BioTime inicia fase 1/2a de OpRegen para tratamiento de la DMAE seca

BioTime inicia la dosificación en el estudio clínico de fase 1/2a de OpRegen para el tratamiento de la DMAE seca
BioTime anunció que inicia la fase 1/2a de OpRegen para el tratamiento de la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE seca) en su primer paciente con el Sistema de administración subretinal Orbit (SDS de Orbit), así como una nueva fórmula de OpRegen, el trasplante de epitelio de pigmento retiniano (RPE) de la compañía.

«Estamos muy contentos de evaluar el Orbit SDS (Orbit Subretinal Delivery System)  aprobado por la FDA en los próximos seis pacientes de nuestro estudio de fase I/IIa», dijo Brian M. Culley, Director Ejecutivo de BioTime, en un comunicado de prensa de la compañía. «Creemos que la administración precisa de células OpRegen en la parte posterior del ojo utilizando el Orbit SDS (Orbit Subretinal Delivery System)  conseguirá un mejor control de la dosis y un procedimiento más seguro en general, con una mayor probabilidad de resultados clínicos positivos. «En preparación para una posible comercialización futura, también estamos introduciendo nuestra nueva formulación de descongelación e inyección, que permite la administración rápida de las células de EPR una vez descongeladas, que creemos agilizará el uso de OpRegen por los cirujanos vítreo-retinianos».

El objetivo principal del estudio de fase 1/2a es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de OpRegen según la incidencia y frecuencia de los eventos adversos emergentes del tratamiento (EA). Los objetivos secundarios son evaluar la eficacia preliminar del tratamiento con OpRegen mediante la evaluación de los cambios en los parámetros oftalmológicos medidos por varios métodos de relevancia clínica primaria. Además, para los pacientes de la cohorte 4 que reciben la administración subretiniana de OpRegen utilizando Orbit SDS (Orbit Subretinal Delivery System), los objetivos incluirán la evaluación de la seguridad de la administración de OpRegen utilizando Orbit SDS.

Acerca del estudio clínico de fase 1/2a

Este es un estudio de seguridad y eficacia de escalado de dosis de fase 1/2a abierto con células epiteliales del pigmento retiniano derivadas de células madre embrionarias humanas trasplantadas en la región subretinal en pacientes con degeneración macular avanzada relacionada con la edad seca y atrofia geográfica.

El estudio inscribirá aproximadamente a 24 personas, divididas en 4 cohortes. Las primeras 2 cohortes, cada una de las cuales consta de 3 sujetos legalmente ciegos con la agudeza visual mejor corregida (AVMC)  de 20/200 o menos, recibieron una única dosis de OpRegen en la región subretinal.

La tercera cohorte incluyó a 6 sujetos con una agudeza visual mejor corregida (AVMC) de 20/200 o menos, que recibieron una única dosis de OpRegen en la región subretinal. Se aplican intervalos escalonados dentro y entre cohortes para garantizar la seguridad y el bienestar de los sujetos.

La cuarta cohorte incluirá aproximadamente 12 sujetos con una agudeza visual mejor corregida (AVMC) entre 20/64 y 20/250, que recibirán una una única dosis de OpRegen en la región subretinal.

La cohorte 4 incluye dos formulaciones de OpRegen. Los 3 primeros sujetos fueron tratados con una versión oftálmica de Balanced Salt Solution Plus (BSS Plus) de OpRegen. Los sujetos restantes serán tratados con una formulación «lista para usar» o «descongelar e inyectar» (TAI). OpRegen TAI puede enviarse directamente a los centros y usarse al descongelarse, lo que elimina las complicaciones y la logística de tener que usar una instalación de preparación de dosis. Se aplicarán intervalos escalonados entre al menos los dos primeros sujetos de cada modalidad de aplicación para garantizar la seguridad y el bienestar del sujeto.

Traducción: Asociación Mácula Retina.