Primer paciente fase 3 ensayo APL-2 para atrofia geográfica

Primer paciente fase 3 ensayo APL-2 para atrofia geográfica.
Apellis Pharmaceuticals anuncia que ha comenzado su programa clínico con un primer paciente en la fase 3 del ensayo APL-2 para atrofia geográfica.
Apellis Pharmaceuticals es una compañía biofarmacéutica basada en el desarrollo de nuevos compuestos terapéuticos para tratar la degeneración macular relacionada con la edad mediante la inhibición del sistema del complemento.

«Dosificar al primer paciente en nuestro programa de Fase 3 para la atrofia geográfica es un hito emocionante para Apellis, los médicos y, lo más importante, para los pacientes que sufren esta enfermedad», dijo Cedric Francois, cofundador y CEO de Apellis. «APL-2 ofrece esperanza para los pacientes que actualmente no cuentan con una opción de tratamiento aprobada».

«Los pacientes que viven con atrofia geográfica pierden con el tiempo la capacidad de conducir, leer y desempeñar ocupaciones diarias, por lo que un tratamiento que podría reducir la tasa de crecimiento de la atrofia geográfica y salvar la función visual es importante para estas personas», dijo Nathan Steinle, Especialista en Retina en California Retina Consultants.

El programa de la Fase 3 consiste en dos estudios prospectivos, internacionales, multicéntricos, aleatorizados, de doble enmascaramiento y controlados con inyección simulada (DERBY & OAKS) con 600 pacientes para evaluar la eficacia y la seguridad de inyecciones intravítreas múltiples (IVT) de APL-2 en pacientes con atrofia geográfica. Los ensayos de fase 3 son similares en diseño a la prueba FILLY de Fase 2 de Apellis, incluidos los criterios de elegibilidad y el punto final primario de cambio en el tamaño de la lesión de la atrofia geográfica desde el inicio hasta el mes 12, en comparación con el tratamiento simulado.

En DERBY y OAKS, los pacientes continuarán con la terapia durante 12 meses más allá del punto final primario de 12 meses. APL-2 alcanzó su punto final primario en la prueba FILLY de Fase 2. A los 12 meses, APL-2, administrado mensualmente mediante inyección intravítrea, mostró una reducción del 29% (p = 0,008) en la tasa de crecimiento de la lesión de la atrofia geográfica en comparación con la simulación. Con la administración de cada dos meses, se observó una reducción del 20% (p = 0,067) en comparación con la simulación.

Acerca del ensayo FILLY

El ensayo FILLY fue un ensayo clínico multicéntrico de fase 2, aleatorizado, enmascarado y con control simulado de 246 pacientes de APL-2 en pacientes con atrofia geográfica llevado a cabo en más de 40 sitios clínicos, ubicados en los Estados Unidos, Australia y Nueva Zelanda.

APL-2 se administró como inyección intravítrea en el ojo del estudio mensualmente o cada dos meses durante 12 meses, seguido de seis meses de monitorización sin tratamiento activo hasta el mes 18. Se evaluaron los ojos con atrofia geográfica mediante fotografías de autofluorescencia del fondo (FAF). La tasa de crecimiento del área de atrofia geográfica se midió desde el inicio hasta el mes 18. La variable principal de eficacia fue el cambio en el tamaño de la lesión de la atrofia geográfica desde el inicio hasta el mes 12, en comparación con la simulación.

Acerca de la atrofia geográfica (GA)

La atrofia geográfica es una forma avanzada de la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE), un trastorno de la zona central de la retina, conocida como la mácula, que es responsable de la visión central y la percepción del color. GA es una condición crónica y progresiva que conduce a puntos ciegos centrales y pérdida permanente de la visión. Con base en estudios publicados, la compañía estima que aproximadamente un millón de personas tienen GA solo en los Estados Unidos. Actualmente no hay tratamientos aprobados para la GA.

Acerca de APL-2

APL-2 está diseñado para inhibir la cascada del complemento centralmente en C3 y puede tener el potencial de tratar una amplia gama de enfermedades mediadas por el complemento de manera más efectiva que lo que es posible con inhibidores parciales del complemento. APL-2 es un péptido cíclico sintético conjugado a un polímero de polietilenglicol (PEG) que se une específicamente a C3 y C3b, bloqueando efectivamente las tres vías de activación del complemento (clásica, lectina y alternativa). Además de los ensayos DERBY y OAKS, Apellis está evaluando actualmente APL-2 en un ensayo clínico de fase 3 para la administración sistémica que compara APL-2 con Soliris en pacientes con HPN con niveles de hemoglobina inferiores a 10,5 g / dl (el Ensayo PEGASUS), un ensayo clínico de Fase 1b para la administración sistémica en pacientes con HPN sin tratamiento previo (el ensayo PADDOCK).

Traducción: Asociación Mácula Retina.