El Comité de la FDA recomienda unánimemente la aprobación de la Terapia Génica RPE65 de Spark Therapeutics.

Ashley y Cole Carper viajaron desde Little Rock, AR, para contar la historia de su familia en la sesión de la FDA sobre la Terapia Génica RPE65.

Spark Therapeutics ha dado un gran paso para la obtención de la aprobación para la comercialización de su terapia génica restauradora de la visión para personas con mutaciones RPE65 que causan la amaurosis congénita de Leber (LCA) y la retinosis pigmentaria.

Al concluir una sesión pública el 12 de octubre de 2017, un comité asesor formado por expertos seleccionados por la FDA votó por unanimidad, 16 a 0, recomendar su aprobación. La FDA debe tomar una decisión final sobre la aprobación comercial para el tratamiento, conocido como Voretigene neparvovec, antes del 12 de enero de 2018. 

El evento celebrado en la sede de la FDA incluyó la presentación de los resultados de los representantes de Spark, así como el testimonio convincente de los pacientes, familiares y empresas interesadas del sector.

Katelyn Corey, de veinticuatro años, explicó a los asistentes que antes de recibir el tratamiento, su constante adaptación a la disminución de la visión no dejaba mucho lugar para su vida. Pero sus circunstancias cambiaron dramáticamente en diciembre de 2013, después de que recibió la terapia génica RPE65 en el ensayo clínico Fase III de Spark.

“En cuestión de días, pude ver colores vibrantes. Incluso pude ver la torre del reloj del Ayuntamiento de Filadelfia por la noche “, dijo. “Además, puedo ir a un restaurante y ver todo a la luz de las velas, y puedo ver estrellas en el cielo nocturno”.

Katelyn obtuvo recientemente una licenciatura en epidemiología y trabaja como analista de investigación para el Departamento de Asuntos de Veteranos de EE. UU. 

Cole Carper, de once años, el orador más joven en la audiencia, dijo que le encanta jugar con el Lego ahora que tiene una mejor visión gracias a la terapia genética. Su hermana de 13 años, Caroline, quien también estaba en el estudio Fase III de Spark, disfruta leyendo libros impresos en lugar de leerlos en Braille. También se está preparando para un papel en la obra “Shrek“, algo que su madre, Ashley, dijo que habría sido muy difícil antes del tratamiento.

El propio jefe de investigación de la Fundación, el Dr. Stephen Rose, también dio su testimonio en la audiencia: 

“La aprobación de esta terapia génica cambiará la vida de las personas con pérdida de visión severa debido a mutaciones de RPE65“, dijo. “La aprobación de la FDA de este tratamiento pionero proporcionará un fuerte impulso para el avance de varias otras terapias génicas para problemas oculares que están en desarrollo en laboratorios y clínicas de todo el mundo”.

La decisión final está prevista para enero de 2018.

Si se aprueba, Voretigene neparvovec tiene el potencial de ser la primera terapia génica aprobada por la FDA para la visión y para cualquier enfermedad hereditaria. El tratamiento en fase de investigación, resultado de más de dos décadas de investigación y desarrollo, entrega copias funcionales del gen RPE65 directamente en la retina, compensando así las copias mutadas no funcionales. Foundation Fighting Blindness (FFB) fue un apoyo financiero inicial de este trabajo, invirtiendo $10 millones para la Terapia Génica RPE65 y la investigación clínica. 

Foundation Fighting Blindness (FFB) aplaude a los equipos de investigación de la Universidad de Florida, el Children’s Hospital de Filadelfia y Spark Therapeutics por llevar la terapia a ensayos clínicos que han demostrado eficacia y seguridad”, agregó el Dr. Rose.

 

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