ABBV-RGX-314 para retinopatia diabética (RD) y DMAE húmeda

AbbVie y Regenxbio anuncian actualizaciones sobre el programa clínico de terapia génica ABBV-RGX-314 para retinopatia diabética (RD) y DMAE húmeda

Se espera que los datos de los ensayos fundamentales ATMOSPHERE y ASCENT, que evalúan la seguridad y eficacia de la administración subretiniana de ABBV-RGX-314 en pacientes con DMAE húmeda, estén disponibles en 2026. Además, las compañías planean un programa clínico de fase 3 que utilizará el SCS Microinjector para administrar la terapia génica al espacio supracoroideo del ojo en un entorno clínico estándar.

ABBV-RGX-314 es una terapia génica que se está investigando como un posible tratamiento de una sola dosis para la degeneración macular húmeda asociada a la edad (DMAE), la retinopatía diabética (RD) y posiblemente otras patologías crónicas de la retina. ABBV-RGX-314 utiliza el vector NAV® AAV8, diseñado para codificar un fragmento de anticuerpo que inhibe el factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF). Se cree que ABBV-RGX-314 bloquea la vía del VEGF, que promueve el crecimiento de nuevos vasos sanguíneos con filtraciones que contribuyen a la acumulación de líquido en la retina.[1]

AbbVie y REGENXBIO están desarrollando dos rutas separadas de administración de ABBV-RGX-314 en el ojo: un procedimiento estandarizado de administración subretiniana y la administración en el espacio supracoroideo. La administración subretiniana implica inyectar el tratamiento directamente debajo de la retina, en un procedimiento quirúrgico que permite un enfoque preciso sobre las células afectadas de la retina. Por otro lado, la administración en el espacio supracoroideo, que se encuentra entre la coroides y la esclera, utiliza el SCS Microinjector® para inyectar el tratamiento de forma menos invasiva en un entorno clínico estándar, reduciendo la necesidad de cirugía.

«Las enfermedades de la retina son progresivas, y la DMAE húmeda y la DR están entre las principales causas de ceguera», dijo Michael Robinson, M.D., vicepresidente y jefe global de desarrollo clínico en oftalmología de AbbVie. «Se necesitan más opciones de tratamiento para aliviar la carga actual de tratamientos crónicos y frecuentes. Estamos entusiasmados de continuar avanzando hacia nuestro objetivo de ofrecer una opción adicional de tratamiento a los pacientes con DMAE húmeda y RD, con la esperanza de abordar sus significativas necesidades insatisfechas».

«ABBV-RGX-314 tiene el potencial de ayudar a millones de personas en todo el mundo que viven con DMAE húmeda y DR, enfrentándose a estas enfermedades debilitantes», comentó Curran Simpson, presidente y director ejecutivo de REGENXBIO. «Junto con AbbVie, estamos emocionados de seguir desarrollando ABBV-RGX-314 como la primera terapia génica potencial de una sola administración para DMAE húmeda y RD».

Sobre ABBV-RGX-314

ABBV-RGX-314 está siendo investigado como un posible tratamiento único para DMAE húmeda, retinopatía diabética y potencialmente otras afecciones crónicas de la retina. ABBV-RGX-314 utiliza el vector NAV® AAV8, diseñado para codificar un fragmento de anticuerpo que inhibe el factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF). Se cree que ABBV-RGX-314 bloquea la vía del VEGF, que promueve el crecimiento de nuevos vasos sanguíneos con filtraciones que contribuyen a la acumulación de líquido en la retina.[1]

Sobre la DMAE húmeda

La DMAE húmeda se caracteriza por la pérdida de visión debido a la formación de nuevos vasos sanguíneos anómalos y con filtraciones en la retina.[2] La DMAE húmeda es una causa significativa de pérdida de visión en los Estados Unidos, Europa y Japón, con hasta dos millones de personas afectadas solo en estas regiones.[3] Las terapias anti-VEGF actuales han transformado significativamente el panorama del tratamiento de la DMAE húmeda, convirtiéndose en el estándar de atención gracias a su capacidad para prevenir la progresión de la pérdida de visión en la mayoría de los pacientes.[4] Sin embargo, estas terapias requieren inyecciones intraoculares repetidas de por vida para mantener su eficacia.[5,6] Debido a la carga del tratamiento, los pacientes a menudo experimentan un deterioro de la visión con la reducción de la frecuencia del tratamiento a lo largo del tiempo.[7]

Sobre la retinopatía diabética

La retinopatía diabética (RD) es la principal causa de pérdida de visión en adultos entre 24 y 75 años de edad en todo el mundo.[8] En los Estados Unidos, afecta a casi 10 millones de personas.[9] El espectro de severidad de la DR va desde la retinopatía diabética no proliferativa (NPDR) hasta la retinopatía diabética proliferativa (RDP).[4] A medida que la RD progresa, una gran proporción de pacientes desarrolla complicaciones que amenazan la visión, como edema macular diabético (EMD) y neovascularización que puede conducir a la ceguera.[10]

Las opciones de tratamiento actuales para pacientes con RDNP suelen incluir la «observación vigilante» o el tratamiento anti-VEGF. Para los pacientes con RDP, las opciones de tratamiento incluyen anti-VEGF o láser retinal; en casos avanzados, puede ser necesario un tratamiento quirúrgico.[2]

Referencias:

(1) Penn JS, Madan A, Caldwell RB, et al. Vascular endothelial growth factor in eye disease. Prog Retin Eye Res. 2008;27(4):331-71
(2) Carmeliet P. Angiogenesis in life, disease and medicine. Nature. 2005;438:932-6
(3) Decision Resources Group, 2019.
(4) Alexandru MR, Alexandra NM. Wet age related macular degeneration management and follow-up. Rom J Ophthalmol. 2016;60:9–13.
(5) AAO PPP. Preferred Practice Patterns: Age related macular degeneration. American Academy of Ophthalmology. 2019.
(6) Dugel PU, Koh A, Ogura Y, et al. HAWK and HARRIER: phase 3, multicenter, randomized, double-masked trials of brolucizumab for neovascular age-related macular degeneration. Ophthalmology. 2020;127(1):72-84.
(7) Holz FG, et al. Br J Ophthalmol. 2015;99:220.
(8) Cheung N, Mitchell P, Wong TY. Diabetic retinopathy. Lancet. 2010;376(9735):124–36.
(9) Lundeen EA, Burke-Conte Z, Rein DB, Wittenborn JS, Saaddine J, Lee AY, Flaxman AD. Prevalence of Diabetic Retinopathy in the US in 2021. JAMA Ophthalmology. 2023;141(8):747-754.
(10) Berrocal MD, Alexandra Acabá. Current Management of Diabetic Retinopathy. 2018.

Traducción: Asociación Mácula Retina