La terapia OCU400 de Ocugen obtiene la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) para tratar la retinosis pigmentaria vinculada a mutaciones en RHO
Ocugen anunció que la FDA ha otorgado la designación de RMAT (La FDA ofrece cuatro mecanismos para facilitar el desarrollo de productos que poseen un ALTO impacto en la salud pública: Aprobación Acelerada, Canal Rápido, Designación de Terapia Revolucionaria y la Revisión de Prioridad) al producto en investigación de Ocugen, OCU400, para el tratamiento de la retinosis pigmenaria (RP) asociada con mutaciones en el gen RHO.
«La designación de RMAT es un logro significativo para el programa de desarrollo clínico de OCU400, ya que valida el potencial de nuestra innovadora terapia génica para satisfacer una necesidad médica no satisfecha para las personas que sufren ceguera debido a la retinosis pigmenaria», dijo Arun Upadhyay, PhD, Director Científico y Jefe de I+D de Ocugen, en un comunicado de prensa de la compañía. «La decisión de la FDA también refuerza el sentido de urgencia para ofrecer una opción terapéutica a estos pacientes».
La designación de RMAT para OCU400 se basó en datos clínicos preliminares que respaldan el mantenimiento y la mejora de la agudeza visual y la función visual en pacientes con RP en el ensayo clínico de fase 1/2 OCU400-101, medidos por agudeza visual corregida (BCVA), agudeza visual de baja luminancia (LLVA) y prueba de movilidad multi-luminancia (MLMT).
La designación de RMAT forma parte del 21st Century Cures Act. El programa fue creado para acelerar el desarrollo y la revisión de terapias de medicina regenerativa destinadas a tratar, modificar, revertir o curar una afección grave. La obtención de la designación de RMAT ofrece a las empresas patrocinadoras todos los beneficios de los programas de vía rápida y terapia innovadora, incluyendo interacciones tempranas con la FDA. Ocugen está trabajando con la FDA para finalizar el protocolo de fase 3 necesario para avanzar en el desarrollo clínico de OCU400 y respaldar una solicitud de autorización de comercialización.
Los datos actuales respaldan el mecanismo de acción gen-agnóstico para OCU400, lo que sugiere que puede proporcionar beneficios terapéuticos a un grupo más amplio de pacientes con RP y amaurosis congénita de Leber (LCA). Ocugen tiene la intención de presentar datos adicionales sobre la eficacia y seguridad de OCU400 en pacientes con RP y LCA a la FDA en el futuro para potencialmente expandir esta designación de RMAT a poblaciones más amplias de pacientes con RP y LCA.
Las mutaciones en RHO afectan a más de 10,000 de las 110,000 personas en los Estados Unidos diagnosticadas con RP. En la última actualización del estudio clínico del ensayo de fase 1/2 de OCU400, el 86% (6/7) de los sujetos con mutaciones en RHO experimentaron estabilización o mejora en las puntuaciones de MLMT desde el inicio, entre los cuales el 29% (2/7) demostraron una mejora en el nivel de luminancia 3 Lux. Actualmente no hay opciones de tratamiento disponibles para los pacientes con RP con mutaciones en el gen RHO.
OCU400 representa el enfoque de terapia génica modificadora de Ocugen, que se basa en los Receptores Nucleares de Hormonas (NHRs) que regulan diversas funciones fisiológicas, como la homeostasis, la reproducción, el desarrollo y el metabolismo para mejorar potencialmente la salud y la función retiniana.
OCU400 obtiene designación RMAT para tratar retinosis pigmentaria con mutaciones en RHO
Traducción: Asociación Mácula Retina
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