Terapia génica con OCU400 para mutaciones NR2E3.

Ocugen anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha designado medicamento huérfano a su terapia génica OCU400 para el tratamiento de la enfermedad degenerativa de la retina asociada a la mutación del gen NR2E3. Las enfermedades retinianas hereditarias (IRD, por sus siglas en inglés) son causadas por mutaciones genéticas que se transmiten dentro de las familias y conducen a discapacidad visual y ceguera. OCU400 consiste en una cápsula del serotipo 5 del virus adenoasociado que contiene el gen para el receptor de la hormona nuclear humana NR2E3 y es el primer programa que Ocugen está promoviendo basado en su plataforma modificadora de terapia génica.

“Nos ha llenado de satisfacción que la FDA haya concedido una primera designación de medicamento huérfano para un producto nuestro de terapia génica”,

dijo Shankar Musunuri, PhD, MBA, Presidente, Director Ejecutivo y cofundador de Ocugen, en un comunicado de prensa de la compañía.

“A diferencia de los planteamientos de reemplazo de un solo gen, que han demostrado ser muy prometedores en las enfermedades retinianas raras a pesar de ser muy específicos para una sola enfermedad, creemos que OCU400 representa un medio eficaz para tratar una variedad de IRD genéticamente diversas con un solo producto. Nuestra estrategia inicial es desarrollar OCU400 como una terapia de sustitución de genes para pacientes con IRD causados ​​por mutaciones en el gen NR2E3. La designación de medicamento huérfano para esta indicación inicial no solo es un hito importante para nuestra Modifier Gene Therapy Platform, sino que también marca el tercer producto en la línea clínica de Ocugen en recibir la designación de medicamento huérfano.

“Nuestros otros candidatos a medicamentos huérfanos incluyen OCU100para retinosis pigmentaria y OCU300, que actualmente se encuentra en ensayos clínicos de Fase 3 para el tratamiento de la enfermedad de injerto ocular contra huésped y es el único producto candidato que se le otorga la designación de medicamento huérfano para esta indicación”

En un modelo de ratón con mutación NR2E3, el suministro de NR2E3 a las células de la retina revirtió la progresión de la enfermedad. Basándose en estos resultados alentadores, Ocugen planea iniciar un estudio clínico de fase 1/ 2a para 2020. Las oportunidades futuras para OCU400 incluyen enfermedades retinianas raras / huérfanas adicionales donde el aumento local del gen NR2E3 puede prevenir eficazmente la progresión de la enfermedad, incluida la amaurosis congénita de leber (LCA), retinosis pigmentaria y otras enfermedades degenerativas de la retina.

“Es gratificante que se esté planteando un ensayo clínico para este grave trastorno de la retina causado por las mutaciones NR2E3. “Han pasado 30 años desde que identificamos este IRD por primera vez y ahora es el momento de avanzar hacia la terapia”, dijo Samuel G. Jacobson, MD, PhD, Profesor de Oftalmología de la Universidad de Pennsylvania, en el comunicado de prensa.

Traducción: Asociación Mácula Retina.

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