El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHM) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó autorizar la comercialización de la terapia génica Luxturna (voretigene neparvovec) para el tratamiento de adultos y niños con distrofia retiniana hereditaria causada por mutaciones del gen RPE65, un desorden genético raro que causa la pérdida de la visión y generalmente conduce a la ceguera.
Las mutaciones del gen RPE65, que codifica una de las enzimas involucradas en la bioquímica de la captura de luz por las células de la retina, dificultan la capacidad del paciente para detectar la luz.
Es una enfermedad severamente debilitante, caracterizada por una pérdida progresiva de la visión. La mayoría de los pacientes estarán ciegos cuando sean adultos jóvenes. Actualmente no hay tratamiento para esta enfermedad; el apoyo a los pacientes se limita a las medidas que permiten el control de la enfermedad, como las ayudas para la discapacidad visual.
Luxturna está indicado para pacientes con mutaciones bialélicas confirmadas del gen RPE65 (es decir, pacientes que han heredado la mutación de ambos padres) y que tienen suficientes células retinianas viables. Es la primera terapia genética que se recomienda para la aprobación de una enfermedad de la retina.
Luxturna funciona administrando un gen funcional RPE65 en las células de la retina a través de una única inyección retiniana, que restablece la vía de producción de la enzima requerida, mejorando así la capacidad del paciente para detectar la luz.
Luxturna se estudió en 41 pacientes. En el ensayo clínico principal que respalda la aprobación de Luxturna, los pacientes tratados con el medicamento mostraron una mejoría significativa de la visión nocturna, uno de los síntomas típicos de la enfermedad, después de un año, mientras que no se observó mejoría en el grupo de control. Los efectos secundarios más comunes fueron hiperemia conjuntival (enrojecimiento de los ojos), cataratas y aumento de la presión intraocular.
Dada la novedad del tratamiento y el número limitado de pacientes tratados, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CMH) requiere que la compañía garantice el seguimiento a largo plazo de los pacientes para confirmar la eficacia y seguridad de Luxturna. Se acordaron estudios de seguimiento, incluido un estudio de seguridad posterior a la autorización (PASS) basado en un registro de enfermedad en pacientes con pérdida de visión debido a una distrofia retiniana heredada causada por mutaciones confirmadas de RPE65 bialélica, así como un programa de seguimiento de 15 años de los resultados de eficacia y seguridad para todos los pacientes tratados en el programa clínico.
El dictamen del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CMH) se basa en la evaluación del comité de expertos sobre productos terapéuticos avanzados (ATMP) del EMA, el Comité de terapias avanzadas (CAT). Luxturna fue designado como medicamento huérfano y un ATMP y EMA proporcionaron asistencia de protocolo al solicitante durante el desarrollo del medicamento.
La opinión adoptada por el CHM es un paso intermedio en el camino de Luxturna hacia el tratamiento del paciente. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre una autorización de comercialización a escala de la UE.
Una vez que se haya concedido la autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se tomarán a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta la posible función / uso de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de cada país.
Traducción: Asociación Mácula Retina.
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