Comienza ensayo PIONEER con GS030 para retinosis pigmentaria no sindrómica

Comienza ensayo PIONEER con GS030 para retinosis pigmentaria no sindrómica.

GenSight Biologics anunció que el primer paciente fue tratado en el primer ensayo clínico PIONEER fase I/II con GS030 en el Moorfields Eye Hospital en Londres, Reino Unido.

“Estamos encantados de ver como nuestro segundo programa principal, GS030, llega ahora a la clínica. Este es un logro fantástico para el equipo y un avance prometedor para los pacientes. Durante años los laboratorios de investigación han estudiado la optogenética, y es una gran esperanza clínica en la lucha contra la discapacidad visual y otros trastornos neurológicos y sensoriales degenerativos», dijo Bernard Gilly, cofundador y director ejecutivo de GenSight, en un comunicado de prensa de la compañía.

«GenSight continúa cumpliendo con su estrategia para desarrollar nuevos enfoques para tratar y curar enfermedades que producen ceguera».

PIONEER es un estudio abierto, multicéntrico y abierto de escalada de dosis para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de GS030 en 18 pacientes con retinosis pigmentaria.

GS030 combina una terapia génica (GS030-DP) administrada a través de una única inyección intravítrea con un dispositivo de estimulación visual optrónico portátil (GS030-MD).

GS030 se basa en la plataforma de tecnología Optogenetics desarrollada por GenSight, que utiliza la terapia génica para introducir un gen que codifica una proteína sensible a la luz en las células ganglionares de la retina mediante una única inyección intravítrea, lo que las hace sensibles a la luz y evita los fotorreceptores no funcionales.

Los pacientes que reúnen los requisitos en las primeras tres cohortes serán aquellos afectados por retinosis pigmentaria no sindrómica en etapa terminal sin percepción de la luz, o con nivel de percepción de luz. La ampliación de la cohorte también incluirá pacientes menos graves, con movimiento de manos (HM) y por medio del «cuenta dedos» (CF) según los niveles de agudeza visual.

Según el protocolo, a tres cohortes de tres sujetos cada una se les administrará una dosis creciente de GS030-DP a través de una única inyección intravítrea en el ojo más afectado. Una cuarta cohorte de extensión recibirá la dosis más alta tolerada. Un Comité de Monitoreo de Seguridad independiente revisará los datos de todos los sujetos tratados en cada cohorte y hará recomendaciones antes de pasar a la siguiente dosis.

El análisis de resultados primario será la seguridad y la tolerabilidad un año después de la inyección.

«Estoy particularmente satisfecho con este logro porque potencialmente allana el camino para una mejora sustancial en la calidad de la visión y la vida de los pacientes con Retinosis Pigmentaria. También es un reconocimiento a la calidad de la colaboración entre el equipo de Vision Institute y GenSight ”, dijo el Dr. José-Alain Sahel, Director del Instituto de la Visión (Sorbonne-Université / Inserm / CNRS), París; Presidente del Departamento de Oftalmología del Centre Hospitalier National d’Ophtalmologie des XV-XX, París; Profesor y presidente del Departamento de Oftalmología de la Escuela de Medicina de la Universidad de Pittsburgh y UPMC (Centro Médico de la Universidad de Pittsburgh).

GS030 recibió la designación de medicamento huérfano en los Estados Unidos y Europa. PIONEER se lleva a cabo en tres centros en el Reino Unido, Francia y los Estados Unidos.

GenSight espera completar la selección de pacientes para el cuarto trimestre de 2019. Los primeros resultados para la primera cohorte se esperan en la primera mitad de 2019, y los principales resultados para todos los sujetos se esperan para el cuarto trimestre de 2020.

Traducción: Asociación Mácula Retina.