¿Qué puede representar para ti el último proyecto de terapia génica?

Hace poco hemos leído la noticia de que una mujer de Oxford se ha convertido en la primera persona en el mundo en recibir terapia génica para tratar de detener la progresión de la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE).

Mucha gente ha estado preguntando qué significa esto para ellos. Hemos contestado algunas de sus preguntas:

¿En qué consiste esta última prueba?

Esta fase inicial del ensayo realizada en el Oxford Eye Hospital, está diseñada principalmente para verificar la seguridad del procedimiento y se está llevando a cabo en pacientes que ya han perdido algo de visión.

¿Cuándo se llevó a cabo y cuáles son los resultados?

El tratamiento lo realizó Robert MacLaren, profesor de oftalmología en la Universidad de Oxford bajo anestesia local el pasado mes de enero en el Oxford Eye Hospital,.

Es demasiado pronto para decir los resultados de este ensayo, pero si tiene éxito, el objetivo sería tratar a los pacientes antes de que hayan perdido la vista, en un intento por detener la DMAE.

¿Para quién es el tratamiento?

Los pacientes que están siendo tratados actualmente en este ensayo tienen DMAE seca.

¿De qué forma puede repercutir esto para las distrofias y otras patologías maculares?

Las terapias génicas son muy específicas para la enfermedad que se está tratando, porque la mutación genética es siempre diferente.

Sin embargo, sabemos que la terapia génica es una técnica con un gran potencial para muchas enfermedades. Ya existe un tratamiento aprobado de terapia génica llamado Luxturna para una enfermedad ocular rara (no relacionada con la mácula), por lo que la técnica puede tener éxito.

¿Ayudaría esto a tratar un agujero macular?

No, la cirugía sigue siendo la mejor opción para un agujero macular, ya que no es una patología genética.

¿Puede esta terapia génica restaurar la visión?

Esta terapia génica no puede restaurar la visión ya perdida. Sólo detendrá la progresión de la enfermedad. Si se convierte en un tratamiento eficaz, se podría tratar a los pacientes antes de que pierdan la visión.

¿Cuántos pacientes hay en el ensayo?

Es el primero de los 10 pacientes con DMAE seca que participan en el ensayo del tratamiento de terapia génica.

¿Podemos participar en el ensayo?

Es un ensayo clínico que se realiza en Inglaterra y no admite más participantes. 

¿Puede aplicarse ya como un tratamiento?

Actualmente no está disponible como tratamiento, ya que todavía está en una etapa experimental. La noticia es emocionante, pero puede tardar algunos años mientras se realiza una investigación adicional antes de que se pueda demostrar que detiene la progresión de la DMAE seca y pueda estar disponible como tratamiento.

El profesor Robert MacLaren, que ha realizado ensayos similares para patologías raras, estima que, si tiene éxito, podría tardar alrededor de cinco años en estar disponible como tratamiento.

¿Cuándo sabremos si esta prueba inicial ha sido eficaz?

Esta primera etapa de la prueba se lleva a cabo principalmente para verificar la seguridad del procedimiento. Sin embargo, las personas que trabajan en el proyecto esperan tener algunos resultados del primer paciente en un año aproximadamente.

Traducción: Asociación Mácula Retina.

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