Una nueva terapia génica (ophNdi1) podría emplearse en el tratamiento de múltiples enfermedades oculares
Investigadores del Trinity College de Dublín han descubierto que un nuevo enfoque terapéutico génico podría ser también eficaz para tratar en el futuro a pacientes con otras enfermedades oculares además de la DMAE.
El trabajo publicado en la revista Pharmaceutics detalla cómo la terapia génica (ophNdi1) potencia el rendimiento mitocondrial en las células ganglionares de la retina, las que presentan disfunciones en enfermedades como el glaucoma.
Los resultados son coherentes con los observados y publicados anteriormente por el mismo grupo, que muestran beneficios en modelos de degeneración macular asociada a la edad (DMAE) y ponen de relieve el valor potencial de ophNdi1 para múltiples enfermedades oculares.
«Dado que la pérdida de células ganglionares de la retina conduce a la pérdida de visión en muchas enfermedades, como las neuropatías ópticas hereditarias y el glaucoma, nos complace que este posible enfoque terapéutico pueda beneficiar a muchos pacientes en el futuro», declaró la Dra. Naomi Chadderton, autora principal del artículo de investigación y científica de la Facultad de Genética y Microbiología del Trinity.
«Nuestro estudio demuestra que ophNdi1 proporciona protección en tres modelos de disfunción mitocondrial. Cabe destacar que la optimización de la terapia, que se expone en el estudio, permite utilizar una dosis terapéutica más baja.»
Las mitocondrias son conocidas como las «centrales eléctricas» de la célula porque gestionan la producción de energía; sin embargo, los investigadores habían descubierto anteriormente que su rendimiento disminuye en la retina de las personas con enfermedades oculares. Esta relación con el deterioro de la vista les llevó a investigar el potencial de las terapias para rescatar las mitocondrias en dificultades.
La terapia génica ophNdi1 utiliza un virus para acceder a las células enfermas y proporcionar el código necesario para salvar a las mitocondrias, permitiéndoles generar energía extra y seguir contribuyendo a la visión.
La profesora Jane Farrar, autora principal del artículo de investigación y catedrática de la Facultad de Genética y Microbiología de Trinity, declaró:
«Nuestro trabajo aporta pruebas claras que respaldan el uso de este novedoso enfoque terapéutico génico para múltiples trastornos oculares. También sugiere que la plataforma terapéutica ophNdi1 dirigida a la disfunción mitocondrial podría tener aplicaciones para otras enfermedades devastadoras más allá del ojo en las que la disfunción mitocondrial está en juego».
Habrá que seguir trabajando antes de poder administrar la terapia a los pacientes, pero el equipo de investigación espera que eso se haga realidad en los próximos años.
Una nueva terapia génica (ophNdi1) podría emplearse en el tratamiento de múltiples enfermedades oculares
Cita: Cohen-Gulkar M, David A, Messika-Gold N, Eshel M, Ovadia S, Zuk-Bar N, et al. (2023) The LHX2-OTX2 transcriptional regulatory module controls retinal pigmented epithelium differentiation and underlies genetic risk for age-related macular degeneration. PLoS Biol 21(1): e3001924. https://doi.org/10.1371/journal.pbio.3001924
Traducción: Asociación Mácula Retina
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