REGENXBIO anuncia el segundo ensayo pivotal, ASCENT, del programa clínico RGX-314 para DMAE húmeda

REGENXBIO anuncia el segundo ensayo pivotal, ASCENT, del programa clínico RGX-314 para DMAE húmeda

ASCENT, el ensayo clínico de fase III de REGENXBIO llevado a cabo en colaboración con AbbVie, tiene previsto inscribir a pacientes en Estados Unidos y Canadá, y se espera que los ensayos pivotales apoyen la presentación de la solicitud de licencia biológica (BLA) para RGX-314 en 2024.

REGENXBIO Inc. está iniciando el segundo ensayo pivotal del programa clínico de RGX-314, una terapia génica subretiniana que se está probando para la degeneración macular húmeda relacionada con la edad (DMAE).

ASCENT es el segundo de los dos ensayos pivotales de fase III para evaluar la eficacia y seguridad de la administración subretiniana de RGX-314 en pacientes con degeneración macular húmeda relacionada con la edad (DMAE húmeda). ASCENT, el primer ensayo iniciado por REGENXBIO en el marco de la colaboración oftalmológica con AbbVie, se encuentra actualmente activo y en fase de cribado de pacientes. RGX-314 se está investigando como posible primera terapia génica para el tratamiento de la DMAE húmeda.

Se espera presentar una solicitud de licencia biológica (BLA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en 2024 sobre la base de dos ensayos pivotales, ASCENT y el ensayo ATMOSPHERE en curso.

«El inicio de ASCENT es un hito importante para el programa pivotal de administración subretiniana de RGX-314 en pacientes con DMAE húmeda, y es el primer ensayo que se inicia en el marco de nuestra asociación con AbbVie», dijo el doctor Steve Pakola, director médico de REGENXBIO, en un comunicado.

«ASCENT está diseñado de forma similar a nuestro ensayo ATMOSPHERE en curso, y los elementos clave del diseño de ambos estudios pivotales se basan en los datos positivos a largo plazo de nuestro ensayo de fase I/IIa de escalada de dosis de RGX-314. Esperamos avanzar en ambos ensayos para apoyar nuestro objetivo de presentar una BLA en 2024.»

Según el doctor Michael Robinson, vicepresidente de desarrollo clínico de oftalmología de AbbVie, el inicio de este estudio de fase III, el primero en el marco de la colaboración de la compañía con REGENXBIO, «es un avance importante en nuestra búsqueda continua de tratamientos innovadores para los pacientes que viven con enfermedades de la retina difíciles de tratar, con discapacidad visual y con una pérdida de visión desastrosa.»

ASCENT es un ensayo multicéntrico, aleatorizado y con control activo que evalúa la eficacia y la seguridad de la administración subretiniana de RGX-314 en dos brazos de dosis, 6,4×1010 copias genómicas por ojo (GC/ojo) y 1,3×1011 GC/ojo, frente a las inyecciones intravítreas de aflibercept, según las instrucciones de la ficha técnica. El criterio de valoración principal del ensayo es la no inferioridad con respecto al aflibercept, basada en el cambio de la agudeza visual mejor corregida (AVMC) al año con respecto al valor inicial. En el ensayo se inscribirán aproximadamente 465 pacientes en los dos brazos de dosis y en el brazo de control de aflibercept.

REGENXBIO está investigando RGX-314 en colaboración con AbbVie como posible tratamiento de una sola dosis para la DMAE húmeda, la retinopatía diabética y otras enfermedades crónicas de la retina. RGX-314 incluye el vector NAV AAV8 que contiene un gen que codifica un fragmento de anticuerpo monoclonal diseñado para inhibir el factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF). Se cree que RGX-314 inhibe la vía del VEGF por la que crecen nuevos vasos sanguíneos permeables que contribuyen a la acumulación de líquido en la retina ¹

REGENXBIO anuncia el segundo ensayo pivotal, ASCENT, del programa clínico RGX-314 para DMAE húmeda

Autor: David Hutton

Referencia
1. Penn JS, Madan A, Caldwell RB, et al. Vascular endothelial growth factor in eye disease. Prog Retin Eye Res. 2008;27(4):331-71.

Traducción: Asociación Mácula Retina