Regenxbio anuncia la publicación en The Lancet del estudio de fase 1/2a que evalúa ABBV-RGX-314 como terapia génica de una única dosis para la DMAE húmeda
El estudio, titulado «Terapia génica para la degeneración macular neovascular asociada a la edad (DMAEn) mediante la administración subretiniana de RGX-314: un estudio de escalada de dosis de fase 1/2a», proporciona datos convincentes de dos años que respaldan la seguridad y tolerabilidad de una sola dosis de ABBV-RGX-314.
Kenneth T. Mills, Presidente y Director Ejecutivo de Regenxbio, expresó optimismo sobre el potencial de ABBV-RGX-314, afirmando:
«Hemos comenzado el 2024 con datos nuevos fuertes y positivos del programa ABBV-RGX-314, y creemos que puede convertirse en una terapia génica innovadora y pionera para la DMAE húmeda«.
Mills destacó la importancia de la publicación en The Lancet como testimonio del trabajo innovador de sus científicos e investigadores, enfatizando la capacidad de la terapia para potencialmente mantener o mejorar la visión en pacientes con DMAE húmeda.
El estudio demostró que, tras una única administración de ABBV-RGX-314, la mayoría de los pacientes mantuvieron o mejoraron su agudeza visual y el grosor de la retina, con escasa o ninguna necesidad de inyecciones adicionales de anti-VEGF.
Las dosis terapéuticas revelaron una presencia constante de la proteína ABBV-RGX-314, lo que sugiere un efecto terapéutico duradero de hasta cuatro años.
ABBV-RGX-314 avanza hacia ensayos clínicos pivotales
En la actualidad, ABBV-RGX-314 se encuentra en evaluación en dos ensayos clínicos esenciales, ATMOSPHERE y ASCENT, ambos enfocados en la degeneración macular húmeda asociada a la edad (DMAEn).
Estos ensayos tienen como objetivo respaldar las solicitudes regulatorias a nivel global. Esta terapia, fruto de la colaboración con AbbVie, emplea el vector NAV AAV8 para inhibir el factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF), un elemento crucial en la progresión de la DMAE húmeda y otras patologías crónicas de la retina.”
Explorando Métodos Innovadores de administración para ABBV-RGX-314
Regenxbio también está explorando dos métodos de administración para ABBV-RGX-314, incluyendo un procedimiento subretinal estandarizado y un enfoque novedoso a través del espacio supracoroideo, para lo cual ha adquirido los derechos exclusivos de la tecnología SCS Microinjector de Clearside Biomedical.
Sobre la DMAE húmeda
La degeneración macular neovascular asociada a la edad (DMAE húmeda) es una forma grave de degeneración macular asociada a la edad caracterizada por el crecimiento de vasos sanguíneos anormales desde la coroides debajo de la mácula, que pueden filtrar líquido y sangre, lo que conduce a una pérdida rápida de la visión.
Esta patología afecta principalmente la parte central de la retina, afectando la visión central aguda necesaria para actividades como leer, conducir y reconocer caras. La DMAE húmeda se distingue de su contraparte, la DMAE seca, por su inicio repentino y rápida progresión, lo que hace que la detección temprana y el tratamiento sean esenciales para preservar la visión.
Traducción: Asociación Mácula Retina
Fuente
