La píldora oral APX3330 de Ocuphire Pharma, probada en un ensayo clínico de fase 2, puede prevenir el avance de la Retonopatía Diabética
Ocuphire Pharma anunció que los datos de su ensayo clínico de fase 2 de APX3330 para retinopatía diabética (RD) fueron presentados en una presentación oral el sábado 26 de agosto 2023 en el Simposio de Verano de Mujeres en Oftalmología, en Marco Island, Florida.
La presentación «Resultados de seguridad y tolerabilidad del ensayo de fase 2 ZETA-1 para APX3330: un inhibidor novedoso de Ref-1 oral para el tratamiento de la retinopatía diabética» fue presentada por Priya Vakharia MD, especialista en vitreo-retina en Retina Vitreous Associates of Florida.
El resumen recibió el premio Joanne Angle Abstract of Distinction de entre casi 600 presentaciones.
«Me siento honrada de recibir el prestigioso premio Joanne Angle Abstract of Distinction de WIO por este resumen sobre los datos ZETA-1 y tener la oportunidad de compartir estos datos importantes con mis colegas oftalmólogos», dijo Priya Vakharia MD en un comunicado de prensa de la compañía. «En el ensayo ZETA-1, APX3330 logró una significación estadística en la prevención de la progresión clínicamente significativa de la retinopatía diabética, medida por el porcentaje de sujetos con empeoramiento binocular de 3 pasos en la Escala de Gravedad de la Retinopatía Diabética (DRSS).La RD es una causa común de ceguera; sin embargo, la mayoría de los pacientes con RDNP no reciben tratamiento activo hoy debido a la carga de los tratamientos anti-VEGF. Si se aprueba, APX3330 nos permitiría intervenir con prontitud en la enfermedad y prevenir complicaciones que amenacen la visión».
«Me gustaría agradecer a WIO y al Dr. Vakharia por la oportunidad de presentar nuestros datos ZETA-1 en el Simposio de Verano de este año. APX3330 es una terapia oral no invasiva y conveniente que ha demostrado una seguridad y tolerabilidad favorables con un potencial convincente para ralentizar la progresión de la RD», dijo Rick Rodgers, CEO interino de Ocuphire, en el comunicado de prensa. «Creemos que, si se aprueba, APX3330 podría cambiar fundamentalmente el paradigma del tratamiento en la RD y permitir una amplia base de prescriptores para manejar la enfermedad. Esperamos nuestra próxima reunión final de fase 2 con la FDA a finales de este año e intentamos confirmar nuestro punto final de registro de fase 3 y el camino hacia una posible aprobación».
- La presentación de la ponente, Priya Vakharia MD, se centra en una píldora oral utilizada en un ensayo de fase 2 para prevenir la progresión de la retinopatía diabética.
- Estudios anteriores han demostrado que las inyecciones de anti-vegf pueden ayudar a mejorar las puntuaciones del DRSS, pero en esta presentación se analiza un mecanismo novedoso que inhibe un factor de transcripción denominado Rev-1.
- El Rev-1 se encuentra en la fase inicial de la cascada de inflamaciones en la angiogénesis y, al usar esta píldora, la ponente pretende comprobar si se pueden conseguir resultados similares en términos de mejora del DRSS.
- El ensayo de fase 2 fue aleatorizado y controlado con placebo, con 103 pacientes en el estudio.
- El criterio de valoración principal consistió en lograr una mejora en dos etapas de la puntuación de gravedad de la retinopatía diabética en la semana 24, que es el criterio de valoración típico en los estudios contra el VEGF.
- Los pacientes del grupo APX3330 experimentaron el mismo porcentaje de mejoría en el DRSS en dos etapas que en el grupo tratado con placebo, por lo que el estudio no alcanzó su objetivo principal.
- Sin embargo, ninguno de los pacientes del grupo tratado con APX3330 experimentó un empeoramiento al tratar a los pacientes con un empeoramiento del DRSS en tres etapas, mientras que sí hubo pacientes del grupo tratado con placebo que sí empeoró, concretamente el 16%.
- Esto plantea la duda de que, si bien el inhibidor puede no mejorar la enfermedad, sí puede prevenir su empeoramiento, y la teoría tiene sentido porque la inhibición del Ref-1 podría promover estados fisiológicos del VEGF en lugar de disminuirlos como los anti-VEGF tradicionales.
- En general, la presentación proporciona información sobre un mecanismo novedoso para prevenir la progresión de la retinopatía diabética y destaca los posibles beneficios de la inhibición del Ref-1.
