Avance Prometedor: Parche de Células Madre para Degeneración Macular asociada a la edad (Atrofia Geográfica) en Ensayo Clínico Fase 2b

Un parche de células madre desarrollado por investigadores de la USC para pacientes con degeneración macular asociada a la edad (DMAE) se probará pronto en un ensayo clínico de fase 2b.

Este último hito en el desarrollo del parche ha sido posible gracias al apoyo conjunto de 21 millones de dólares de una organización estatal, una fundación sin ánimo de lucro y la universidad. El mes pasado, el Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) concedió unos 12,4 millones de dólares a la startup Regenerative Patch Technologies (RPT), apoyada por la USC, para probar la seguridad y eficacia del parche en el tratamiento de la degeneración macular seca avanzada asociada a la edad, también conocida como «atrofia geográfica«.

 

El premio del CIRM, un instituto estatal que apoya la investigación para atender necesidades médicas no cubiertas, es la última ronda de financiación de la startup. La USC y la Fundación Marcus también han participado en la decisión.

CIRM es el Instituto de Medicina Regenerativa de California, una agencia estatal que financia investigaciones en medicina regenerativa y terapia celular. Su objetivo es acelerar el desarrollo de tratamientos y terapias innovadoras para abordar enfermedades y lesiones crónicas.

La Universidad del Sur de California (USC) es una universidad privada ubicada en Los Ángeles, California, conocida por su investigación y programas académicos de alta calidad en diversas disciplinas, incluida la medicina.

La Fundación Marcus es una organización filantrópica que apoya iniciativas en educación, medicina y otros campos. En este caso, su apoyo fue crucial para el premio otorgado a la startup.

 

Apoyos clave

Para poder optar a los fondos del CIRM, los solicitantes deben contar con una cantidad importante de cofinanciación. USC Research and Innovation aportó un pagaré de 2 millones de dólares para cumplir parcialmente el requisito de cofinanciación. La Fundación Marcus de Atlanta también desempeñó un papel fundamental, proporcionando al investigador de la USC Mark Humayun y a la universidad más de 7 millones de dólares en una subvención revisada por expertos para este novedoso y transformador programa de investigación con células madre de la USC, cuyo objetivo es curar la ceguera.

Quiero dar las gracias a la Presidenta de la USC, Carol L. Folt, por apoyar esta importante investigación, así como a Investigación e Innovación de la USC por todo el trabajo realizado para hacerla posible. También quiero agradecer a The Marcus Foundation su generoso apoyo tras un minucioso proceso de revisión.»

Humayun, director del Instituto Ginsburg de Terapéutica Biomédica de la USC y codirector del Instituto Oftalmológico Gayle y Edward Roski de la USC

El premio de Investigación e Innovación de la USC procede de un programa de investigación dedicado, el primero de este tipo, que apoya las asociaciones del profesorado de la USC con pequeñas empresas para planificar solicitudes de financiación competitivas.

«Estamos encantados de apoyar esta innovación médica de importancia crítica fomentando la transferencia de tecnología y los esfuerzos de comercialización en curso de la universidad a través de asociaciones de profesores con pequeñas empresas», dijo Ishwar K. Puri, vicepresidente senior de Investigación e Innovación de la USC.

Un parche prometedor

La atrofia geográfica afecta a más de un millón de estadounidenses mayores de 40 años, según datos de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades. En la actualidad, no existe ninguna terapia para mejorar la visión de los pacientes que la padecen.

Hasta ahora, las investigaciones sobre el parche han arrojado resultados positivos. Parece restaurar la estructura y función de la retina para mejorar la visión. El ensayo clínico de fase 2b consistirá en evaluar la eficacia del implante en 24 pacientes que han sufrido pérdida de visión por atrofia geográfica.

Ensayo clínico para estudiar la pérdida de la visión

La enfermedad afecta a un grupo vital de células: las del epitelio pigmentario de la retina (EPR). Cuando están sanas, estas células permiten a las células fotorreceptoras de la retina detectar la luz. Con la atrofia geográfica, las células del EPR degeneran con el tiempo. Esto puede provocar la pérdida de fotorreceptores, alteraciones de la visión y, para muchos, ceguera, lo que obliga a algunos pacientes a perder su independencia.

«El CIRM se enorgullece de seguir financiando esta innovadora terapia con células madre que tiene el enorme potencial de mejorar los resultados para los millones de personas que padecen atrofia geográfica», declaró Maria T. Millan, presidenta y directora ejecutiva del CIRM, en el anuncio de la concesión del premio. «Esta inversión es la continuación de la financiación del CIRM para el desarrollo de esta terapia. Refleja nuestro compromiso con el avance de la ciencia de vanguardia y subraya nuestra dedicación a abordar las necesidades médicas no cubiertas de los afectados por enfermedades degenerativas.»

Los investigadores que hicieron realidad la idea

Humayun y sus compañeros cofundadores de Regenerative Patch Technologies -Dennis Clegg, catedrático del departamento de biología molecular, celular y del desarrollo de la Universidad de California en Santa Bárbara, y el difunto David Hinton, catedrático de oftalmología y patología de la USC- habían desarrollado la tecnología básica del implante subretiniano basado en células madre.

El implante, denominado «California Project to Cure Blindness-Retinal Pigment Epithelium 1» o CPCB-RPE1, está cedido bajo licencia por el Centro Stevens de Innovación de la USC en exclusiva a Regenerative Patch Technologies.

El ensayo clínico de fase 2b en la USC estará dirigido por Sun Young Lee y Rodrigo Antonio Brant Fernandes, ambos doctores y profesores del USC Roski Eye Institute.

Anteriormente, el Instituto Alfred E. Mann de la USC había prestado apoyo al desarrollo inicial del parche implantable como incubadora de nuevas empresas relacionadas con la USC.

Implantes de retina con células madre para DMAE seca

Avance Prometedor: Parche de Células Madre para Degeneración Macular en Ensayo Clínico Fase 2b

Traducción: Asociación Mácula Retina

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