ViGeneron inicia ensayo clínico de Fase 1b que tiene como objetivo tratar la retinosis pigmentaria mediante inyección intravítrea con dosis inicial de VG901 para mutación CNGA1
La empresa con sede en Munich, Alemania, está desarrollando VG901 específicamente como tratamiento para formas de la retinosis pigmentaria debido a mutaciones en el gen CNGA1, que se estima que causa hasta el 8 por ciento de los casos autosómicos recesivos. La terapia génica está diseñada para entregar una copia funcional de CNGA1 a las células diana fotorreceptoras de la retina y se administra mediante inyección intravítrea utilizando la plataforma de vectores vgAAV de la empresa.
Los participantes del ensayo clínico recibirán una única dosis intravítrea de VG901 en el ojo más afectado mediante una inyección, y serán monitoreados durante un año para evaluar su seguridad y eficacia. El estudio constará de dos cohortes: la Cohorte de Estudio 1, que recibirá la dosis baja, y la Cohorte de Estudio 2, que recibirá la dosis alta según lo establecido en el protocolo.
Los investigadores en el ensayo de fase Ib de dosis escalonadas de etiqueta abierta y de un solo brazo, que reclutará a unos seis pacientes, están evaluando la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de la terapia génica.
Se espera que el estudio se complete a finales de 2025.
Caroline Man Xu, PHD, cofundadora y CEO de ViGeneron, señaló en el comunicado de prensa que la dosificación del primer paciente en el ensayo clínico de fase Ib de VG901 es un paso adelante para la empresa y para los pacientes.
«VG901 también ha obtenido el estatus de Medicamento Huérfano de la FDA. Esperamos avanzar en el desarrollo clínico de esta terapia potencialmente transformadora», dijo en el comunicado de prensa. «El ensayo de fase Ib no solo está diseñado para proporcionar información clave sobre la seguridad y la eficacia preliminar de VG901, sino que también es un paso crucial para validar nuestra plataforma de vectores de próxima generación vgAAV, que ha demostrado una eficiencia de transducción superior y permite la administración intravítrea».
Según la empresa, el ensayo clínico de fase Ib en curso es un estudio de escalada de dosis, de etiqueta abierta y de un solo brazo, que investiga la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de una inyección intravítrea de VG901, una terapia génica de primera clase para la Retinosis Pigmentaria autosómica recesiva.
«VG901 ofrece un potencial terapéutico para abordar la causa genética de los pacientes con retinosis pigmentaria afectados por mutaciones en CNGA1«, dijo Katarina Stingl, jefa de la clínica de degeneraciones retinianas hereditarias en el centro de oftalmología de la Universidad de Tübingen en Alemania e investigadora principal del ensayo, en un comunicado. «Estamos emocionados por conocer el potencial de esta terapia novedosa y esperamos hacer una diferencia significativa en la vida de los pacientes».
ViGeneron inicia ensayo clínico para tratar la retinosis pigmentaria con dosis inicial de VG901 para CNGA1
Traducción: Asociación Mácula Retina
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