Acucela inicia el estudio de fase 3 de Emixustat para pacientes con enfermedad Stargardt.
Acucela, una compañía de oftalmología de desarrollo de ensayos clínicos, y una subsidiaria de Kubota Pharmaceutical Holdings Co., Ltd. anunció hoy que el 7 de noviembre 2018 se ha reclutado al primer paciente en un estudio para evaluar al principal candidato farmacológico de Acucela, el clorhidrato de emixustat («emixustat»), en sujetos con atrofia macular secundaria en la enfermedad de Stargardt.
Se trata de un estudio clínico de fase 3 multicéntrico, aleatorizado, con doble máscara y controlado con placebo, en el que los sujetos serán asignados al azar para el tratamiento con 10 mg de emixustat o con placebo (proporción 2: 1) una vez al día durante 24 meses. Aproximadamente 160 personas se inscribirán en 30 centros en 10 países de todo el mundo.
El objetivo principal de este estudio es determinar si el emixustat reduce la tasa de progresión de la atrofia macular, en comparación con el placebo, en sujetos con enfermedad de Stargardt. Los objetivos secundarios incluyen la evaluación de los cambios en los parámetros de la función visual, como la puntuación de letras y la velocidad de lectura de la agudeza visual mejor corregida.
El Dr. Ryo Kubota, MD, PhD, Presidente y CEO de Acucela declaró que “estamos muy emocionados de continuar con el estudio clínico de fase 3 que trata la enfermedad de Stargardt con emixustat. Stargardt es una necesidad médica no satisfecha sin terapias conocidas para retardar la progresión de la enfermedad. «Ahora estamos enfocados en iniciar nuestro estudio para avanzar en nuestro programa clínico, para ayudar a los pacientes que afrontan la pérdida de visión y la ceguera a causa de esta enfermedad».
La FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos) otorgó la designación de medicamento huérfano a emixustat para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt. (Ver el comunicado de prensa del 5 de enero de 2017 titulado «Acucela recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA para el tratamiento de la enfermedad Stargardt«).
Sobre la enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt, o fondo flavimaculatus, es una enfermedad rara, genéticamente heredada que afecta directamente la retina del ojo, lo que a menudo desemboca en la lenta progresión de la pérdida de visión en los niños. También puede denominarse distrofia macular de Stargardt o degeneración macular juvenil y afecta aproximadamente a 1 de 8,000 a 10,000 personas en todo el mundo.
La forma más común de la enfermedad está causada por una mutación genética del gen ABCA4 que lleva a la acumulación de subproductos tóxicos de la vitamina A (principalmente A2E) en la retina, que lleva al deterioro gradual de los fotorreceptores y la visión. Los síntomas de la enfermedad de Stargardt suelen aparecer durante la infancia o la adolescencia, pero en algunos casos es posible que no se identifiquen dificultades con la vista y pérdida de la visión hasta más adelante.
La enfermedad de Stargardt afecta a menos de 40,000 pacientes en los EE. UU., donde está reconocida como una enfermedad huérfana, sujeta a la Ley de medicamentos huérfanos. En la actualidad, no existen terapias conocidas para frenar el avance de la enfermedad, y la United States Foundation of Fighting Blindness and the National Eye Institute reconocen que es una necesidad médica no satisfecha.
Sobre el clorhidrato emixustat (ACU-4429)
El ciclo visual es el proceso por el cual la vitamina A se recicla en el ojo; la vitamina A es crucial para el proceso visual. Emixustat modula el ciclo visual al inhibir una enzima crítica de esta vía, la proteína 65 del epitelio del pigmento retiniano (RPE65). La desaceleración del ciclo visual reduce la disponibilidad de derivados de la vitamina A (11-cis y todo trans-retinal) para formar precursores de A2E y compuestos relacionados. En modelos animales de la enfermedad de Stargardt y la degeneración de la retina, se encontró que el emixustat detiene y revierte la acumulación de A2E y preserva la integridad de la retina. Emixustat cuando se administró por vía oral se encontró que generalmente era bien tolerado en estudios clínicos en humanos con adaptación tardía a la oscuridad, siendo el evento adverso ocular más común.
Traducción: Asociación Mácula Retina.
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