La FDA concede a Alkeus Pharmaceuticals la designación de terapia innovadora para ALK-001 para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt

ALK-001 (vitamina A C20-D3) es una forma de vitamina A modificada químicamente y desarrollada para tratar múltiples enfermedades degenerativas de la retina. El tratamiento en investigación se toma una vez al día. Los datos clínicos indican que el ALK-001 ralentiza de forma segura la progresión de la enfermedad de Stargardt al tiempo que preserva el ciclo visual normal. El ALK-001 es el único fármaco que ha recibido la designación de terapia innovadora para la enfermedad de Stargardt.

La enfermedad de Stargardt, también conocida como degeneración macular juvenil, se da en aproximadamente una de cada 10.000 personas y es el resultado de defectos genéticos en el gen ABCA4. La enfermedad se caracteriza por la acumulación prematura de lipofuscina en el epitelio pigmentario de la retina (EPR) del ojo y por la pérdida de visión. No existe cura ni tratamiento. Aunque la lipofuscina se considera un rasgo distintivo de la enfermedad de Stargardt, su mecanismo de formación y su papel en la patogénesis de la enfermedad son poco conocidos.

En este trabajo investigamos los efectos de la administración a largo plazo de vitamina A enriquecida con deuterio, vitamina A C20-D3, sobre la deposición de lipofuscina en el EPR y la función ocular. Los resultados apoyan la noción de que la lipofuscina se forma en parte como resultado de la reactividad aberrante de la vitamina A a través de la formación de dímeros de vitamina A, proporcionan evidencia de que la prevención de la dimerización de la vitamina A puede ralentizar los cambios fisiológicos de la retina relacionados con la enfermedad y tal vez la pérdida de la visión y sugieren que la administración de vitamina A C20-D3 puede ser una estrategia clínica potencial para mejorar los síntomas clínicos resultantes de los defectos genéticos ABCA4.

“Conseguir la designación de terapia innovadora es un hito transformador en la enfermedad de Stargardt“, dijo Leonide Saad, PhD, CEO de Alkeus Pharmaceuticals, en un comunicado de prensa de la compañía. “Los resultados de nuestro ensayo de fase 2 proporcionan una base sólida para la presentación y aprobación reglamentaria de ALK-001 para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt. Estamos deseando trabajar con la FDA y otras agencias reguladoras para poder llevar ALK-001 a los pacientes lo antes posible.”

La FDA concedió a ALK-001 la designación de terapia innovadora tras revisar los datos del ensayo de fase 2, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo y enmascarado de Alkeus Pharmaceuticals para la enfermedad de Stargardt. Se espera que los datos del ensayo y de otros estudios en curso se comuniquen a lo largo del año. La designación de terapia innovadora es un proceso diseñado por la FDA para acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos experimentales prometedores. Anteriormente, la FDA concedió al ALK-001 la designación de medicamento huérfano.

También están en marcha los ensayos clínicos del ALK-001 para pacientes con degeneración macular seca asociada a la edad (DMAE). Puede encontrar información sobre los ensayos clínicos y el uso compasivo en el sitio web de la empresa: www.alkeuspharma.com

Alkeus Pharmaceuticals obtiene la designación de terapia innovadora para ALK-001 para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt.

Traducción: Asociación Mácula Retina.

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