Encuesta de la Agencia Europea de Medicamentos sobre terapia retinosis ligada cromosoma X
Encuesta de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para pacientes jóvenes sobre nueva terapia en curso de evaluación para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X.
El Comité Pediátrico de la Agencia Europea de Medicamentos (PDCO) está evaluando actualmente un potencial nuevo tratamiento para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X.
El Comité Pediátrico (PDCO) de la EMA ha elaborado un cuestionario para recopilar información de los pacientes que contribuirá a una evaluación continua de un posible nuevo medicamento de terapia génica para tratar la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X.
Este es el enlace al cuestionario, sólo en inglés, (anónimo).
Estas son las preguntas:
* 1. País de residencia
* 2. Edad:
* 3. ¿Tiene un diagnóstico confirmado de retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X?
- Sí
- No, sin embargo, hay casos de retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X en mi familia.
* 4. ¿Estaría dispuesto a recibir el tratamiento descrito anteriormente como parte de un ensayo clínico si solo tuviera síntomas muy leves, o incluso antes de tener algún síntoma, teniendo en cuenta que aún no se sabe si este tratamiento puede prevenir la pérdida de la visión?
* 5. Teniendo en cuenta que este medicamento se administra a través de un procedimiento quirúrgico con algunos riesgos potenciales, ¿estaría dispuesto a recibir el tratamiento si solo tuviera síntomas muy leves, o incluso antes de tener algún síntoma, si hubiera evidencia de que el tratamiento podría prevenir la pérdida de visión ?
* 6. ¿Cuál cree que debería ser la edad mínima para este tratamiento?
* 7. ¿Qué ‘resultados’ (mejoras) cree que debería buscar un futuro ensayo clínico con jóvenes?
Este tratamiento concreto está relacionado con un medicamento de terapia génica que tiene como objetivo reemplazar el gen RPGR mutado en pacientes que tienen retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X con un nuevo gen RPGR que funcione correctamente.
Se espera que este tratamiento disminuya o incluso detenga el deterioro de la retina y, por lo tanto, mejore la visión.
El tratamiento es una «única» inyección subretiniana en la mácula (inyección en el ojo, justo debajo de la retina) e implicaría un procedimiento quirúrgico en el hospital, que, como cualquier otro procedimiento, conlleva riesgos potenciales (por ejemplo, complicaciones de cirugía/anestesia, formación de cataratas, complicaciones que conducen a la pérdida de visión, infección). Estos efectos son generalmente raros.
El primer estudio (ensayo clínico) sobre este nuevo tratamiento está actualmente en curso e incluye niños / hombres que tienen una mutación RPGR confirmada.
Algunos resultados iniciales han demostrado que, para algunos de los participantes, hubo mejoras en la visión (mejora de la sensibilidad retiniana y disminución de los puntos escotomatosos) y que las mejoras continúan 6 meses después del tratamiento.
Para cualquier duda, consulte con su oftalmólogo, envíe un mensaje a nuestra Asociación, o escriba al Comité europeo:
public-engagement@ema.europa.eu
Imagen: eu.patient
Es necesario contestar a la encuesta antes del 16 de agosto de 2019.
