Trasplante de células madre RPESC-RPE-4W de Luxa Biotechnology recibe designación RMAT de la FDA para tratar la DMAE seca
Luxa Biotechnology LLC, empresa biotecnológica que actualmente desarrolla estudios clínicos con sede en Fort Lee, Nueva Jersey, recibió recientemente la designación RMAT por parte de la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.). Esta designación busca acelerar la aprobación de terapias innovadoras como el trasplante de células madre RPESC-RPE-4W, destinado a tratar la degeneración macular seca relacionada con la edad (DMAE seca).
Esta terapia pionera utiliza células progenitoras del epitelio pigmentario de la retina (RPE), generadas a partir de células madre adultas (RPESC). El RPE es una capa esencial de células situada en la parte posterior del ojo, encargada de nutrir y mantener saludables a las células fotorreceptoras, fundamentales para una buena visión. Tras cuatro semanas de cultivo especializado, estas células se inyectan directamente en la retina afectada mediante una cirugía mínimamente invasiva, con el objetivo de recuperar la visión y detener el avance de la enfermedad. Actualmente, el tratamiento está en fase 1/2a, una etapa inicial de investigación clínica en la que se evalúa principalmente la seguridad del tratamiento, así como sus efectos preliminares en la eficacia de ensayo clínico.
Resultados alentadores en pacientes
En un estudio presentado recientemente en el Simposio de Investigación del Wills Eye Hospital, Luxa mostró datos clínicos prometedores. Seis pacientes con DMAE seca recibieron una dosis baja del tratamiento. Los participantes con peor visión mejoraron significativamente, logrando en promedio identificar más de 21 letras adicionales en la prueba visual estándar ETDRS después de 12 meses, lo que representa un gran avance en actividades cotidianas como leer con mayor facilidad o reconocer caras desde una distancia mayor. En cambio, aquellos pacientes cuya visión estaba menos afectada mostraron una mejoría más modesta de aproximadamente 3 letras adicionales en los primeros tres meses, lo que también indica beneficios aunque más leves.
Keith Dionne, CEO de Luxa, resaltó que algunos participantes estaban cerca de la ceguera legal, por lo que estos resultados son especialmente significativos. Jeffrey Stern, también representante de Luxa, añadió que esta terapia podría incluso revertir parcialmente la progresión de la enfermedad sin presentar efectos secundarios relevantes hasta el momento.
Estos hallazgos apoyaron directamente la obtención de la designación RMAT, acelerando la posibilidad de ofrecer esta terapia a los pacientes.
Sobre la degeneración macular seca (DMAE seca)
La DMAE seca es la causa principal de ceguera en adultos mayores de 55 años en países occidentales. Más de 20 millones de estadounidenses y aproximadamente 200 millones de personas en todo el mundo padecen esta enfermedad, para la cual aún no existen tratamientos aprobados que mejoren la visión.
Sobre Luxa Biotechnology
Luxa Biotechnology es fruto de una colaboración entre la empresa coreana Y2 Solution y el Neural Stem Cell Institute (NSCI) de Nueva York. Se especializa en terapias basadas en células madre RPESC con el objetivo de restaurar la visión perdida en pacientes con DMAE seca. Su programa principal cuenta con el respaldo del Kellogg Eye Center de la Universidad de Michigan, Cedars Sinai Biomanufacturing Center, el Instituto de Medicina Regenerativa de California y el National Eye Institute de los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU.
Trasplante de células madre RPESC-RPE-4W recibe designación RMAT de la FDA para tratar la DMAE seca
Traducción: Asociación Mácula Retina
Fuente
