EMA otorga acceso Prime a Sepofarsen (QR110) de ProQR para LCA10

La Agencia Europea de Medicamentos, EMA, otorga acceso PRIME (programa de medicamentos prioritarios) a Sepofarsen (QR-110) de ProQR Therapeutics para la Amaurosis congénita de Leber 10, LCA10.

ProQR Therapeutics anunció que su potencial fármaco sepofarsen (QR-110), que se está desarrollando como objetivo de la mutación p.Cys998X en el gen CEP290 para el tratamiento de la amaurosis congénita de Leber 10 (LCA10), ha accedido Plan de Medicamentos Prioritarios (PRIME), un programa de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

Desde junio de 2019, menos del 30% (54 de 181) de las solicitudes para el programa PRIME han conseguido el acceso; y solo el 20% (una de cada cinco) de las solicitudes de oftalmología lo han conseguido.

“La decisión de la EMA de otorgar acceso PRIME a sepofarsen resalta más aún la necesidad de medicamentos verdaderamente innovadores para tratar a pacientes con LCA10, especialmente considerando el riguroso proceso de selección del programa. En su decisión, la EMA menciona varios puntos que respaldan el acceso de sepofarsen al programa PRIME, incluidos los datos provisionales de seguridad y eficacia de nuestro ensayo clínico de fase 1/2 que demostraron importantes mejoras de la visión con sepofarsen«, dijo en un comunicado de prensa de la compañía Daniel A. de Boer, CEO de ProQR. «Mirando hacia el futuro, nuestro objetivo es que sepofarsen llegue a los pacientes con LCA10 lo antes posible, y el acceso al programa PRIME proporciona un marco para mejorar nuestros planes de desarrollo trabajando en estrecha colaboración con la EMA».

La EMA lanzó el programa PRIME en 2016 para garantizar que los medicamentos innovadores destinados a una necesidad insatisfecha tengan una vía para impulsar la innovación y mejorar la eficiencia del proceso de desarrollo en áreas terapéuticas con necesidades médicas no cubiertas. El programa PRIME se centra particularmente en medicamentos que pueden proporcionar una ventaja terapéutica sobre los tratamientos existentes, o que son para indicaciones que actualmente no tienen opciones de tratamiento. Para ser elegible y aceptado por PRIME, un medicamento tiene que demostrar su potencial para beneficiar a pacientes con necesidades médicas insatisfechas basadas en pruebas clínicas tempranas junto con datos no clínicos. A través de PRIME, la EMA ofrece soporte adicional a los desarrolladores de medicamentos, incluida la anticipación en la interacción y el diálogo. El objetivo del programa es optimizar los planes de desarrollo y acelerar el proceso de revisión y aprobación para que estos medicamentos puedan llegar a los pacientes lo antes posible.

Este es el primer acceso EMA PRIME que se le ha otorgado a ProQR para su cartera de candidatos a productos de ARN para enfermedades retinianas hereditarias, según los primeros datos prometedores de su programa líder en LCA10.

Imagen: pharmaceuticaldaily

Traducción: Asociación Mácula Retina.