La FDA aprueba inicio ensayo fase 1/2 de OCU400 para pacientes pediátricos con retinosis pigmentaria y LCA
Ocugen anuncia la aprobación de la FDA para el registro de pacientes pediátricos en el ensayo clínico de fase 1/2 en curso OCU400 para el tratamiento de la Retinosis pigmentaria (RP) y la Amaurosis congénita de leber (LCA)
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) aprueba la inscripción de pacientes pediátricos en el ensayo en curso de fase 1/2 de OCU400 que presentan: 1) Retinosis pigmentaria (RP) asociada a mutaciones en NR2E3 y RHO y 2) Amaurosis congénita de Leber (LCA) asociada a mutaciones en el gen CEP290.
Ocugen ha completado la inclusión de pacientes adultos con RP con mutaciones en NR2E3 y RHO en el ensayo de fase 1/2 y ha ampliado la inclusión de pacientes con LCA con mutaciones en CEP290.
«Esta aprobación nos acerca un paso más en nuestros esfuerzos por llevar OCU400, una novedosa terapia génica modificadora del diagnóstico genético, al mercado como un tratamiento que podría cambiar la vida de los niños afectados por enfermedades hereditarias de la retina, como RP y LCA», señaló Arun Upadhyay, PhD, Director Científico de Ocugen. «Esta aprobación demuestra aún más el progreso constante, positivo y oportuno que estamos haciendo con el ensayo de fase 1/2 en pacientes adultos. Dado que un número significativo de individuos en el grupo de edad pediátrica son diagnosticados con RP y LCA, es muy importante para nosotros cubrir este grupo de edad en nuestros ensayos clínicos.»
La inscripción de pacientes adultos con RP en el ensayo de fase 1/2 se ha completado -según el protocolo- y continúa entre los pacientes con LCA. La empresa tiene previsto iniciar el ensayo de fase 3 a finales de 2023.
A diferencia de las terapias de reemplazo de un solo gen, que sólo se dirigen a una mutación genética, Ocugen cree que su plataforma de terapia génica modificadora, a través de su uso de Receptores Nucleares de Hormonas (NHRs), representa un abordaje novedoso que tiene la capacidad de hacer frente a múltiples enfermedades de la retina causadas por mutaciones en múltiples genes con un solo producto, y potencialmente hacer frente a enfermedades complejas que son causadas por desequilibrios en múltiples redes de genes.
Aunque las terapias de sustitución de un solo gen han demostrado ser muy alentadoras en enfermedades raras de la retina, son muy específicas y no pueden mejorar una multitud de defectos genéticos causantes de enfermedades. Por ejemplo, la RP y la LCA están asociadas a mutaciones en más de 100 y más de 25 genes, respectivamente. Ocugen es la única empresa con una plataforma modificadora de diagnóstico genético que pretende alterar este paradigma de terapia de un solo gen mediante la introducción de un gen funcional para modificar la expresión de múltiples genes y redes de genes. Creemos que la prevalencia de pacientes sólo en Estados Unidos aportaría un valor significativo a largo plazo, ya que la RP y la LCA afectan a 110.000 y 15.000 personas, respectivamente.
OCU400 es el producto de terapia génica modificadora de diagnóstico genético de la empresa basado en el gen NHR, NR2E3. El NR2E3 regula diversas funciones fisiológicas en la retina, como el desarrollo y mantenimiento de los fotorreceptores, el metabolismo, la fototransducción, la inflamación y las redes de supervivencia celular. Gracias a sus diversas funciones, el OCU400 restablece las redes genéticas celulares alteradas/afectadas y establece la homeostasis, un estado de equilibrio que puede mejorar la salud y la función de la retina en pacientes con enfermedades retinianas hereditarias.
La FDA aprueba inicio ensayo fase 1/2 de OCU400 para pacientes pediátricos con retinosis pigmentaria y LCA
Traducción: Asociación Mácula Retina
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