Con ADVM-022 más cerca de la terapia génica en la clínica para la DMAE húmeda

La terapia génica ofrece grandes posibilidades para una de las causas más comunes de ceguera. Los datos presentados ponen en evidencia que seis pacientes con degeneración macular húmeda relacionada con la edad (DMAE) tienen, hasta el momento, un promedio de 8 meses sin la necesidad de aplicar inyecciones continuas para controlar una enfermedad que generalmente requiere tratamiento cada 4 o 6 semanas.

Los resultados del ensayo OPTIC, de Adverum Biotechnologies, de fase 1 revelaron que la terapia génica intravireal ADVM-022 tenía la capacidad de mantener la visión con una inyección única y fue bien tolerada, sin eventos adversos graves (SAE), sin toxicidades limitantes de la dosis (DLT) y sin eventos adversos de Grado 3.

Los investigadores dicen que la esperanza es que la terapia génica libere a los pacientes de inyecciones oculares casi mensuales al ofrecer un posible tratamiento “único”. No se trata solo de comodidad; un tratamiento más coherente también puede ayudar a las personas a mantener más visión.

“Potencialmente es un cambio de paradigma”, dijo el investigador principal, Szilárd Kiss, MD, director de Investigación Clínica y jefe del Servicio de Retina en el Departamento de Oftalmología en el Colegio Médico Weill Cornell de la ciudad de Nueva York, en un comunicado de prensa de la Academia Americana de Oftalmología (AAO). “Es el próximo salto revolucionario en el tratamiento de la DMAE. Cuando piensas en qué es ciencia ficción y qué es ciencia real, la terapia génica para la DMAE se está convirtiendo en una realidad clínica”.

El Dr. Kiss espera que la terapia génica para la DMAE húmeda pueda estar disponible en los próximos 3 a 5 años, dependiendo de los resultados de más estudios clínicos y aprobaciones regulatorias.

El primer salto revolucionario en el tratamiento de la DMAE ocurrió hace poco más de una década, con la introducción de un nuevo medicamento llamado terapia anti-VEGF. Según los ensayos clínicos, fue el primer tratamiento que inhibió la formación de los vasos sanguíneos nuevos y dañinos, lo que permitió que más del 90 por ciento de los pacientes mantuvieran su visión.

Sin embargo, en el mundo real, el porcentaje real está más cerca del 50 por ciento. La razón principal es que los pacientes no reciben tratamiento suficiente. Esto se debe a que la mayoría de las personas con DMAE tienen que ir al consultorio del oftalmólogo cada 4 a 8 semanas para recibir una inyección directamente en el ojo (a menudo en ambos ojos). Puede convertirse en un calendario difícil de mantener para muchos pacientes de edad avanzada que luchan con otras enfermedades y dependen de otras personas para llevarlos a sus visitas al oftalmólogo. También es inviable para el sistema de salud. Solo el año pasado, los oftalmólogos pusieron más de 8 millones de inyecciones anti-VEGF en los Estados Unidos.

Los investigadores han estado buscando una alternativa mejor a las inyecciones mensuales casi desde el momento en que se introdujeron los anti-VEGF. La terapia génica está emergiendo como una de las alternativas más prometedoras para el tratamiento anti-VEGF a largo plazo.

El objetivo de la investigación del Dr. Kiss es desarrollar una terapia génica que permita al ojo fabricar su propia medicina anti-VEGF. La terapia génica ideal se administraría no a través de un procedimiento quirúrgico en una sala de operaciones, sino a través de una inyección en el ojo que se puede realizar en un ambulatorio médico, tal y como se hace hoy en día el tratamiento anti-VEGF de rutina.

Para hacer esto, el Dr. Kiss y sus colegas han desarrollado un vector de nueva generación que puede insertar en las células del ojo, material genético que produce una molécula similar a un medicamento anti-VEGF ampliamente utilizado llamado aflibercept. Una vez dentro de las células, la secuencia de ADN comienza a producir la proteína aflibercept.

“En lugar de tomar un vial de aflibercept e inyectarlo en el ojo, su ojo produce el aflibercept”, explicó el Dr. Kiss. “El objetivo es un posible tratamiento individual. Es posible que necesite un refuerzo de vez en cuando , pero esta terapia génica teóricamente podría durar toda la vida”.

En estudios con animales, el Dr. Kiss y sus colegas han demostrado que esta terapia génica funciona tan bien como una inyección de aflibercept, con un perfil de efectos secundarios favorable y manejable.

El Dr. Kiss presentará datos tempranos sobre los primeros sujetos humanos tratados. Hasta ahora, el ensayo clínico de fase 1 ha reclutado a 12 pacientes que recibieron una inyección única de terapia génica para la DMAE húmeda. Antes del estudio, los pacientes habían recibido un promedio de 35 inyecciones anti-VEGF; un paciente había recibido 109.

Después de una sola inyección de terapia génica, ningún paciente ha necesitado tratamiento de rescate durante un promedio de ocho meses (rango, de siete a 11 meses). ADVM-022 terapia génica en la clínica para la DMAE húmeda

Traducción: Asociación Mácula Retina.

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