El laboratorio Nacuity Pharmaceuticals, anuncia que ha alcanzado el objetivo de inscripción de 48 pacientes en su ensayo clínico de fase 1/2 para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia del NPI-001 en tabletas para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP) asociada con el síndrome de Usher (USH)

NPI-001 es una formulación patentada de tabletas de N-acetilcisteína amida (NACA) que se está desarrollando para tratar enfermedades oculares que causan ceguera, como la retinosis pigmentaria (RP). Los estudios preclínicos indican que el NPI-001 protege a los conos fotorreceptores del ojo del daño oxidativo al aumentar el glutatión, el antioxidante endógeno más poderoso del cuerpo, y evitar que las moléculas de oxígeno dañen el tejido ocular.

«Nos complace haber alcanzado nuestro objetivo de inscripción de pacientes, un paso importante hacia nuestro objetivo de realizar el potencial de NPI-001 para pacientes afectados por RP», dijo Halden Conner, presidente, CEO y cofundador de Nacuity Pharmaceuticals, en un comunicado de prensa de la compañía. «Extendemos nuestra gratitud a los investigadores principales, las organizaciones de defensa de pacientes con sindrome de Usher y los sitios clínicos que apoyaron nuestros esfuerzos de reclutamiento, trabajando a través de desafíos, incluidos los primeros días de una pandemia global. Estamos especialmente agradecidos con los pacientes que han hecho posible este trabajo. Esperamos compartir resultados de un análisis intermedio que incluirá datos de eficacia para fines de 2023″.

El ensayo SLO-RP es un ensayo de escalada de dosis, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico y doble ciego, diseñado para evaluar la seguridad clínica, la tolerabilidad y la eficacia de las tabletas NPI-001 frente al placebo en pacientes con RP asociada con Usher. El ensayo reclutó a 48 pacientes masculinos y femeninos, mayores de 18 años, en sus cuatro sitios de ensayo en Australia. Los pacientes serán seguidos durante 2 años en el estudio principal para evaluar la eficacia. El protocolo se ha modificado para permitir el tratamiento continuo más allá de los 2 años para los participantes interesados mientras el ensayo está en curso. Hasta la fecha, todos los participantes elegibles han optado por continuar con el tratamiento.

«La increíble conformidad y entusiasmo de los participantes en el ensayo es una demostración prometedora del potencial de NPI-001 para el tratamiento de retinosis pigmentaria (RP)», dijo Jami Kern, PhD, Vicepresidenta Senior y Directora Clínica de Nacuity. «Esperamos confirmar y construir sobre los alentadores resultados preclínicos y de fase 1 para generar un paquete sólido de datos que respalden la promesa de una opción de tratamiento oral para pacientes con RP, al tiempo que validamos el potencial para aplicaciones más amplias en otras enfermedades causadas por estrés oxidativo».

Para obtener más información, visite clinicaltrials.gov (NCT04355689).

El Instituto Nacional del Ojo (NEI) estima que aproximadamente 100,000 personas en los Estados Unidos tienen RP. En todo el mundo, alrededor de 1.5 millones de personas están afectadas. Solo hay un medicamento aprobado para un pequeño subconjunto de RP. LUXTURNA® está indicado para el tratamiento de pacientes con mutaciones RPE65, alrededor del 1% de los pacientes con RP. Si bien la terapia génica tiene el potencial de abordar mutaciones patogénicas, con miles de mutaciones ya asociadas con RP, es probable que un número relativamente pequeño de pacientes se beneficie de cualquier terapia génica individual. Un tratamiento efectivo con pequeñas moléculas tiene el potencial de funcionar solo o en conjunto con terapias génicas para mejorar los resultados del paciente.

Acerca de NPI-001

NPI-001 es una formulación propietaria de grado GMP de tabletas de N-acetilcisteína amida (NACA) que se está desarrollando para combatir el estrés oxidativo asociado con enfermedades oculares que causan ceguera, como la retinosis pigmentaria. NPI-001 es un tratamiento con moléculas pequeñas desarrollado para frenar o detener la progresión de la enfermedad en pacientes con RP con conos funcionales, independientemente de su mutación genética causante de la enfermedad. La formulación patentada de Nacuity de tabletas  de N-acetil cisteína amida (NACA) apuntan al estrés oxidativo asociado con enfermedades oculares que causan ceguera, como la RP. NPI-001 aumenta el glutatión, el antioxidante endógeno más poderoso del cuerpo, para detener las moléculas químicamente agresivas de oxígeno que dañan el tejido ocular.

Grado GMP, significa que cumple con las normas de Buenas Prácticas de Fabricación (GMP, por sus siglas en inglés). Estas normas son un conjunto de estándares y directrices que se aplican a la fabricación de productos farmacéuticos y otros productos para garantizar su calidad, seguridad y eficacia. Una formulación se refiere a la combinación de ingredientes y procesos utilizados para crear un producto. Por lo tanto, una formulación de grado GMP es una formulación que se ha desarrollado y fabricado de acuerdo con las normas de GMP.

N-acetilcisteína amida (NACA): un compuesto relacionado con la N-acetilcisteína (NAC), que se ha demostrado que tiene propiedades antioxidantes y antiinflamatorias.

Estrés oxidativo: un desequilibrio entre la producción de especies reactivas de oxígeno y la capacidad del cuerpo para neutralizar sus efectos dañinos con antioxidantes endógenos.

Glutatión: un antioxidante endógeno que se encuentra en todas las células del cuerpo y que desempeña un papel clave en la protección contra el estrés oxidativo.

Moléculas pequeñas: compuestos químicos con un peso molecular bajo que pueden ser utilizados como medicamentos.

Designación de medicamento huérfano: una designación otorgada por la FDA a medicamentos destinados a tratar enfermedades raras que afectan a menos de 200,000 personas en los EE. UU. La designación proporciona incentivos para el desarrollo de medicamentos huérfanos, como la exclusividad regulatoria y la asistencia técnica.

La Retinosis Pigmentaria (RP) se refiere a un grupo de enfermedades hereditarias que causan degeneración retiniana y pérdida de visión que empeora con el tiempo. Hay más de 190 genes implicados en enfermedades retinianas hereditarias y la RP representa aproximadamente la mitad de esos casos. La RP es altamente heterogénea; se sabe que mutaciones en más de 50 genes causan RP y se han reportado casi 3,100 mutaciones en estos genes. Hay 25 formas de RP y enfermedades relacionadas, que incluyen el síndrome de Usher, la amaurosis congénita de Leber, la distrofia de conos y bastones, el síndrome de Bardet-Biedl y la enfermedad de Refsum.

NPI-001 en tabletas para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP) asociada con el síndrome de Usher (USH).

 

Traducción: Asociación Mácula Retina
Fuente