceBio
SpliceBio es una empresa de tratamientos basados en terapia génica que lidera el desarrollo de la tecnología llamada Protein Splicing para abordar enfermedades causadas por mutaciones en genes grandes. El programa principal de la compañía, SB-007, se centra en ir a la causa raíz de la enfermedad de Stargardt, una enfermedad ocular genética que provoca ceguera en niños y adultos.
La cartera de SpliceBio incluye programas adicionales de terapia génica en diversas áreas terapéuticas, como oftalmología y neurología. La plataforma de SpliceBio se basa en tecnología desarrollada en el Laboratorio Muir de la Universidad de Princeton, tras más de 20 años de investigación pionera en inteínas, Protein Splicing e ingeniería de proteínas.
SpliceBio anuncia SB-007 como IND por la FDA e inicio de ensayo clínico para enfermedad de Stargardt
Traducción: Asociación Mácula Retina
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